Test af PHA-022121 tabletter til forebyggelse af hævelsesanfald hos patienter med arveligt angioødem (HAE)

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet hereditær angioødem, som er en arvelig lidelse der forårsager gentagne episoder af hævelse i huden og slimhinderne. Sygdommen skyldes mangel på et protein kaldet C1-inhibitor, og der findes to typer af denne tilstand – type I og type II. Hævelserne kan opstå forskellige steder på kroppen, herunder ansigt, læber, tunge, hals, hænder, fødder og kønsorganer, og kan være både ubehagelige og potentielt farlige hvis de påvirker vejrtrækningen. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet PHA-022121, som gives som tabletter gennem munden for at forebygge disse hævelsesanfald.

Formålet med studiet er at undersøge om PHA-022121 er sikkert og effektivt til at forebygge hævelsesanfald hos patienter med hereditær angioødem. Studiet består af to dele – en første del hvor patienterne får enten det aktive lægemiddel i to forskellige doser eller placebo i 12 uger, og en anden del hvor alle patienter får det aktive lægemiddel i en længere periode. Under studiet vil patienterne blive overvåget nøje for bivirkninger og effekten på deres hævelsesanfald. De skal registrere deres symptomer og eventuelle anfald i et elektronisk dagbogssystem.

Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt studie, hvilket betyder at hverken patienterne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel eller placebo i den første del. Patienterne vil blive tildelt tilfældigt til en af tre grupper – to grupper får forskellige doser af PHA-022121, mens en tredje gruppe får placebo. Gennem hele studiet vil patienterne have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor deres helbred bliver vurderet, og der tages blodprøver for at overvåge sikkerheden af behandlingen.

1 Screeningsperiode

Du vil gennemgå en screeningsperiode, der kan vare op til 8 uger. I denne periode vil din læge kontrollere, om du opfylder kravene for at deltage i undersøgelsen.

Hvis du ikke har dokumentation for mindst 3 hereditært angioødem (HAE) anfald i de sidste 3 måneder før screeningen, eller hvis du har været i forebyggende behandling, skal du opleve mindst 2 HAE-anfald i løbet af screeningsperioden.

Din læge vil gennemgå din medicinske historie og bekræfte din diagnose af hereditært angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom der forårsager hævelser i ansigt, hals og andre kropsdele.

2 Del 1 – Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af tre behandlingsgrupper. Du vil ikke vide, hvilken gruppe du er i, da det er en blindet undersøgelse.

Du kan få enten en lav dosis af lægemidlet PHA-022121, en høj dosis af PHA-022121, eller en placebo (inaktivt præparat uden virkning).

Lægemidlet kommer i form af bløde kapsler, som du skal tage gennem munden.

Del 1 af undersøgelsen varer i 84 dage (cirka 12 uger).

3 Daglig medicinindtagelse i Del 1

Du skal tage dit tildelte lægemiddel hver dag i hele behandlingsperioden på 84 dage.

Du vil modtage præcise instruktioner om, hvordan og hvornår du skal tage kapslerne.

Du skal registrere alle HAE-anfald og symptomer i et elektronisk dagbogssystem på din telefon eller tablet.

4 Overvågning og opfølgning i Del 1

I løbet af de 84 dage vil din læge overvåge antallet af bekræftede HAE-anfald, du oplever.

Du skal rapportere alle anfald, deres alvorlighed og om du har brug for akut behandling.

Din læge vil registrere, om dine anfald er milde, moderate eller svære, og om de kræver behandling på skadestuen eller indlæggelse på hospitalet.

5 Del 2 – Åben behandling

Efter at have fuldført Del 1 kan du vælge at fortsætte i Del 2 af undersøgelsen.

I Del 2 vil alle deltagere få det aktive lægemiddel PHA-022121. Dette er ikke længere en blindet fase.

Del 2 er designet til at evaluere langtidssikkerheden af lægemidlet.

6 Løbende overvågning i Del 2

Du skal fortsætte med at tage lægemidlet dagligt og registrere alle HAE-anfald og symptomer.

Din læge vil fortsætte med at overvåge antallet og sværhedsgraden af dine anfald.

Du skal rapportere eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

7 Sikkerhedsevaluering gennem hele undersøgelsen

I både Del 1 og Del 2 vil din læge løbende evaluere sikkerheden og tolerabiliteten (hvor godt du tåler) af lægemidlet.

Du skal rapportere alle bivirkninger eller uønskede reaktioner, du måtte opleve.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og andre sikkerhedstests for at overvåge dit helbred.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen hereditær angioødem (arvelig hævelse) type I eller II, som er en sjælden sygdom der forårsager pludselige hævelser i ansigt, hals eller andre kropsdele
Din sygdom skal være bekræftet gennem alle følgende forhold:
- En dokumenteret sygehistorie der passer med hereditær angioødem, hvilket betyder hævelser under huden eller på slimhinder uden nældefeber
- Mindst én af følgende: dine første symptomer begyndte før du blev 30 år, du har familiehistorie med denne sygdom, eller dit C1q-niveau (et protein i blodet) er normalt
- Blodprøver der viser at dit C1-INH funktionsniveau (et vigtigt protein der regulerer betændelse) er mindre end 50% af det normale niveau
Du skal have haft mindst 3 anfald af hereditær angioødem inden for de sidste 3 måneder før undersøgelsen, eller mindst 2 anfald under screening-perioden hvis du ikke har dokumentation for 3 anfald
Lægen skal vurdere at du kan få adgang til og bruge standardbehandling til at håndtere akutte anfald af din sygdom
Du skal veje mindst 40 kg
Lægen skal mene at du er villig og i stand til at følge alle krav i undersøgelsen, herunder at kunne registrere data i en elektronisk dagbog
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du acceptere graviditetstest og bruge sikker prævention fra du starter i undersøgelsen og indtil 30 dage efter den sidste behandling
Du skal have givet dit informerede samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 12 år eller over 75 år
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du har hereditært angioødem (arvelig hævelse) som ikke skyldes mangel på C1-inhibitor protein
Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for tidligere behandlinger med plasma-produkter
Du har en aktiv infektion eller feber
Du har alvorlig lever- eller nyresygdom
Du har en blodsygdom eller problemer med blodets størkningsevne
Du har fået en levende vaccine inden for de sidste 30 dage
Du deltager i andre medicinske forsøg samtidig
Du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det seneste år
Du har haft mere end 4 angioødem-anfald (hævelsesanfald) om måneden i de sidste 3 måneder
Du bruger medicin som kan påvirke dit immunsystem
Du har en kræftsygdom som ikke er blevet behandlet med succes
Du har en alvorlig hjertesygdom eller har haft hjerteanfald for nylig
Du kan ikke følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd.	Sofia	Bulgarien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
St James’s Hospital	Dublin	Irland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Avsynyx Otgxdgrhdrf Oimsjbgl Rpimtch Vqvte Suueo Ckdcidyx	Palermo	Italien
Gejxoa Ulthvlzdkm Fjmpvvuer	Frankfurt am Main	Tyskland
Ajoiiab Sjqfhgzbr Tihtogjdmfiq Df Mwkglhsu &roaqdn Ohcpvgtl Cvjxmkvhjm Mxbnmf	Civitanova Marche	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer ikke	09.03.2022
Irland	rekrutterer ikke	09.03.2022
Italien	rekrutterer ikke	09.03.2022
Polen	rekrutterer ikke	09.03.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	09.03.2022
Østrig	rekrutterer ikke	09.03.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

(S)-N-(1-Deutero-1-(3-Chloro-5-Fluoro-2-((2-Methyl-4-(1-Methyl-1H-1,2,4-Triazol-5-Yl)Quinolin-8-Yloxy)Methyl)Phenyl)Ethyl)-2-(Difluoromethoxy)Acetamide

PHA-022121 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en forebyggende behandling mod angioødem-anfald hos patienter med hereditært angioødem. Dette lægemiddel tages gennem munden og er designet til at hjælpe med at reducere antallet og sværhedsgraden af hævelsesanfald, som kan påvirke ansigt, læber, tunge og hals. I dette studie testes lægemidlet for at se, om det sikkert og effektivt kan forhindre disse anfald i at opstå, når det tages regelmæssigt som en forebyggende behandling over længere tid.

Undersøgte sygdomme:

Hereditært angioødem

Hereditært angioødem på grund af C1-inhibitormangel (Type I eller Type II) – Dette er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker immunsystemet og forårsager tilbagevendende episoder af hævelser i huden og slimhinderne. Sygdommen opstår på grund af en defekt eller mangel på et protein kaldet C1-inhibitor, som normalt kontrollerer betændelsesreaktioner i kroppen. Når dette protein ikke fungerer korrekt, kan der opstå pludselige og smertefulde hævelser, særligt i ansigtet, læberne, øjenlågene, hænderne og fødderne. Hævelserne kan også forekomme i luftvejene og mave-tarm-kanalen. Anfalden kommer ofte uden varsel og kan vare fra nogle timer til flere dage. Type I er karakteriseret ved lave niveauer af C1-inhibitor, mens Type II har normale niveauer, men proteinet fungerer ikke korrekt.

Forsøgs-ID:

2023-505549-18-00

Protokolkode:

PHA022121-C301

NCT ID:

NCT05047185

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af PHA-022121 tabletter til forebyggelse af hævelsesanfald hos patienter med arveligt angioødem (HAE)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?