Undersøgelse af to nye lægemidler (momelotinib og luspatercept) til behandling af myelofibrose hos patienter med behov for blodtransfusioner

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger myelofibrose, som er en sjælden blodsygdom, der påvirker knoglemarven. Knoglemarven er det bløde væv inde i knoglerne, som producerer blodceller. Ved myelofibrose bliver knoglemarven gradvist erstattet af ardannelse, hvilket gør det sværere at producere nok røde blodlegemer. Dette kan føre til anæmi (lavt antal røde blodlegemer), som ofte kræver regelmæssige blodtransfusioner for at hjælpe kroppen med at få nok ilt. Der findes to typer myelofibrose: primær myelofibrose, som opstår af sig selv, og sekundær myelofibrose, som udvikler sig fra andre blodsygdomme.

Formålet med dette studie er at vurdere virkningen af kombinationen af to lægemidler: Momelotinib og Luspatercept. Momelotinib tilhører en gruppe lægemidler kaldet JAK-hæmmere, som blokerer bestemte proteiner, der bidrager til sygdommen. Luspatercept hjælper kroppen med at producere flere og mere modne røde blodlegemer. Målet er at se, om denne kombination kan hjælpe deltagerne med at blive uafhængige af blodtransfusioner inden for 24 uger efter behandlingsstart. Dette kaldes transfusionsuafhængighed og betyder, at kroppen igen kan producere nok røde blodlegemer til at fungere normalt uden behov for regelmæssige blodtransfusioner.

Under studiet vil deltagerne få begge lægemidler samtidig og blive fulgt tæt af læger og sygeplejersker. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at overvåge, hvordan kroppen reagerer på behandlingen, og for at tjekke antallet af røde blodlegemer. Lægerne vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og justere behandlingen, hvis det er nødvendigt. Studiet vil vare i mindst 24 uger, hvor deltagernes behov for blodtransfusioner vil blive nøje overvåget for at se, om kombinationsbehandlingen kan hjælpe dem med at opnå transfusionsuafhængighed.

1 Påbegyndelse af behandling

Du vil påbegynde behandling med to mediciner: momelotinib og luspatercept. Momelotinib er en tablet, som du tager gennem munden, mens luspatercept er en injektionsopløsning, som gives som en indsprøjtning under huden.

Luspatercept gives i en dosis på 75 mg som pulver, der blandes til en opløsning før indsprøjtning.

2 Behandlingsperiode med regelmæssige kontroller

Du vil modtage kombinationsbehandling med begge lægemidler gennem hele studiet. Behandlingen fortsætter, mens din tilstand overvåges nøje.

Studiet vil vurdere, om behandlingen kan reducere dit behov for blodtransfusioner. Målet er at opnå transfusionsuafhængighed, hvilket betyder, at du ikke længere har brug for regelmæssige blodtransfusioner.

Der vil blive taget blodprøver regelmæssigt for at måle hæmoglobinniveauet og andre vigtige blodværdier.

3 Overvågning i uge 24

I uge 24 vil lægen vurdere, om behandlingen har været effektiv. Dette sker ved at se på, om du har kunnet undgå blodtransfusioner i en periode på 12 uger i træk.

For at behandlingen betragtes som vellykket, skal dit hæmoglobinniveau være på mindst 8 g/dL i hele 12-ugers perioden uden behov for blodtransfusioner.

Blodtransfusioner givet på grund af synlig blødning tælles ikke med i denne vurdering.

4 Løbende sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil du blive overvåget for bivirkninger og alvorlige bivirkninger. Dette inkluderer regelmæssige blodprøver og kontrol af dine vitale tegn.

Din ECOG-performance status vil blive vurderet. Dette er en måde at måle, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter.

Lægen vil kontrollere for eventuelle ændringer i dine blodceller, leverfunktion og andre vigtige kropsfunktioner.

5 Målinger af medicinniveauer

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor meget af medicinen momelotinib og dens nedbrydningsprodukt M21 der er i dit blod.

Disse målinger hjælper med at forstå, hvordan din krop behandler medicinen.

6 Afslutning af studiet

Studiet forventes at være afsluttet den 30. oktober 2026. Din deltagelse kan afsluttes tidligere, hvis det vurderes nødvendigt af sikkerhedsårsager eller hvis behandlingen ikke virker.

Hvis du er kvinde og kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention under hele behandlingen og i mindst 3 måneder efter din sidste dosis luspatercept og i mindst en uge efter din sidste dosis momelotinib.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel, når du skriver under på samtykkeerklæringen
  • Du skal have en bekræftet diagnose af primær myelofibrose (en type blodsygdom) eller post-polycythemia vera/essentiel trombocythæmi myelofibrose (myelofibrose udviklet efter andre blodsygdomme)
  • Du skal enten aldrig have fået JAK-hæmmer behandling (en type medicin mod blodsygdomme) før, eller have fået behandling med JAK-hæmmere i mindst 90 dage. Hvis du har haft bivirkninger eller har haft brug for blodtransfusioner, kan kravet være kun 28 dage
  • Din sygdom skal være klassificeret som høj risiko, mellemhøj risiko eller mellem risiko ifølge standardvurderingssystemer
  • Du skal være transfusionsafhængig, hvilket betyder at du har haft brug for mindst 4 blodtransfusioner eller har haft et hæmoglobin niveau under 8 g/dL (lavt antal røde blodlegemer) i de seneste 8 uger
  • Du må ikke have planlagt en knoglemarvstransplantation fra en donor
  • Du skal have en forventet levetid på mere end 24 uger
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du ikke være gravid eller amme, og du skal bruge sikker prævention
  • Du skal have en ECOG performance status på 0, 1 eller 2, hvilket betyder at du kan klare daglige aktiviteter helt eller delvist
  • Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt
  • Du skal kunne forstå og skrive under på samtykkeerklæringen og følge kravene i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling med luspatercept (en type medicin, der hjælper med at danne røde blodlegemer)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme, der ikke er kontrolleret
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft ud over din myelofibrose (knoglemar̊vssygdom)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en blodprop (blokering af blodkar) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis dine blodprøver viser farligt lave værdier af vigtige blodceller
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og besøg
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i et andet medicinforsøg samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nîmes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spanien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Universitaetsklinikum Mannheim GmbH Mannheim Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Uzicfnmyxbczbdflktjgu Eniqe Aqh Essen Tyskland
Cdgopa Hghlvyutpry Rndoiiss Dgkuwksulmsnnn Angers Frankrig
Icbltspv Rmqmwedvx Pyh Ll Skntgk Dfy Thruem Ducx Abgyhts Ilsx Sbucul Meldola Italien
Utwylgozlp Dkodw Selhx Dj Riwm Le Sczswyrd Rom Italien
Amlmaqz Uyewd Snbtataix Lbzbht Dl Bophixo Bologna Italien
Aaukyazwzc Pmkuhgxj Hytfskat De Pptmk Paris Frankrig
Imbrtrfe Civgnz Dxsgpigdwlppaocca L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hejyrydp Vnii demkxfdj Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
14.02.2025
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
14.02.2025
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
14.02.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
14.02.2025

Forsøgssteder

Momelotinib er et lægemiddel, der blokerer bestemte proteiner i kroppen, som er involveret i sygdomsprocessen ved myelofibrose. Dette lægemiddel hjælper med at reducere forstørrelsen af milten og forbedre symptomer som træthed og svaghed. Momelotinib kan også hjælpe med at øge antallet af røde blodlegemer, hvilket kan reducere behovet for blodtransfusioner hos patienter med myelofibrose.

Luspatercept er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Det virker ved at blokere signaler, der normalt forhindrer knoglemarven i at lave nok røde blodlegemer. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning under huden og kan hjælpe patienter med at reducere deres behov for blodtransfusioner ved at øge kroppens egen produktion af røde blodlegemer.

Undersøgte sygdomme:

Myelofibrose – Myelofibrose er en sjælden type blodkræft, der påvirker knoglemarven. Sygdommen opstår, når knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket gør det svært for kroppen at producere normale blodceller. Som følge heraf udvikler mange patienter blodmangel, da produktionen af røde blodlegemer bliver nedsat. Milten bliver ofte forstørret, fordi den forsøger at overtage knoglemarvens funktion ved at producere blodceller. Patienter oplever ofte træthed, svaghed og åndenød på grund af den nedsatte produktion af røde blodlegemer. Sygdommen udvikler sig langsomt over tid og kan føre til alvorlige komplikationer relateret til blodcellernes funktion.

Forsøgs-ID:
2024-518225-15-00
Protokolkode:
220752
NCT ID:
NCT06517875
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsstudie af sikkerheden ved lægemidlet Luspatercept hos patienter med myelodysplastisk syndrom, beta-thalassæmi eller myelofibrose

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Frankrig Tyskland Grækenland Italien Holland +2
  • Studie af pelabresib og ruxolitinib hos voksne patienter med myelofibrose, der ikke har modtaget JAK‑inhibitor

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Italien +3