Dette studie undersøger hereditær angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen pludselig udvikler hævelser i ansigt, læber, tunge, hals eller andre dele af kroppen. Disse hævelser kan være farlige, især hvis de opstår i halsen og blokerer luftvejene. Der findes to hovedtyper af denne sygdom, kaldet type I og type II. Behandlingen der anvendes i studiet er berotralstat, som er et lægemiddel designet til at forebygge disse hævelsesanfald ved at blokere bestemte stoffer i kroppen, der forårsager hævelserne.

Formålet med dette studie er at overvåge den langsigtede sikkerhed af berotralstat. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder at alle deltagere vil vide, at de får det rigtige lægemiddel og ikke placebo. Dette studie er særligt for personer, som tidligere har deltaget i andre berotralstat studier og havde gavn af behandlingen. Deltagerne vil fortsætte med at tage lægemidlet, mens læger nøje overvåger dem for eventuelle bivirkninger eller komplikationer over længere tid.

Under studiet vil deltagerne regelmæssigt møde op til kontroller, hvor lægerne vil vurdere deres helbred og registrere eventuelle bivirkninger. Studiet vil fortsætte indtil lægemidlet bliver tilgængeligt gennem normale kanaler, eller indtil producenten beslutter at stoppe udviklingen af berotralstat. Dette giver deltagerne mulighed for at fortsætte en behandling, som har været gavnlig for dem, mens man samtidig indsamler vigtige oplysninger om lægemidlets sikkerhed ved langvarig brug.