Langtidsundersøgelse af ISIS 721744-behandling hos patienter med arveligt angioødem (HAE) for at vurdere sikkerhed og dosering

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hereditær angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige hævelser i huden og slimhinderne, især omkring øjne, læber, hals og andre områder af kroppen. Disse hævelser kan være smertefulde og i nogle tilfælde livstruende, hvis de opstår i halsen og blokerer luftvejene. Behandlingen, der undersøges, er et eksperimentelt lægemiddel kaldet ISIS 721744, som gives som injektion under huden.

Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden ved længerevarende behandling med ISIS 721744 og teste forskellige doser og hyppighed af dosering hos patienter med hereditær angioødem. Dette er et åbent forlængelsesstudie, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilket lægemiddel der gives, og det er en fortsættelse af et tidligere studie med samme medicin.

Studiet varer i 64 uger, hvor deltagerne vil modtage regelmæssige injektioner med ISIS 721744 under huden. Under hele studieforløbet vil deltagerne blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger og deres almene helbred. Læger vil også måle, hvor ofte deltagerne oplever hævelsesanfald, måle forskellige stoffer i blodet, og registrere hvor meget akut medicin deltagerne har brug for til at behandle pludselige anfald. Deltagerne skal også udfylde spørgeskemaer om, hvordan sygdommen påvirker deres livskvalitet.

1 Baseline undersøgelse

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til at fortsætte i denne forlængede del af studiet.

Du skal have gennemført det tidligere studie ISIS 721744-CS2 gennem uge 17 med tilfredsstillende sikkerhed og tolerance.

Der vil blive taget blodprøver for at måle plasma PKK-niveauer, som er et protein i dit blod, samt andre stoffer der er relateret til din sygdom.

Du vil udfylde et angioødem livskvalitetsspørgeskema (AE-QoL), som måler hvordan din sygdom påvirker dit daglige liv.

2 Påbegyndelse af behandling med ISIS 721744

Du vil modtage ISIS 721744 (donidalorsen) som en injektion under huden.

Medicinen gives i forskellige doser og med forskellige intervaller afhængigt af dit respons på behandlingen.

Den nøjagtige dosis og hvor ofte du skal have injektionen vil blive bestemt af studielægen baseret på din individuelle situation.

Injektionerne vil blive givet på klinikken af sundhedspersonale.

3 Løbende overvågning og behandling

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken gennem de 64 uger studiet varer.

Ved hvert besøg vil sundhedspersonalet undersøge dig for eventuelle bivirkninger fra medicinen.

Der vil blive taget blodprøver for at følge hvordan medicinen påvirker dit blod og for at måle niveauerne af forskellige proteiner.

Du vil blive spurgt om eventuelle angioødem anfald (hævelser) du har oplevet siden sidste besøg.

4 Registrering af akut medicin

Du skal registrere hver gang du bruger akut medicin til at behandle angioødem anfald.

Dette kan være C1-inhibitor koncentrat (et protein der hjælper med at kontrollere hævelser) eller bradykinin-2 antagonist (medicin der blokerer stoffer som forårsager hævelser).

Du skal have adgang til mindst én type akut medicin gennem hele studiet.

Brugen af denne akut medicin vil blive nøje registreret for at se hvor effektiv ISIS 721744 er.

5 Livskvalitetsvurdering

Du vil regelmæssigt udfylde angioødem livskvalitetsspørgeskemaet for at måle hvordan din sygdom påvirker dit daglige liv.

Dette spørgeskema hjælper med at forstå om behandlingen forbedrer dit generelle velbefindende.

Spørgsmålene handler om hvordan symptomerne påvirker dit arbejde, dine sociale aktiviteter og dit følelsesmæssige velbefindende.

6 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele studiet vil sundhedspersonalet nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger fra ISIS 721744.

Alle bivirkninger, uanset hvor milde de er, vil blive registreret og vurderet.

Alvorligheden af eventuelle bivirkninger vil blive klassificeret for at sikre din sikkerhed.

Hvis der opstår bekymrende bivirkninger, kan din behandling blive justeret eller stoppet.

7 Afsluttende vurdering

Efter de 64 uger vil du gennemgå en afsluttende undersøgelse.

Der vil blive taget sidste blodprøver for at vurdere behandlingens langsigtede effekter.

Du vil udfylde det sidste angioødem livskvalitetsspørgeskema.

Sundhedspersonalet vil gennemgå hele dit forløb og diskutere eventuelle fremtidige behandlingsmuligheder med dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have gennemført det tidligere studie ISIS 721744-CS2 tilfredsstillende gennem uge 17 uden alvorlige bivirkninger, som bedømt af både lægen og forskerne
  • Du skal være i stand til og villig til at deltage i et 64 uger langt studie
  • Kvinder skal ikke være gravide eller amme. Du skal enten være blevet steriliseret ved operation eller være gået gennem overgangsalderen (når menstruationen er stoppet permanent)
  • Mænd skal enten være blevet steriliseret ved operation, ikke have samleje, eller hvis du har samleje med en kvinde der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention
  • Du skal have adgang til og kunne bruge mindst en type akut medicin til behandling af angioødem anfald (hævelser). Dette kan være C1-inhibitor koncentrat (en type protein der hjælper med at stoppe hævelser) eller en bradykinin-2 antagonist (medicin der blokerer stoffer som forårsager hævelser)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke bruger sikker prævention og er i den fødedygtige alder
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har unkontrolleret diabetes – det betyder sukkersyge hvor blodsukkeret ikke er stabilt
  • Du kan ikke deltage hvis du har hjerteproblemer som hjerteinfarkt eller ustabil hjertekrampe inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft som ikke er behandlet eller er under aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået vacciner med levende virus inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du bruger medicin der påvirker immunsystemet som kortikosteroider – det er medicin der dæmper kroppens forsvar
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinundersøgelser inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige bivirkninger til lignende medicin før
  • Du kan ikke deltage hvis du har psykiske problemer der kan påvirke din evne til at forstå og følge studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge alle kravene i studiet
  • Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at det ikke er sikkert for dig at være med

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Aoszvbtdz Uvc Amsterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer ikke
17.08.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ISIS 721744 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for hereditært angioødem (HAE). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at kontrollere og forebygge de smertefulde hævelser, der er karakteristiske for HAE. ISIS 721744 virker ved at målrette specifikke proteiner i kroppen, der er involveret i at forårsage hævelse og betændelse. I dette studie får patienterne forskellige doser af lægemidlet over en længere periode for at teste, hvor sikkert det er at bruge over tid, og for at finde den bedste måde at dosere det på.

Undersøgte sygdomme:

Hereditær angioødem – En sjælden genetisk lidelse, der påvirker immunsystemet og forårsager gentagne episoder af hævelse i forskellige dele af kroppen. Sygdommen opstår på grund af mangel eller defekt funktion af et protein kaldet C1-esterase inhibitor, som normalt kontrollerer betændelsesreaktioner. Angrebene af hævelse kan ramme ansigt, læber, tunge, hals, hænder, fødder og kønsorganer uden forudgående varsel. Hævelsen udvikler sig typisk over timer og kan vare i flere dage, før den gradvist forsvinder af sig selv. Episoderne kan udløses af stress, traumer, infektioner eller hormonelle ændringer, men kan også opstå spontant uden tydelig årsag. Mellem angrebene er patienterne normalt helt symptomfri.

Forsøgs-ID:
2024-517249-15-00
Protokolkode:
ISIS721744-CS3
NCT ID:
NCT04307381
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +5