Dette studium undersøger Duchenne Muskeldystrofi, som er en sjælden genetisk sygdom, der gradvist svækker musklerne i kroppen. Sygdommen rammer primært drenge og fører til tab af muskelstyrke og bevægelighed over tid. Det medicinske produkt, der undersøges, hedder GIVINOSTAT, og alle deltagere i studiet vil modtage dette lægemiddel. Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effekt af GIVINOSTAT hos patienter med Duchenne Muskeldystrofi, som tidligere har deltaget i andre studier med dette lægemiddel.
Studiet er designet som et åbent langsigtsstudie, hvilket betyder, at alle deltagere ved, at de får det undersøgte lægemiddel. Under studiet vil patienterne blive overvåget for at vurdere eventuelle bivirkninger og for at måle, hvordan behandlingen påvirker deres muskelfunktion og livskvalitet. For patienter, der stadig kan gå, vil der blive foretaget forskellige test som gangtest over 6 minutter og målinger af muskelstyrke. For patienter, der ikke længere kan gå, vil der blive foretaget andre test, der måler daglige aktiviteter og funktionen af arm- og håndmusklerne.
Deltagerne vil blive evalueret med jævne mellemrum gennem hele studiet ved hjælp af forskellige undersøgelser, herunder test af lungefunktion, livskvalitetsspørgeskemaer og målinger af fysisk funktion. Studiets varighed kan strække sig over flere år, hvor patienterne følges tæt for at vurdere behandlingens langsigtede effekter og sikkerhed. Alle deltagere skal være mindst 6 år gamle og skal have deltaget i tidligere studier med GIVINOSTAT eller opfylde særlige kriterier fra et tidligere screeningsstudie.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 