Dette studie undersøger behandling af patienter med højrisiko akut leukæmi og myelodysplasi, som kræver allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Behandlingen involverer brugen af dorocubicel, som er stamceller udvundet fra navlestrengsblod og behandlet med en særlig teknik for at øge deres antal.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og gennemførligheden af at give en enkelt infusion af disse behandlede stamceller til patienter. Behandlingen gives gennem en intravenøs infusion, hvor de behandlede stamceller føres direkte ind i blodbanen. Dette er et fase II studie, hvilket betyder, at behandlingen allerede er blevet testet i mindre skala for at sikre den grundlæggende sikkerhed.
Studiet vil følge patienterne i op til to år efter transplantationen for at vurdere, hvordan behandlingen virker. Under forløbet vil lægerne overvåge, hvordan de nye stamceller vokser og udvikler sig i kroppen, samt hvordan patienternes immunsystem reagerer på behandlingen. Der vil være særligt fokus på at observere, om sygdommen kommer tilbage, og hvordan patienterne generelt klarer sig efter transplantationen.



Holland 