Fortsat behandling med avapritinib mod systemisk mastocytose hos voksne, der tidligere har deltaget i studier med samme medicin

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger systemisk mastocytose, som er en sjælden sygdom hvor kroppen producerer for mange mastceller, der er en type immunceller. Sygdommen kan påvirke forskellige organer i kroppen og forårsage symptomer som hudproblemer, mavesmerter og allergiske reaktioner. Behandlingen i dette studie er avapritinib, også kaldet BLU-285, som er et lægemiddel der kan hjælpe med at kontrollere sygdommen ved at blokere bestemte signaler i de syge celler.

Formålet med dette studie er at give fortsat adgang til avapritinib indtil medicinen bliver tilgængelig på markedet for patienter som tidligere har deltaget i et andet studie med samme medicin og som fortsat har gavn af behandlingen. Dette kaldes et rollover-studie, hvilket betyder at patienter kan fortsætte med at modtage den samme behandling fra et tidligere studie uden afbrydelse.

Under studiet vil patienterne fortsætte med at tage avapritinib på samme måde som i det tidligere studie de deltog i. Lægen vil regelmæssigt vurdere om behandlingen stadig hjælper patienten og om det er sikkert at fortsætte. Studiet er åbent, hvilket betyder at både patienten og lægen ved hvilken medicin der gives. Patienter vil blive fulgt tæt af deres læge gennem hele forløbet for at sikre at behandlingen virker godt og for at holde øje med eventuelle bivirkninger.

1 tilmelding til opfølgningsstudiet

Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i opfølgningsstudiet. Dette samtykke skal gives, før du kan modtage studiebehandlingen.

Hvis du er en kvinde i den fertile alder, skal du have taget en graviditetstest inden for 20 dage før din første dosis avapritinib. Denne test måler et hormon kaldet beta human choriongonadotropin (β-hCG) i dit blod for at sikre, at du ikke er gravid.

Du skal acceptere at fortsætte med at bruge sikker prævention gennem hele studieforløbet.

2 fortsættelse af avapritinib behandling

Du vil fortsætte med at tage avapritinib i form af filmovertrukne tabletter. Dette er det samme lægemiddel, som du fik i dit tidligere studie.

Doseringen og hyppigheden af din medicin vil være den samme, som du fik i dit tidligere studie, med mindre din læge beslutter at justere den baseret på din tilstand.

Din læge vil vurdere, om du fortsat har gavn af behandlingen med avapritinib. Kun hvis du fortsætter med at have klinisk gavn af medicinen, kan du forblive i studiet.

3 løbende overvågning og opfølgning

Du vil blive overvåget regelmæssigt af dit studieteam for at sikre, at medicinen fortsætter med at virke for dig og for at holde øje med eventuelle bivirkninger.

Din læge vil vurdere dit respons på behandlingen og din generelle helbredstilstand gennem hele studieforløbet.

Studiet vil fortsætte, indtil avapritinib bliver kommercielt tilgængeligt, eller indtil din læge beslutter, at du ikke længere har gavn af behandlingen.

4 afslutning af studiet

Studiet vil slutte, når avapritinib bliver tilgængeligt som en godkendt medicin, som du kan få gennem almindelige kanaler.

Du kan også forlade studiet, hvis din læge vurderer, at du ikke længere har klinisk gavn af behandlingen med avapritinib.

Ved afslutningen af studiet vil din læge diskutere dine fremtidige behandlingsmuligheder med dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal tidligere have deltaget i et klinisk studie sponsoreret af Blueprint Medicines, hvor du fik medicinen avapritinib, og du skal enten stadig få denne medicin eller have haft en midlertidig pause i behandlingen
Hvis du har haft pause fra medicinen i mere end 56 dage, skal lægen kontakte studiets medicinske overvåger før du kan fortsætte
Du skal have gennemført det afsluttende besøg i det tidligere studie og have fulgt kravene i det studie tilfredsstillende
Din læge skal vurdere, at du stadig har klinisk gavn af behandlingen med avapritinib – det betyder, at medicinen stadig hjælper dig
Du skal kunne give dit informerede samtykke skriftligt – det betyder, at du skal kunne forstå og underskrive en samtykkeerklæring om at deltage i studiet
Hvis du ikke kan skrive dit samtykke, skal det dokumenteres formelt med et vidne til stede
Du skal acceptere at fortsætte med at bruge meget sikker prævention som beskrevet i studieprotokollen
Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 20 dage før du får den første dosis af avapritinib
Graviditetstest skal være en blodprøve, der måler beta-hCG – et hormon der viser graviditet
Kvinder som ikke længere kan blive gravide (efter overgangsalderen, fjernet livmoder eller æggestokke) behøver ikke graviditetstest

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke deltage, hvis du ikke tidligere har været med i et studie sponsoreret af Blueprint Medicines, hvor du fik behandling med avapritinib (et lægemiddel mod systemisk mastocytose)
Du må ikke deltage, hvis din læge vurderer, at du ikke længere har gavn af behandlingen med avapritinib
Du må ikke deltage, hvis du har haft alvorlige bivirkninger ved avapritinib, som gør det usikkert at fortsætte behandlingen
Du må ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du må ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du må ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under studiet
Du må ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som kan påvirke din sikkerhed i studiet
Du må ikke deltage, hvis du tager andre lægemidler, som ikke kan kombineres sikkert med avapritinib
Du må ikke deltage, hvis du ikke kan følge studiets krav til besøg og undersøgelser
Du må ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil give dit samtykke til at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Di Dio E Ruggi d’Aragona	Salerno	Italien
Uytzfkxtzrsm Mblhijh Cahfrza Gffnvugkv	Groningen	Holland
Ullfqesrkp Ow Amaewan	Edegem	Belgien
Efpcxqu Ugryaptkrkik Mcipmcr Ctbkprb Rhrpuweoo (uupcxmp Mcq	Rotterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	01.10.2024
Holland	rekrutterer	01.10.2024
Italien	rekrutterer	01.10.2024
Norge	rekrutterer	01.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Avapritinib

Avapritinib er et lægemiddel, der bruges til at behandle visse typer kræft. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke proteiner i kræftceller, som hjælper kræften med at vokse og sprede sig. I dette studie gives avapritinib til patienter, som allerede har deltaget i andre undersøgelser med dette lægemiddel og som fortsat har gavn af behandlingen. Formålet er at sikre, at patienterne kan fortsætte med at få lægemidlet, indtil det bliver tilgængeligt på almindelig vis gennem lægen eller apoteket.

Systemisk mastocytose – Systemisk mastocytose er en sjælden blodsygdom, hvor kroppen producerer for mange mastceller, som er en type hvide blodlegemer. Disse celler ophobes i forskellige organer og væv i kroppen, herunder knoglemarv, hud, lever, milt og fordøjelsessystem. Mastcellerne frigiver kemiske stoffer som histamin, hvilket kan forårsage forskellige symptomer. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan påvirke flere organsystemer samtidigt. De unormale mastceller kan danne klumper eller infiltrere normalt væv, hvilket forstyrrer organernes normale funktion. Sygdommen kan variere meget i alvorlighed og hastighed af progression fra person til person.

Forsøgs-ID:

2024-514969-18-00

Protokolkode:

BLU-285-2404

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Fortsat behandling med avapritinib mod systemisk mastocytose hos voksne, der tidligere har deltaget i studier med samme medicin

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?