Afprøvning af VX-880 behandling til personer med type 1-diabetes, som har svært ved at mærke og får alvorlige tilfælde af lavt blodsukker

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger type 1 diabetes hos personer, der har nedsat evne til at mærke lavt blodsukker og oplever alvorlige tilfælde af lavt blodsukker. Type 1 diabetes er en sygdom, hvor kroppen ikke kan producere insulin, et hormon der hjælper med at regulere blodsukkeret. Når personer med denne sygdom får lavt blodsukker, kan de normalt mærke det gennem symptomer som svedtendens eller rysten, men nogle mennesker mister denne evne over tid. Alvorligt lavt blodsukker betyder situationer, hvor blodsukkeret falder så meget, at personen har brug for hjælp fra andre for at komme sig. Behandlingen der undersøges kaldes VX-880, som består af specialbehandlede celler, der kan producere insulin.

Formålet med studiet er at evaluere hvor sikkert og effektivt VX-880 er til at hjælpe disse patienter. VX-880 gives som en enkelt behandling direkte ind i leveren gennem en procedure, hvor cellerne sprøjtes ind. Disse celler er designet til at kunne producere insulin på samme måde, som normale insulinproducerende celler gør i en sund bugspytkirtel. Studiet er opdelt i tre dele, hvor den første del fokuserer på sikkerheden af behandlingen, mens de næste to dele undersøger hvor godt behandlingen virker.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje for at se, om behandlingen hjælper dem med at undgå episoder af alvorligt lavt blodsukker og muligvis reducere deres behov for insulin. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle blodsukkerkontrol og se, om de nye celler producerer insulin som forventet. Deltagerne vil også få medicin for at forhindre deres immunsystem i at angribe de nye celler. Studiet følger deltagerne i mindst et år efter behandlingen for at vurdere de langsigtede effekter og sikkerhed.

1 Infusion af VX-880

Du vil modtage en enkelt infusion med VX-880, som er en opløsning der gives direkte i din blodåre gennem et drop.

VX-880 indeholder 0,8 × 10E9 stamcelle-øceller, som er specialceller designet til at producere insulin i din krop.

Infusionen gives kun én gang under hele undersøgelsen.

2 Opfølgning dag 90

90 dage efter infusionen vil du deltage i en opfølgningsundersøgelse.

Fra denne dag og frem til dag 365 vil lægen registrere, om du oplever alvorlige episoder med lavt blodsukker.

Alvorlige episoder med lavt blodsukker betyder situationer, hvor dit blodsukker bliver så lavt, at du har brug for hjælp fra andre til at behandle det.

3 Løbende overvågning gennem første år

I løbet af det første år efter infusionen vil lægen regelmæssigt kontrollere din sikkerhed og sundhed.

Du vil blive undersøgt for bivirkninger, som er uønskede reaktioner på behandlingen.

Lægen vil tage blodprøver for at kontrollere dine laboratorieværdier.

Din puls, blodtryk og andre vitale tegn vil blive målt regelmæssigt.

Du vil få taget EKG, som er en undersøgelse af dit hjerte ved hjælp af elektriske signaler.

Der vil blive taget billeder af din krop ved hjælp af forskellige billeddannende undersøgelser.

4 Vurdering på dag 365 (1 år efter infusion)

Et år efter infusionen vil lægen vurdere, om behandlingen har virket.

Lægen vil kontrollere, om du er blevet insulin-uafhængig, hvilket betyder, at du ikke længere har brug for at tage insulin.

Din HbA1c vil blive målt. Dette er en blodprøve, der viser dit gennemsnitlige blodsukker over de sidste 2-3 måneder.

Lægen vil kontrollere, om du har været fri for alvorlige episoder med lavt blodsukker fra dag 90 til dag 365.

Målsætningen er, at din HbA1c skal være under 7,0%.

5 Langtidsopfølgning efter 1 år

Hvis du blev insulin-uafhængig på dag 365, vil lægen fortsætte med at følge dig i yderligere 12 måneder.

Formålet er at se, om du opretholder insulin-uafhængigheden i mindst 1 år i alt.

Lægen vil også kontrollere, om du forbliver fri for alvorlige episoder med lavt blodsukker.

