Undersøgelse af behandling med venetoclax og azacitidin hos patienter med tilbagefald af blodkræft (MDS/AML) efter stamcelletransplantation

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af to typer blodkræft: myelodysplastiske syndromer og akut myeloid leukæmi. Disse sygdomme påvirker blodcellernes dannelse i knoglemarven, hvor de normale blodceller erstattes af unormale celler. Studiet fokuserer på patienter, hvis sygdom er vendt tilbage efter de tidligere har fået en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation, som er en behandling hvor sunde stamceller fra en donor transplanteres for at genoprette normal blodcelleproduktion.

Behandlingen består af tre dele: venetoclax, som er et lægemiddel der hjælper med at dræbe kræftceller, azacitidin, som er et kemoterapimiddel der påvirker genernes funktion i kræftcellerne, og donor lymfocytinfusion, som er en behandling hvor specielle immunceller fra den oprindelige stamcelledonor gives for at hjælpe kroppens forsvar med at bekæmpe kræften. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af denne kombinationsbehandling.

Studiet gennemføres i to faser. I den første fase vil forskerne finde den rigtige dosis af behandlingen og undersøge dens sikkerhed. I den anden fase vil de teste hvor godt behandlingen virker. Under studiet vil deltagerne få regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at overvåge deres respons på behandlingen og eventuelle bivirkninger. Behandlingen gives over flere cyklusser, hvor deltagerne vil blive nøje overvåget af læger og sygeplejersker gennem hele forløbet.

1 Fase I – Sikkerhedstest af medicin kombinationen

Du vil deltage i fase I af undersøgelsen, hvor formålet er at teste sikkerheden ved at kombinere to lægemidler: venetoclax (tabletter) og azacitidin (indsprøjtning).

Lægen vil også vurdere den bedste dosis af venetoclax sammen med azacitidin og donor lymphocyt infusion (immunforsvar celler fra din tidligere donor).

Under denne fase vil lægen nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger og justere behandlingen efter behov.

2 Behandling med venetoclax tabletter

Du vil få venetoclax som filmovertrukne tabletter, som du skal sluge hele.

Dosis og hyppigheden af tabletterne vil blive bestemt af lægen baseret på din tilstand og hvordan du reagerer på behandlingen.

Du skal være i stand til at sluge kapsler for at kunne deltage i denne behandling.

3 Behandling med azacitidin indsprøjtninger

Du vil få azacitidin (Vidaza) som en suspension til indsprøjtning.

Dette lægemiddel indeholder 25 mg pr. ml og gives som en indsprøjtning under huden.

Lægen vil bestemme det præcise doseringsschema baseret på din tilstand.

4 Donor lymphocyt infusion behandling

Donor lymphocyt infusion betyder, at du vil få immunforsvar celler fra den samme donor, som gav dig stamceller ved din tidligere transplantation.

Disse celler hjælper med at bekæmpe kræftcellerne i din krop.

Behandlingen vil blive givet som en infusion gennem en slange i din vene.

5 Regelmæssige blodprøver og undersøgelser

Du skal møde op til regelmæssige blodprøver for at overvåge din tilstand og behandlingens virkning.

Lægen vil kontrollere dine organfunktioner, herunder nyrer og lever, gennem blodprøver.

Du skal være tilgængelig for disse undersøgelser på hospitalet gennem hele studieperioden.

6 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil overvåge dig nøje for bivirkninger ved hjælp af NCI CTCAE 5.0 systemet, som er en standardmetode til at måle og rapportere bivirkninger.

Du vil blive observeret for tegn på graft versus host sygdom (GVHD), som opstår når de transplanterede celler angriber din krop.

Både akut og kronisk GVHD vil blive overvåget gennem hele behandlingen.

7 Overgang til Fase II – Effektivitetstest

Hvis fase I viser, at behandlingen er sikker, kan du fortsætte til fase II af undersøgelsen.

I fase II vil lægen teste hvor effektiv kombinationsbehandlingen er til at behandle din myelodysplastiske syndrom eller akut myeloid leukæmi.

Målet er at se om behandlingen kan få din sygdom til at gå i remission eller forbedre din tilstand.

8 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil regelmæssigt vurdere hvordan godt du reagerer på behandlingen.

For myelodysplastiske syndrom vil responsen blive målt efter IWG kriterier.

For akut myeloid leukæmi vil responsen blive målt efter European LeukemiaNet kriterier.

Disse standarder hjælper lægen med at bestemme om behandlingen virker.

9 Langvarig opfølgning og overvågning

Lægen vil følge dig over en længere periode for at måle varigheden af response – hvor længe behandlingen fortsætter med at virke.

Din samlede overlevelse, progressionsfri overlevelse og hændelsesfri overlevelse vil blive registreret.

Dette betyder at lægen vil følge hvor længe du lever, hvor længe din sygdom forbliver stabil, og hvor længe du er fri for alvorlige komplikationer.

10 Prævention under behandling

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention fra dag 1 af studiet og mindst 30 dage efter din sidste dosis venetoclax eller 6 måneder efter din sidste dosis azacitidin.

Hvis du er en mand og seksuelt aktiv med en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention fra første dosis og mindst 30 dage efter din sidste dosis venetoclax eller 3 måneder efter din sidste dosis azacitidin.

