Stamcellebehandling fra navlestreng til for tidligt fødte børn med lungesygdommen BPD

Stamcellebehandling fra navlestreng til for tidligt fødte børn med lungesygdommen BPD – test af sikkerhed

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en behandling for for tidligt fødte børn, der har udviklet bronkopulmonal dysplasi, som er en lungesygdom der opstår hos meget for tidligt fødte børn. Bronkopulmonal dysplasi påvirker lungernes udvikling og gør det svært for barnet at trække vejret normalt. Behandlingen består af gentagne indsprøjtninger i blodbanen af specielle celler kaldet UC-MSC, som er stamceller taget fra navlestrengen. Disse stamceller kommer fra donorer og er blevet dyrket i laboratoriet for at øge deres antal.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden ved at give disse stamceller til for tidligt fødte børn med lungeproblemer. Studiet vil også se på, om behandlingen er praktisk mulig at gennemføre. De børn, der deltager i studiet, er født meget for tidligt, før uge 28 af graviditeten, og vejer mindre end 1250 gram. De har brug for hjælp til at trække vejret enten gennem en respirator eller andre former for åndedrætshjælp.

Under studiet vil børnene få stamcellerne indsprøjtet i blodbanen flere gange. Lægerne vil følge børnene nøje for at se, om der opstår nogen bivirkninger fra behandlingen. De vil også undersøge barnets tilstand ved forskellige tidspunkter, herunder når barnet er 36 uger gammelt regnet fra den oprindelige forventede fødselsdato. Lægerne vil måle forskellige ting i barnets blod for at se, om der sker ændringer i betændelse og lungeskade, og de vil følge barnets åndedræt og andre komplikationer, der kan opstå som følge af at være født for tidligt.

1 indledende evaluering og forberedelse

Du vil blive evalueret for at sikre, at du opfylder kriterierne for undersøgelsen mellem dag 5 og 14 af dit liv.

Du skal have behov for invasiv eller ikke-invasiv ventilationsstøtte (hjælp til at trække vejret) med en FiO2 ≥ 0,3 (iltkoncentration på mindst 30%).

Din læge vil tage baseline-prøver (startprøver) for at måle niveauerne af biomarkører (målbare stoffer i kroppen) for betændelse, oxidativt stress (celleskade) og lungeskade.

Din respiratoriske score (vejrtrækningsscore) vil blive vurderet som udgangspunkt.

2 første infusion af stamceller

Du vil modtage din første intravenøse infusion (direkte i blodåren) af udvidede allogene navlestrengs-stamceller (specialbehandlede celler fra navlestrengen).

Dosis vil være 5 × 10^6 celler pr. kg af din kropsvægt.

Infusionen gives som en suspension (væske med celler) direkte i din blodcirkulation.

Du vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger (uønskede reaktioner) under og efter infusionen.

3 anden infusion af stamceller

Du vil modtage en anden intravenøs infusion af de samme stamceller.

Dosis vil igen være 5 × 10^6 celler pr. kg af din kropsvægt.

Lægen vil fortsætte med at overvåge dig for eventuelle bivirkninger.

Din respiratoriske tilstand vil blive evalueret og dokumenteret.

4 løbende overvågning under behandling

Din modificerede respiratoriske score og RSS-score (respiratorisk alvorlighedsscore) vil blive målt regelmæssigt under terapien.

Lægen vil overvåge eventuelle ændringer i dine biomarkører for betændelse, oxidativt stress og lungeskade.

Du vil blive observeret for eventuelle komplikationer relateret til for tidlig fødsel (problemer, der opstår på grund af at være født for tidligt).

Alle bivirkninger vil blive registreret og dokumenteret.

5 evaluering ved uge 36

Ved uge 36 EPM (36 uger efter menstruationens ophør – din oprindelige forventede fødselsdato) vil din tilstand blive grundigt evalueret.

Lægen vil diagnosticere og klassificere eventuel bronkopulmonal dysplasi (BPD) (kronisk lungesygdom hos for tidligt fødte) ifølge Jensens klassifikation (intet BPD, grad 1, grad 2 eller grad 3).

Din overlevelse og generelle tilstand vil blive vurderet.

Dine respiratoriske scores vil blive målt igen for at sammenligne med baseline-værdierne.

6 opfølgning ved uge 40

Ved uge 40 EPM vil din tilstand blive evalueret igen.

Lægen vil dokumentere din overlevelse og eventuelle vedvarende respiratoriske problemer.

Eventuelle langsigtede komplikationer relateret til for tidlig fødsel vil blive vurderet.

7 evaluering ved udskrivelse

På tidspunktet for din udskrivelse fra hospitalet vil lægen foretage en afsluttende evaluering.

Din overlevelse og generelle sundhedstilstand vil blive dokumenteret.

Eventuelle vedvarende sundhedsproblemer vil blive noteret og planlagt for opfølgning.

Hvem kan deltage i forsøget?

Dit barn skal være født for tidligt ved 28 uger eller mindre af graviditeten
Dit barn skal veje 1250 gram eller mindre ved fødslen
Dit barn skal være i live ved fødslen
Dit barn skal have brug for åndedrætsstøtte – det betyder hjælp til at trække vejret enten gennem en maskine eller specielt udstyr
Dit barn skal have brug for mindst 30% ilt i luften det får – normalt indeholder luft omkring 21% ilt, så dit barn har brug for ekstra ilt
Dit barn skal være mellem 5 og 14 dage gammelt når behandlingen starter
Dit barn skal have bronkopulmonal dysplasi – det er en lungesygdom der opstår hos for tidligt fødte børn, hvor lungerne har svært ved at udvikle sig normalt

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis dit barn er født efter 28 ugers graviditet
Du kan ikke deltage, hvis dit barn vejede mere end 1250 gram ved fødslen
Du kan ikke deltage, hvis dit barn ikke har bronchopulmonal dysplasi, som er en lungesygdom der kan opstå hos for tidligt fødte børn
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlige medfødte misdannelser
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har en alvorlig infektion i blodet kaldet sepsis
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlige hjerteproblemer
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlige nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlige leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har problemer med blodets størkningsevne
Du kan ikke deltage, hvis dit barn tidligere har fået stamcellebehandling, som er en behandling hvor særlige celler gives for at hjælpe kroppen
Du kan ikke deltage, hvis dit barn allerede deltager i et andet forskningsproject
Du kan ikke deltage, hvis forældrene ikke kan eller vil give samtykke til deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Hospital Clinico San Carlos	Madrid	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitari Dexeus Grupo Quironsalud	Barcelona	Spanien
Hospital Universitario Quironsalud Madrid	Pozuelo de Alarcón	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Htxxerui Uoevwdmuyfcak Mvmziim Do Vabykojdxj	Santander	Spanien
Fcywtwhxf Ptdb Lj Ifuuzuaablgat Baftvymxb Dby Hkexrjbe Udftmhowzxfxu Lm Pad	Madrid	Spanien
Hbmvplud Uiwwxskfbprfc Rhoenttg Dc Mjqmog	Malaga	Spanien
Hjmhfsfc Uwlyvaepjxwci da A Ccaunk	A Coruña	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Spanien	rekrutterer	11.01.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mesenchymal Cells

UC-MSC er stamceller, der kommer fra navlestrengen fra spædbørn. Disse specielle celler kan hjælpe med at reparere beskadiget væv i kroppen. I dette studie gives UC-MSC direkte ind i blodbanen gennem en vene for at hjælpe for tidligt fødte babyer, som har problemer med deres lunger. Forskerne vil undersøge, om det er sikkert at give disse celler til meget små babyer, der er født for tidligt og har vejrtrækningsproblemer.

Undersøgte sygdomme:

Bronkopulmonal dysplasi

Bronkopulmonær dysplasi – Bronkopulmonær dysplasi er en kronisk lungesygdom, der primært rammer for tidligt fødte børn, som har haft brug for iltbehandling og mekanisk ventilation i de første levedage eller uger. Sygdommen opstår, når de umodne lunger hos for tidligt fødte børn bliver beskadiget af inflammation og oxidativt stress forbundet med kunstig ventilation og høje iltkoncentrationer. Lungerne udvikler ar og abnorm vækst af blodkar, hvilket fører til reduceret lungefunktion. Tilstanden påvirker både lungernes luftveje og blodkar, hvilket gør det svært for barnet at trække vejret normalt. Sygdommen kan føre til vedvarende behov for iltbehandling og åndedrætsunderstøttelse. Børn med bronkopulmonær dysplasi kan have langvarige åndedrætsbesvær og øget risiko for luftvejsinfektioner.

Forsøgs-ID:

2024-516677-79-00

Protokolkode:

PULMESCELL-2

NCT ID:

NCT06270199

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Stamcellebehandling fra navlestreng til for tidligt fødte børn med lungesygdommen BPD – test af sikkerhed

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?