Sikkerhedsovervågningen fortsætter med regelmæssige undersøgelser af bivirkninger, blodprøver, vitale tegn, EKG og billeddannende undersøgelser.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have type 1 diabetes (en sygdom hvor kroppen ikke kan producere insulin) med nedsat evne til at mærke lavt blodsukker og have haft alvorlige tilfælde af lavt blodsukker
Din sygdomshistorie og blodprøver skal vise, at du har type 1 diabetes
Du skal have haft mindst 2 episoder af alvorligt lavt blodsukker (blodsukker så lavt at du havde brug for hjælp fra andre) i de 12 måneder før du skriver under på at deltage i undersøgelsen
Du skal have nedsat bevidsthed om lavt blodsukker ved screening, hvilket betyder at du ikke kan mærke de normale advarselssignaler når dit blodsukker bliver lavt
Du skal konsekvent have brugt en kontinuerlig glukosemåler (en lille sensor der konstant måler dit blodsukker) i mindst 3 måneder før screening. Hvis du bor i et område hvor denne teknologi ikke er standard behandling for type 1 diabetes, gælder dette krav ikke for dig
Du skal have en kompatibel blodtype (A eller AB blodtype)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har ikke type 1 diabetes (en sygdom hvor kroppen ikke kan producere insulin)
Du har ikke problemer med at mærke, når dit blodsukker bliver for lavt (nedsat evne til at føle symptomerne på lavt blodsukker)
Du har ikke haft alvorlige episoder med lavt blodsukker (situationer hvor du har været bevidstløs eller har haft brug for hjælp fra andre)
Du er gravid eller ammer
Du har planlagt at blive gravid under studieperioden
Du har alvorlige hjerte- eller karsygdomme
Du har aktiv kræft eller har været behandlet for kræft inden for de sidste 5 år
Du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du har en aktiv infektion eller autoimmun sygdom
Du tager medicin, der påvirker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem)
Du har haft en organtransplantation tidligere (fået et nyt organ fra en donor)
Du har problemer med blodets evne til at størkne
Du har været indlagt på hospitalet inden for de sidste 3 måneder på grund af alvorligt lavt blodsukker
Du har psykiske lidelser, der kan påvirke din deltagelse i studiet
Du misbruger alkohol eller stoffer
Du kan ikke eller vil ikke følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Ocjh Ujztvyzjsb Htsybnrq Hx	Oslo	Norge
Lciqs Ulocepijbscc Mmdxjfo Cgxubvx (mwawv	Leiden	Holland
Hzdepdpw Ucqmjfguexgmal Sxffnkvvtr &patocq Hkpppij du Havgndzjuxl	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	25.05.2023
Holland	rekrutterer	25.05.2023
Italien	rekrutterer	25.05.2023
Norge	rekrutterer	25.05.2023
Tyskland	rekrutterer	25.05.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ZIMISLECEL

VX-880 er en eksperimentel behandling, der indeholder insulin-producerende celler. Disse celler er designet til at blive transplanteret ind i kroppen for at hjælpe med at producere insulin naturligt. For patienter med type 1 diabetes, som har svært ved at mærke, når deres blodsukkerniveau bliver farligt lavt, kan VX-880 potentielt hjælpe med at gendanne kroppens evne til at regulere blodsukkeret og reducere risikoen for alvorlige tilfælde af lavt blodsukker.

Undersøgte sygdomme:

Diabetes mellitus

Type 1-diabetes mellitus – En kronisk sygdom hvor kroppens immunsystem ødelægger de insulinproducerende celler i bugspytkirtlen. Dette fører til, at kroppen ikke kan producere insulin, som er nødvendigt for at regulere blodsukkeret. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt over uger eller måneder. Personer med denne sygdom skal have insulin tilført udefra for at overleve. Blodsukkeret kan svinge meget, og det kan være svært at mærke, når det bliver for lavt. Sygdommen kræver konstant overvågning og behandling gennem hele livet.

Nedsat hypoglykæmibevidsthed – En komplikation hvor personer med diabetes mister evnen til at mærke de normale advarselstegn på lavt blodsukker. Normalt vil kroppen sende signaler som sved, hjertebanken og rysten, når blodsukkeret falder. Ved denne tilstand forsvinder disse vigtige advarselssignaler gradvist. Dette sker ofte efter mange år med diabetes og gentagne episoder med lavt blodsukker. Tilstanden gør det meget vanskeligt at opdage og behandle farligt lave blodsukkerniveauer i tide.

Svær hypoglykæmi – En alvorlig tilstand hvor blodsukkeret falder så lavt, at personen ikke selv kan håndtere situationen og har brug for hjælp fra andre. Episoden kan føre til forvirring, kramper eller bevidstløshed. Tilstanden opstår pludseligt og kan udvikle sig hurtigt fra milde symptomer til alvorlige problemer. Den kan udløses af for meget insulin, for lidt mad eller øget fysisk aktivitet. Episoder kan forekomme både om dagen og natten uden varsel.

Forsøgs-ID:

2024-513929-23-00

Protokolkode:

VX20-880-101

NCT ID:

NCT04786262

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af VX-880 behandling til personer med type 1-diabetes, som har svært ved at mærke og får alvorlige tilfælde af lavt blodsukker

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?