Dette studie undersøger hypokondroplasi, som er en genetisk tilstand der påvirker knoglevækst og medfører lavere voksenhøjde end normalt. Hypokondroplasi opstår på grund af ændringer i FGFR3-genet, som er vigtigt for normal knoglevækst. Studiet tester et lægemiddel kaldet vosoritid sammenlignet med placebo hos børn med denne tilstand.
Formålet med studiet er at undersøge, om vosoritid kan forbedre den årlige vækstrate hos børn med hypokondroplasi. Vosoritid er et lægemiddel, der kan hjælpe med at stimulere knoglevækst ved at påvirke de processer i kroppen, der styrer, hvordan knogler vokser og udvikler sig.
Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt udvalgt til enten at modtage vosoritid eller placebo i en periode på 52 uger. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling den enkelte deltager får, hvilket kaldes et dobbeltblindet studie. Deltagernes højde og vækstrate vil blive målt regelmæssigt gennem studieperioden for at vurdere, om behandlingen har en effekt på deres vækst. Studiet vil også overvåge sikkerheden af lægemidlet ved at følge eventuelle bivirkninger.



Frankrig
Italien
Spanien
Tyskland