Dette studie undersøger en sygdom kaldet retinitis pigmentosa, som er en øjensygdom der gradvist forværrer synet ved at beskadige nethinden – det lysfølsomme væv bag i øjet. Sygdommen opstår på grund af særlige genetiske forandringer i USH2A-genet, specifikt i en sektion kaldet exon 13. Personer med denne tilstand oplever ofte natteblindhed, indskrænket synsfelt og kan i sidste ende miste synet helt. Det medicinske middel der testes hedder ultevursen, som er designet til at behandle denne specifikke form for retinitis pigmentosa.
Formålet med studiet er at vurdere effektiviteten efter 24 måneders behandling med ultevursen. Studiet er opbygget som et dobbeltblindt, randomiseret forsøg, hvor nogle deltagere vil modtage den aktive medicin ultevursen, mens andre vil modtage placebo eller en falsk behandling. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet. Behandlingen gives direkte i øjet, og studiet varer i to år med regelmæssige besøg for at overvåge sikkerheden og måle eventuelle forbedringer i synet.
Under studiet vil deltagernes syn blive målt på flere forskellige måder, herunder synsstyrke, synsfelt og nethindenes struktur ved hjælp af spektralt domæne optisk kohærenstomografi, som er en særlig type scanning der kan vise detaljerede billeder af nethinden. Læger vil også overvåge eventuelle bivirkninger og måle, hvor meget af medicinen der findes i blodet. Studiet inkluderer både voksne og børn fra 8 år og opefter, som har den specifikke genetiske form for retinitis pigmentosa med mutationer i exon 13 af USH2A-genet.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Tyskland 
