Hereditær angioødem er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager gentagne episoder af hævelse i forskellige dele af kroppen, såsom ansigt, læber, tunge, hals, hænder, fødder og kønsorganer. Denne hævelse opstår på grund af en mangel eller fejlfunktion af et protein kaldet C1-esterase-hæmmer, som normalt hjælper med at kontrollere betændelse og hævelse i kroppen. Anfaldene kan være smertefulde og potentielt farlige, især hvis hævelsen påvirker luftvejene og gør det svært at trække vejret.
Dette kliniske studie undersøger et lægemiddel kaldet berotralstat, som gives som tabletter gennem munden for at forebygge anfald af hereditær angioødem hos børn i alderen 2 til under 12 år. Formålet med studiet er at undersøge, hvordan kroppen optager og behandler dette lægemiddel hos børn i denne aldersgruppe, samt at vurdere dets sikkerhed og effektivitet. Berotralstat virker ved at blokere et enzym, der bidrager til at udløse hævelsesanfaldene, og dermed hjælpe med at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af anfald.
Under studiet vil børnene tage berotralstat dagligt som forebyggende behandling, mens læger og forskere nøje overvåger deres sundhed og eventuelle bivirkninger. Studiet vil spore, hvor ofte børnene oplever anfald, hvor alvorlige disse anfald er, og hvor længe symptomerne varer. Deltagerne vil have regelmæssige lægebesøg, hvor der tages blodprøver for at måle lægemiddelkoncentrationen i kroppen og kontrollere for eventuelle ændringer i blodværdier. Læger vil også udføre fysiske undersøgelser og tage hjerterytmemålinger for at sikre børnenes sikkerhed gennem hele behandlingsperioden.
Frankrig 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
Østrig 
