Undersøgelse af UM171-ekspanderet navlestrengsblodtransplantation hos patienter med høj- og meget højrisiko akut leukæmi eller myelodysplasi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af patienter med højrisiko akut leukæmi og myelodysplasi, som kræver allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Behandlingen involverer brugen af dorocubicel, som er stamceller udvundet fra navlestrengsblod og behandlet med en særlig teknik for at øge deres antal.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og gennemførligheden af at give en enkelt infusion af disse behandlede stamceller til patienter. Behandlingen gives gennem en intravenøs infusion, hvor de behandlede stamceller føres direkte ind i blodbanen. Dette er et fase II studie, hvilket betyder, at behandlingen allerede er blevet testet i mindre skala for at sikre den grundlæggende sikkerhed.

Studiet vil følge patienterne i op til to år efter transplantationen for at vurdere, hvordan behandlingen virker. Under forløbet vil lægerne overvåge, hvordan de nye stamceller vokser og udvikler sig i kroppen, samt hvordan patienternes immunsystem reagerer på behandlingen. Der vil være særligt fokus på at observere, om sygdommen kommer tilbage, og hvordan patienterne generelt klarer sig efter transplantationen.

1 Forberedelse til transplantation

Du vil modtage en stamcelletransplantation fra navlestrengsblod som behandling for din blodsygdom

Før transplantationen vil der blive udført forskellige undersøgelser for at sikre, at du er egnet til proceduren, herunder undersøgelse af hjerte, lunger og nyrefunktion

2 Transplantationsproces

Du vil modtage dorocubicel gennem et drop i en blodåre (intravenøs infusion)

Stamcellerne er specielt behandlede (UM171-ekspanderede) for at forbedre deres effekt

Infusionen gives som en enkelt dosis

3 Opfølgningsperiode

Din helbredstilstand vil blive fulgt nøje i op til 2 år efter transplantationen

Lægerne vil særligt fokusere på:

– Hvordan de nye blodceller udvikler sig

– Om der opstår infektioner

– Om der opstår afstødningsreaktioner

– Om sygdommen holder sig væk (tilbagefaldsfri overlevelse)

4 Regelmæssige kontroller

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at overvåge:

– Udviklingen af hvide blodlegemer

– Udviklingen af blodplader

– Din generelle helbredstilstand

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Alder mellem 18-70 år
  • Diagnose med højrisiko eller meget højrisiko hæmatologisk kræftsygdom (blodkræft)
  • Tilgængelighed af 2 navlestrengsblod-enheder med specifik HLA-match (vævstype-match) på mindst 4 ud af 6 eller 4 ud af 8 matchpunkter
  • Karnofsky-score på mindst 70 (et mål for patientens generelle funktionsniveau)
  • Hjertets pumpefunktion (uddrivningsfraktion) skal være mindst 40%
  • Lungefunktion (FVC, FEV1 og DLCOc) skal være mindst 50% af det forventede
  • Leverfunktion målt ved:
    • Bilirubin mindre end 2 gange øvre normalgrænse
    • Leverenzymer (AST og ALT) må højst være 2,5 gange over normalgrænsen
    • Alkalisk fosfatase må højst være 5 gange over normalgrænsen
  • God nyrefunktion med:
    • Kreatinin under 2,0 mg/dl
    • Kreatinin-clearance over 50 ml/min ved forhøjet kreatinin
  • Transplantations-komorbiditetsscore (HCT-CI) skal være:
    • Højst 3 for patienter med mere end 5% blastceller i knoglemarven
    • Højst 5 for patienter mellem 60-70 år

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter med akut leukæmi eller myelodysplasi som ikke er klassificeret som høj eller meget høj risiko kan ikke deltage
  • Personer under 18 år kan ikke deltage i studiet
  • Personer som ikke er egnede til at modtage en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (transplantation af blodstamceller fra en donor) kan ikke deltage
  • Patienter som tidligere har modtaget en stamcelletransplantation kan ikke deltage
  • Personer som ikke er i stand til at give informeret samtykke kan ikke deltage
  • Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage i studiet
  • Personer med alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyresygdomme kan ikke deltage
  • Patienter med aktive ukontrollerede infektioner kan ikke deltage
  • Personer som deltager i andre kliniske forsøg kan ikke deltage samtidigt i dette studie
  • Personer som ikke kan følge studiets protokol og opfølgningsplan kan ikke deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Ekddshb Uteiborydvsh Mwmcemn Cwnyxtw Rohqmrcwi (ayekkvr Mnm Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
15.11.2022

Forsøgssteder

ECT-001 er et eksperimentelt lægemiddel, der bruges til at udvide (øge antallet af) stamceller fra navlestrengsblod. Dette lægemiddel er designet til at forbedre transplantationsbehandlingen for patienter med højrisiko leukæmi og myelodysplasi. Ved at øge antallet af stamceller i navlestrengsblodet, kan det potentielt forbedre chancerne for en vellykket transplantation og mindske risikoen for komplikationer.

Navlestrengsblod er ikke et lægemiddel i sig selv, men en vigtig behandlingskomponent i denne undersøgelse. Det indeholder stamceller, som kan udvikle sig til forskellige typer blodceller. Efter behandling med ECT-001 transplanteres det udvidede navlestrengsblod til patienten for at erstatte deres syge knoglemarv med sunde blodproducerende celler.

Akut leukæmi – En alvorlig blodsygdom hvor knoglemarven producerer unormale hvide blodlegemer i store mængder. Sygdommen udvikler sig hurtigt, hvor de unormale celler hober sig op i knoglemarven og forhindrer produktionen af normale blodceller. Dette påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner og kan føre til blødningsproblemer.

Myelodysplastisk syndrom – En tilstand hvor knoglemarven ikke producerer tilstrækkeligt med raske blodceller. De blodceller, der produceres, er ofte umodne og fungerer ikke normalt. Sygdommen udvikler sig gradvist og påvirker produktionen af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Tilstanden kan variere i sværhedsgrad fra mild til mere alvorlig.

Forsøgs-ID:
2024-517583-36-01
Protokolkode:
ECT-001-CB.004
NCT ID:
NCT04103879
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af maribavir til behandling af cytomegalovirus-infektion hos patienter efter knoglemarvstransplantation, som ikke kan tåle standardbehandling

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien
  • Undersøgelse af knoglemarvstransplantation med lægemiddelkombination hos børn og unge med akut lymfoblastisk leukæmi for at mindske bivirkninger

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Tjekkiet Danmark Finland Frankrig Tyskland +3