Undersøgelse af ny medicin (paltusotine) til behandling af akromegali hos patienter i hormonbehandling

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af akromegali, som er en sjælden sygdom, der opstår når kroppen producerer for meget væksthormon. Akromegali forårsager en gradual forstørrelse af hænder, fødder og ansigtstræk samt andre helbredsproblemer. Studiet evaluerer et lægemiddel kaldet paltusotine sammenlignet med placebo hos personer, der allerede får behandling med langtvirkende lægemidler kaldet somatostatinreceptorligander, som er standardbehandlinger for akromegali. Formålet med studiet er at vurdere virkningen af paltusotine på IGF-1 responset, hvilket er et hormon der måles i blodet for at kontrollere, hvor godt akromegalien er behandlet.

Deltagere i studiet vil fortsætte deres nuværende behandling med enten octreotid eller lanreotid, som er de langtvirkende lægemidler, de allerede får. Derudover vil de tilfældigt blive tildelt enten paltusotine eller placebo som en ekstra behandling. Under studiet vil der blive taget regelmæssige blodprøver for at måle hormonernes niveauer, særligt IGF-1, som er en vigtig markør for, hvor aktiv sygdommen er.

Studiet kræver flere besøg hos lægen, hvor deltagernes helbredstilstand vil blive overvåget nøje. Der vil blive foretaget billedscanning af hypofysen i hjernen ved hjælp af MRI, som er en type scanning der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppen indvendigt. Desuden vil der blive udført ultralydsscanning af galdeblæren. Deltagerne vil også skulle udfylde dagbøger om deres symptomer for at hjælpe med at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres livskvalitet.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet. Dette omfatter blodprøver til måling af IGF-1 (insulin-lignende vækstfaktor-1), som er et hormon der viser, hvor aktiv din akromegali er.

Du skal have taget en MR-skanning af hypofysen (kirtlen i hjernen der producerer væksthormon) og en ultralydsskanning af galdeblæren.

Du skal have været i stabil behandling med enten octreotid eller lanreotid (medicin der hæmmer væksthormon) i mindst 12 uger før denne fase, og den samlede behandlingstid skal være mindst 24 uger.

2 Tilfældig tildeling til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to grupper. Den ene gruppe får paltusotine tabletter, den anden gruppe får placebo tabletter (tabletter uden aktiv medicin).

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken type tablet du får under studiet. Dette kaldes et blindet studie.

3 Behandlingsfase med studiemedikation

Du vil tage enten paltusotine tabletter eller placebo tabletter dagligt i mundtabletter.

Du skal fortsætte med at tage din normale behandling med octreotid eller lanreotid som før studiet.

Du skal tage studietabletterne hver dag i den periode, der er fastsat for studiet.

4 Løbende kontroller og målinger

Du vil komme til regelmæssige besøg på klinikken, hvor der vil blive taget blodprøver for at måle IGF-1 og væksthormon niveauer.

Din læge vil overvåge, hvor godt behandlingen virker ved at se på, om dine hormonniveauer forbliver inden for normale grænser.

Du vil blive bedt om at udfylde en dagbog over akromegali symptomer, hvor du rapporterer om dine symptomer som hovedpine, træthed, ledsmerter og andre tegn på sygdommen.

Der vil blive taget nye MR-skanninger af hypofysen og ultralydsskanninger af galdeblæren på bestemte tidspunkter.

5 Afslutning af kontrolleret behandlingsfase

Ved afslutningen af den kontrollerede fase (kaldet EOR – End of Randomized Control Phase) vil der blive foretaget en omfattende evaluering.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, om dit IGF-1 niveau stadig er inden for normale grænser (≤1,0 gange den øvre normalgrænse).

Din læge vil vurdere, om dit væksthormon niveau er under 1,0 ng/mL, hvis det var det ved starten af studiet.

Dine symptomer vil blive evalueret baseret på den dagbog, du har ført under studiet.

6 Opfølgning efter behandling

Efter at have afsluttet studiebehandlingen vil du blive fulgt op for at overvåge din tilstand.

Du vil vende tilbage til din normale behandling med octreotid eller lanreotid som før studiet.

Der kan være yderligere besøg for at sikre, at du ikke oplever bivirkninger efter at have stoppet studiemedikationen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være villig og i stand til at give skriftligt samtykke, før du deltager i undersøgelsen
Du skal være villig og i stand til at følge undersøgelsens procedurer og tage medicinen som foreskrevet
Du skal være mindst 18 år gammel og have akromegali (en sygdom hvor kroppen producerer for meget væksthormon), som er medicinsk stabil og bekræftet aktiv. Du skal have været i behandling med en stabil dosis af oktreotid eller lanreotid (medicin der blokerer væksthormon) i mindst 12 uger før undersøgelsen starter. Du skal have været i kontinuerlig behandling med disse lægemidler i mindst 24 uger
Du skal have en tidligere diagnose af akromegali bekræftet af lægen. Dette kræver dokumentation for en hypofysetumor (en tumor i hypofysen, en lille kirtel i hjernen) påvist ved scanning eller ved mikroskopisk undersøgelse af væv fra mindst 24 uger før undersøgelsen. Hvis du har haft operation på hypofysen, skal der være dokumentation for forhøjede IGF-1 værdier (et stof i blodet der viser væksthormonaktivitet) mindst 12 uger efter operationen
Dine IGF-1 værdier ved undersøgelsens start skal være på eller under den normale grænse. Dette vil blive målt 2-3 gange for at være sikker
Du skal være villig og i stand til at få foretaget ultralydsscanning af galdeblæren og MR-scanning af hypofysen både før og under undersøgelsen
Hvis du tager medicin for skjoldbruskkirtlen (en kirtel i halsen der regulerer stofskiftet), skal du være velbehandlet og have taget den samme dosis i mindst 8 uger før undersøgelsen
Hvis du er kvinde og seksuelt aktiv med mænd, skal du enten ikke kunne blive gravid (på grund af operation eller overgangsalder), eller du skal bruge sikker prævention fra undersøgelsens start til 30 dage efter den sidste medicindosis
Hvis du er mand, skal du bruge kondom når du har sex med kvinder der kan blive gravide, fra undersøgelsens start til 30 dage efter den sidste medicindosis. Du må heller ikke donere sæd i denne periode

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer, da medicinen kan være skadelig for dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer, da medicinen kan forværre disse tilstande
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre lægemidler, som kan påvirke studiet eller være farlige i kombination med forsøgsmedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes (sukkersyge), da dette kan påvirke målingerne i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse hudkræfttyper
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme, som kan gøre det svært for dig at følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyresygdomme, da dette kan påvirke, hvordan din krop håndterer medicinen
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for forsøgsmedicinen eller lignende lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets besøgsplan og krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu	Wrocław	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Centrum Medyczne Intercor Sp. z o.o.	Bydgoszcz	Polen
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
University Of Pecs	Pécs	Ungarn
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Mdqccin Casejv Adgbc Ija Pyzyekp Efiu	Sofia	Bulgarien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.06.2021
Bulgarien	rekrutterer ikke	01.06.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	01.06.2021
Italien	rekrutterer ikke	01.06.2021
Polen	rekrutterer ikke	01.06.2021
Ungarn	rekrutterer ikke	01.06.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Paltusotine

Paltusotine er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en behandling for akromegali. Det virker ved at blokere væksthormonreceptorer i kroppen, hvilket kan hjælpe med at reducere de høje niveauer af væksthormon og IGF-1, som forårsager symptomerne ved akromegali. Dette lægemiddel gives som tabletter, der tages gennem munden, hvilket er mere praktisk end injektioner. Formålet med dette studie er at finde ud af, om paltusotine kan være et effektivt alternativ eller supplement til de nuværende behandlinger for patienter med akromegali.

Langtidsvirkende somatostatinreceptorliganider er den nuværende standardbehandling for akromegali. Disse lægemidler efterligner et naturligt hormon kaldet somatostatin, som normalt hjælper med at kontrollere produktionen af væksthormon i kroppen. De gives typisk som injektioner en gang om måneden og hjælper med at reducere væksthormonproduktionen fra hypofysen. I dette studie fortsætter alle deltagere med at modtage deres nuværende behandling med disse lægemidler, mens de også får enten paltusotine eller placebo for at se, om den kombinerede behandling er mere effektiv.

Acromegaly – En hormonel sygdom der opstår når hypofysen producerer for meget væksthormon hos voksne mennesker. Sygdommen udvikler sig gradvist over flere år og forårsager en unormal forøgelse af knogler og væv i kroppen. De mest karakteristiske tegn omfatter forstørrelse af hænder, fødder og ansigtstræk, særligt kæbe, næse og pande. Patienter kan også opleve hævelser i led, muskelsmerter og træthed. Sygdommen påvirker desuden kroppens stofskifte og kan medføre øget insulinproduktion. Symptomerne udvikler sig så langsomt at de ofte ikke opdages før efter mange år.

Forsøgs-ID:

2024-511925-71-00

Protokolkode:

CRN00808-09

NCT ID:

NCT04837040

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny medicin (paltusotine) til behandling af akromegali hos patienter i hormonbehandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?