Dette studie undersøger Duchenne Muskeldystrofi, som er en alvorlig muskelsygdom, der primært påvirker drenge. Sygdommen forårsager gradvis svækkelse af musklerne i hele kroppen, hvilket over tid gør det sværere at gå, rejse sig og udføre daglige aktiviteter. Studiet følger personer, der tidligere har modtaget behandling med delandistrogene moxeparvovec (også kaldet SRP-9001) i et tidligere klinisk studie. Dette lægemiddel er en form for genterapi, som betyder, at det forsøger at rette fejl i kroppens genetiske information for at hjælpe musklerne med at fungere bedre.
Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed af delandistrogene moxeparvovec. Studiet vil følge deltagerne over en længere periode for at se, hvordan behandlingen påvirker dem over tid, og om der opstår bivirkninger. Dette er vigtigt for at forstå, om behandlingen fortsætter med at være sikker og effektiv mange år efter, at den blev givet.
Under studiet vil deltagerne have regelmæssige besøg, hvor forskellige undersøgelser og tests bliver udført. Disse inkluderer funktionstest som at måle, hvor hurtigt en person kan gå eller løbe 10 meter, hvor lang tid det tager at rejse sig fra gulvet, og tests af lungefunktion som forceret vital kapacitet, der måler hvor meget luft lungerne kan holde. Der vil også blive lavet magnetisk resonans billeddannelse (MRI-scanninger) af hjertet og musklerne for at se, hvordan de påvirkes over tid. Læger vil også bruge forskellige scoringssystemer til at vurdere, hvordan godt deltagerne kan bevæge sig og udføre daglige aktiviteter.
Belgien 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
