Test af kræftmedicinen crizotinib alene eller sammen med temsirolimus til børn og unge med særlige former for kræft (ALK, ROS1 eller MET-positive)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger børn og unge med forskellige typer kræft, der har særlige genændringer kaldet ALK, ROS1 eller MET. De sygdomme, der studeres, omfatter neuroblastom, som er en form for nervesystemskræft, inflammatoriske myofibroblastiske tumorer, som er sjældne svulster i bindevævet, rhabdomyosarkom, der er en type muskelvævskræft, anaplastisk storcellet lymfom, som er en form for lymfekræft, samt andre ALK, ROS1 eller MET-positive kræftformer. Behandlingen består af medicinen crizotinib, som enten gives alene eller i kombination med et andet lægemiddel kaldet temsirolimus.

Formålet med studiet er at finde den rette dosis af crizotinib i kombination med temsirolimus og at undersøge sikkerheden og den foreløbige virkning af crizotinib alene hos patienter med disse særlige typer kræft. Studiet er opdelt i forskellige grupper afhængigt af sygdomstypen og behandlingen. Nogle patienter vil modtage crizotinib alene, mens andre får kombinationsbehandling. Under forløbet vil patienterne blive fulgt tæt med regelmæssige undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen virker og for at holde øje med eventuelle bivirkninger.

Lægemidlet crizotinib virker ved at blokere særlige proteiner i kræftcellerne, som hjælper dem med at vokse og sprede sig. Når disse proteiner blokeres, kan det hjælpe med at standse eller bremse kræftens vækst. Temsirolimus er et lægemiddel, der påvirker andre vækststofveje i cellerne. Kombinationen af disse to lægemidler kan potentielt være mere effektiv end behandling med kun ét lægemiddel. Patienterne vil få taget blodprøver for at måle, hvor meget af lægemidlerne der findes i kroppen, og de vil blive undersøgt regelmæssigt for at se, om behandlingen hjælper på deres sygdom.

1 Første behandlingscyklus og overvågning

Du vil modtage din første behandlingscyklus, som varer i 28 dage.

Afhængigt af din specifikke gruppe vil du få enten crizotinib alene eller crizotinib kombineret med temsirolimus.

Hvis du er i gruppen med kombinationsbehandling, vil du få crizotinib som hårde kapsler to gange dagligt gennem munden og temsirolimus som drop direkte i din blodåre en gang om ugen.

Lægen vil overvåge dig nøje i denne første cyklus for at se, hvordan din krop reagerer på medicinen og for at opdage eventuelle dosisbegrænsende bivirkninger (alvorlige bivirkninger, der kan kræve justering af medicindosis).

2 Blodprøver til medicinmåling

Der vil blive taget blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod.

Disse prøver hjælper lægerne med at forstå, hvordan din krop optager og nedbryder medicinen.

Prøverne vil blive taget både for crizotinib og for temsirolimus, hvis du får begge mediciner.

3 Evaluering efter 2 behandlingscyklusser

Efter 8 uger (2 behandlingscyklusser) vil lægen undersøge, hvordan din tumor har reageret på behandlingen.

Dette vil blive gjort ved hjælp af scanninger eller andre undersøgelser for at måle tumorens størrelse.

Lægen vil vurdere, om tumoren er blevet mindre, forblevet den samme størrelse eller er vokset.

4 Fortsættelse af behandlingen

Hvis behandlingen virker og du ikke har alvorlige bivirkninger, vil du fortsætte med at få medicinen i yderligere cyklusser.

Hver cyklus varer stadig 28 dage.

Du vil fortsætte med den samme type medicin og dosering som i den første cyklus, medmindre lægen beslutter at ændre dosis baseret på, hvordan du reagerer.

5 Regelmæssige evalueringer og overvågning

Gennem hele behandlingsforløbet vil lægen regelmæssigt tjekke din tilstand ved forskellige evalueringstidspunkter.

Der vil blive taget scanninger og andre undersøgelser for at se, hvordan din tumor reagerer over tid.

Lægen vil også overvåge dig for bivirkninger og justere behandlingen om nødvendigt.

6 Behandling fortsætter indtil sygdomsfremskridt

Progressionsfri overlevelse vil blive målt – dette betyder den tid, hvor din sygdom ikke forværres.

Du vil fortsætte behandlingen, så længe den virker og du kan tåle medicinen.

Hvis din tumor begynder at vokse igen eller du får for alvorlige bivirkninger, vil behandlingen blive stoppet.

Den samlede overlevelse vil også blive fulgt som en del af undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en bekræftet diagnose af en af følgende kræfttyper: anaplastisk storcellet lymfom (en type blodkræft), neuroblastom (en type børnekræft), rabdomyosarkom (en type muskeltumor), eller inflammatorisk myofibroblastisk tumor (en sjælden bindevævstumor)
  • Din kræft skal være kommet tilbage efter behandling (tilbagefald) eller ikke have reageret på tidligere behandling (behandlingsresistent)
  • Du skal være mellem 1 og 21 år gammel
  • Din fysiske tilstand skal være tilstrækkelig god – målt ved en Lansky score (for børn) eller Karnofsky score (for ældre) på over 60%, hvilket betyder du kan klare de fleste daglige aktiviteter
  • Din tumor skal have specifikke genetiske forandringer i gener kaldet ALK, MET, ROS1 eller TFE3 – disse er proteiner der kan få kræftceller til at vokse
  • Lægen skal forvente, at du vil leve mindst 12 uger
  • Din kræft skal kunne måles på scanninger – det betyder der skal være synlige svulster af en bestemt størrelse
  • Hvis du har fået kræftbehandling før, skal der være gået mindst 2 uger siden din sidste behandling
  • Du må ikke tidligere have fået medicin der specifikt blokerer ALK, ROS1 eller MET proteiner
  • Du må ikke have fået eksperimentel medicin inden for de sidste 2 uger
  • Du må ikke have haft større operation for nylig
  • Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du acceptere at bruge sikker prævention under studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har andre typer kræft, der er positive for ALK, ROS1 eller MET – dette er særlige proteiner, der findes i nogle kræftceller
  • Du kan ikke deltage hvis du har neuroblastom – en type kræft, der ofte opstår hos børn og påvirker nervesystemet
  • Du kan ikke deltage hvis du har inflammatoriske myofibroblastiske tumorer – sjældne svulster, der består af celler, som normalt hjælper med sårheling, men som er blevet unormale
  • Du kan ikke deltage hvis du har rhabdomyosarkom – en type kræft, der opstår i musklerne og ofte ses hos børn
  • Du kan ikke deltage hvis du har anaplastisk storcellet lymfom – en type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
St. Olavs Hospital HF Trondheim Norge
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Narodny Ustav Detskych Chorob Bratislava Slovakiet
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Rigshospitalet København Danmark
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Udcciskhxu Mtehimo Chugvw Hwtctuudwrismbhvo Hamborg Tyskland
Uglcuuxkcmmvbnirwgwry Ewcdn Aca Essen Tyskland
Ahrzkqt Oojrrmidhch Uswzygvgaenin Ccnrzdaczljk Dknoh Sqvsef E Digqz Sfvbbme Dh Tztzbm Turin Italien
Gvvvaw Uticaovgim Flbdfpmpw Frankfurt am Main Tyskland
Homtexzw Ufjpcecsip Cjosgqb Hsvuddnr Helsinki Finland
Ulgiphxkybxkylhdnclur Muwlnnjv Ahl Münster Tyskland
Chcq Da Ndnza Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Hleqhifh Vtqn diqcthlx Barcelona Spanien
Cyatbv Owbqs Lxfxylx Lille Frankrig
Iprpojdz Cfksb Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
18.04.2018
Finland Finland
rekrutterer
18.04.2018
Frankrig Frankrig
rekrutterer
18.04.2018
Holland Holland
rekrutterer
18.04.2018
Italien Italien
rekrutterer ikke
18.04.2018
Norge Norge
rekrutterer
18.04.2018
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer endnu ikke
18.04.2018
Spanien Spanien
rekrutterer
18.04.2018
Tyskland Tyskland
rekrutterer
18.04.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crizotinib er et medicin, der bruges til at behandle kræft ved at blokere specifikke proteiner, som hjælper kræftceller med at vokse og sprede sig. Dette medicin målretter især proteiner kaldet ALK, ROS1 og MET, som ofte findes i høje mængder i visse typer af kræfttumorer. Ved at blokere disse proteiner kan crizotinib hjælpe med at stoppe eller bremse kræftens vækst.

Temsirolimus er et andet kræftmedicin, der virker ved at blokere et protein kaldet mTOR, som hjælper celler med at vokse og dele sig. Dette medicin kan hjælpe med at forhindre kræftceller i at vokse ukontrolleret og kan også påvirke blodforsyningen til tumoren, hvilket kan gøre det sværere for kræften at sprede sig.

Neuroblastom – Neuroblastom er en type kræft, der udvikler sig fra nerveceller kaldet neuroblaster. Sygdommen opstår typisk i binyreglandlerne, men kan også forekomme andre steder i kroppen hvor der findes nervevæv. Tumoren kan sprede sig til andre dele af kroppen gennem blodbanen eller lymfesystemet. Sygdommen forekommer primært hos børn under 5 år og er den hyppigste solide tumor uden for hjernen hos børn.

Inflammatorisk myofibroblastisk tumor – Inflammatorisk myofibroblastisk tumor er en sjælden type bindevævstumor, der består af inflammatoriske celler og fibroblastiske celler. Tumoren kan opstå overalt i kroppen, men forekommer ofte i lungerne, maven eller bækkenområdet. Sygdommen kan vokse langsomt eller hurtigt og har tendens til at vende tilbage efter fjernelse. Selvom tumoren er sjælden, kan den forekomme i alle aldre, men ses oftere hos børn og unge voksne.

Rhabdomyosarkom – Rhabdomyosarkom er en type kræft, der opstår i de bløde væv, særligt i muskelvæv. Tumoren udvikler sig fra celler, der normalt skulle blive til skeletmuskulatur. Sygdommen kan opstå overalt i kroppen, men ses ofte i hoved-hals området, urinveje eller arme og ben. Rhabdomyosarkom er den hyppigste type bløddelssarkom hos børn og kan sprede sig til andre organer gennem blodbanen.

Anaplastisk storcellet lymfom – Anaplastisk storcellet lymfom er en type kræft i lymfesystemet, hvor de hvide blodlegemer vokser ukontrolleret. Sygdommen påvirker T-lymfocytter og karakteriseres ved store, abnorme celler med uregelmæssige cellekerner. Tumoren kan opstå i lymfeknuder eller andre organer som hud, lunger eller knogler. Sygdommen kan sprede sig gennem lymfesystemet til andre dele af kroppen og forekommer både hos børn og voksne.

Forsøgs-ID:
2023-504880-18-00
Protokolkode:
CRISP ITCC-053
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsopfølgning af patienter med neuroblastom, osteosarkom, Ewing sarkom eller fremskreden brystkræft behandlet med GD2IL18CART-infusion

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland
  • Et studie af dapagliflozin til forebyggelse af behandlingsrelateret hjertepåvirkning hos patienter med lymfom, der modtager førstelinjebehandling

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark