Dette kliniske studie undersøger en behandling for børn med akut leukæmi, som er en alvorlig kræfttype i blodet og knoglemarven. Der er tre typer akut leukæmi, der studeres: akut myeloid leukæmi, akut lymfatisk leukæmi og blandet fænotype akut leukæmi. Studiet fokuserer på børn, hvis sygdom er vendt tilbage efter tidligere behandling (kaldet tilbagefald) eller ikke har reageret på standardbehandling (kaldet refraktær). Disse børn har specifikke genetiske ændringer i deres leukæmiceller, der gør dem egnede til denne eksperimentelle behandling.
Behandlingen kombinerer et nyt lægemiddel kaldet ziftomenib med en standard kemoterapi. Ziftomenib er en såkaldt menin inhibitor, som virker ved at blokere et bestemt protein, der hjælper leukæmiceller med at overleve og formere sig. Kemoterapien består af flere lægemidler, der arbejder sammen for at ødelægge kræftcellerne. Formålet med studiet er at finde den sikreste og mest effektive dosis af ziftomenib når det gives sammen med kemoterapi.
Under studiet vil børnene modtage behandlingen i cyklusser, hvor hver cyklus varer omkring en måned. Læger vil nøje overvåge patienterne for bivirkninger og måle, hvor godt behandlingen virker ved at tage blodprøver og knoglemarvsprøver. Behandlingen kan fortsætte i flere cyklusser, afhængigt af hvordan barnet reagerer. Nogle patienter kan efterfølgende blive kandidater til knoglemarvstransplantation som en del af deres samlede behandlingsplan. Studiet vil hjælpe læger med at forstå, om denne nye kombination af medicin kan være en bedre måde at behandle denne type leukæmi på.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Østrig 