Dette er vigtigt fordi lægemidlerne kan skade et ufødt barn.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have dokumenteret tilbagefald af MDS (myelodysplastisk syndrom – en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller) eller AML (akut myeloid leukæmi – en type blodkræft) efter allogen stamcelletransplantation (behandling hvor du har fået stamceller fra en donor)
  • Du skal have et hvidt blodtal (WBC) på under 15.000 celler per kubikmillimeter blod
  • Du skal være i stand til at sluge kapsler
  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Din funktionsstatus skal være på niveau 2 eller bedre ifølge ECOG-skalaen (en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
  • Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket måles gennem blodprøver der viser:
    • Kreatinin (nyrefunktion) under 2 mg/dl eller kreatinin clearance (mål for hvor godt nyrerne renser blodet) på mindst 30 mL/min
    • Bilirubin (leverfunktion) ikke højere end 2,5 gange normalværdien
    • Leverenzymer (AST og ALT) ikke højere end 2,5 gange normalværdien
    • Alkalisk fosfatase (andet levermål) ikke højere end 5 gange normalværdien
  • Du må ikke være refraktær til blodpladetransfusion (blodpladetransfusioner skal stadig kunne hjælpe dig)
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention fra studiestart og mindst 30 dage efter sidste dosis venetoclax eller 6 måneder efter sidste dosis azacitidin
  • Hvis du er mand og seksuelt aktiv med kvinder i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention fra første dosis og mindst 30 dage efter sidste dosis venetoclax eller 3 måneder efter sidste dosis azacitidin
  • Du skal være tilgængelig for regelmæssige blodprøver, undersøgelser og behandling på hospitalet gennem hele studieforløbet
  • Du skal kunne forstå og være villig til at underskrive et informeret samtykke (dokument der viser du forstår studiet og frivilligt deltager)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er gravid eller ammer dit barn
  • Du har en aktiv, alvorlig infektion som ikke er under kontrol med medicin
  • Du har leverproblemer (problemer med dit lever-organ, som renser dit blod for giftstoffer)
  • Du har alvorlige nyreproblemer (problemer med dine nyrer, som renser dit blod og producerer urin)
  • Du har en aktiv kræftsygdom ud over den, der undersøges i studiet
  • Du tager medicin, der ikke kan kombineres sikkert med studiemedicinen
  • Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for studiemedicinen før
  • Du har hjerteproblemer som gør det farligt for dig at deltage i studiet
  • Du kan ikke eller vil ikke følge studiets krav og mødeplaner
  • Du har en psykisk tilstand, der forhindrer dig i at forstå og give dit samtykke til studiet
  • Du har været i et andet medicinsk studie inden for de sidste 30 dage
  • Lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Henri Becquerel Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Cibydk Hmtzlftmwku Rnxqrgxm Dvolcjjlwrdamd Angers Frankrig
Crrlld Hincqelnvwg Ez Uqechfrvztysy Dv Luslmfn Limoges Frankrig
Azvptqvtwq Pemjqxgx Hrwcnlcm Ds Papae Paris Frankrig
Irnxifsa dr Cgyqwwnulzpp Hsphhhnofuu Uaofogwmbltjc dy Skoip Ekeunvl (mmnyict Saint-Priest-en-Jarez Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
23.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Venetoclax er et kræftlægemiddel, der virker ved at blokere bestemte proteiner i kræftceller, som hjælper dem med at overleve. Ved at blokere disse proteiner får medicinen kræftcellerne til at dø naturligt. Venetoclax bruges til behandling af visse typer blodkræft og gives som tabletter, der tages gennem munden.

Azacitidine (også kaldet AZA) er et kemoterapi-lægemiddel, der bruges til at behandle blodkræft. Det virker ved at ændre den måde, kræftcellernes gener fungerer på, hvilket kan hjælpe med at stoppe kræftcellernes vækst eller få dem til at blive normale igen. Medicinen gives som en indsprøjtning under huden.

Donor lymfocyt infusion (også kaldet DLI) er en behandling, hvor patienten får hvide blodlegemer fra den samme person, der tidligere har doneret stamceller til patienten. Disse hvide blodlegemer kan hjælpe immunsystemet med at genkende og bekæmpe kræftceller, der er kommet tilbage. Behandlingen gives gennem en slange direkte ind i blodbanen.

Myelodysplastiske syndromer – Myelodysplastiske syndromer er en gruppe blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer normale og sunde blodceller. Sygdommen opstår, når de stamceller i knoglemarven, der normalt udvikler sig til røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader, bliver beskadigede. Dette fører til produktion af unormale blodceller, som ikke fungerer korrekt. Over tid forværres tilstanden ofte, og knoglemarven bliver mindre i stand til at producere tilstrækkelige mængder af normale blodceller. Sygdommen kan i nogle tilfælde udvikle sig til akut leukæmi.

Akut myeloid leukæmi – Akut myeloid leukæmi er en type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer kaldet myeloide celler. Sygdommen opstår, når knoglemarven begynder at producere store mængder af unormale, umodne hvide blodlegemer, som ikke kan bekæmpe infektioner effektivt. Disse abnorme celler formerer sig hurtigt og fortrænger de normale, sunde blodceller i knoglemarven. Som følge heraf bliver kroppen mindre i stand til at producere tilstrækkelige mængder af normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt og kræver hurtig behandling.

Forsøgs-ID:
2024-514877-23-00
Protokolkode:
VENTOGRAFT
NCT ID:
NCT05226455
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien