Test af ny kombinationsbehandling med tamibarotene mod RARA-positiv akut myeloid leukæmi hos voksne, der ikke kan få standardbehandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger RARA-positiv akut myeloid leukæmi, som er en type blodkræft hvor de hvide blodlegemer ikke udvikler sig normalt og hober sig op i knoglemarven og blodet. Behandlingen består af en kombination af tre lægemidler: tamibarotene, venetoclax og azacitidin. Studiet fokuserer på patienter, der ikke er egnede til standard intensiv kemoterapi på grund af deres alder eller andre helbredsmæssige forhold.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og effekten af denne tre-lægemiddel kombination hos patienter med denne specifikke type leukæmi. Studiet er opdelt i to dele: første del undersøger sikkerheden og tolerabiliteten af behandlingen for at bestemme den bedste dosis til anden del, mens anden del sammenligner effektiviteten af tre-lægemiddel kombinationen med kun to af lægemidlerne (venetoclax og azacitidin). Patienterne skal have en positiv test for RARA biomarkør, som er et særligt kendetegn i deres kræftceller.

Under studiet får patienterne behandling i cykler og bliver nøje overvåget for bivirkninger og behandlingsrespons. Lægemidlerne gives som tabletter eller injektioner, og patienterne får regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at måle, hvor godt behandlingen virker. I anden del af studiet vil nogle patienter tilfældigt få tildelt enten den komplette tre-lægemiddel kombination eller kun to af lægemidlerne, hvilket hjælper forskerne med at forstå, hvilken behandling der er mest effektiv.

1 Indledende blodprøve og test

Du skal have taget en blodprøve for at teste for RARA-biomarkør. RARA er et bestemt protein, som lægen skal finde i din krop, før du kan deltage i studiet.

Denne test skal være gennemført, før du starter behandlingen på dag 1 i den første behandlingsrunde (kaldet cyklus 1 dag 1).

2 Bekræftelse af testresultat

Inden dag 8 i den første behandlingsrunde skal testresultatet bekræfte, at du har RARA-positiv leukæmi.

Hvis testen ikke er positiv, kan du ikke fortsætte i studiet.

3 Del 1 – Sikkerhedstest af lægemiddelkombination

I del 1 af studiet vil lægen teste sikkerheden ved at kombinere tre lægemidler: tamibarotene, venetoclax og azacitidin.

Formålet er at finde den rigtige dosis og behandlingsplan til del 2 af studiet.

Lægen vil overvåge dig nøje for bivirkninger og ændringer i dine blodprøver, hjerterytme og vitale tegn.

4 Del 2 – Sammenligning af behandlinger

I del 2 vil du tilfældigt blive tildelt en af to behandlinger:

Enten får du alle tre lægemidler (tamibarotene, venetoclax og azacitidin) eller kun to lægemidler (venetoclax og azacitidin).

Lægen vil sammenligne, hvor godt de to behandlinger virker til at opnå komplet remission (fuldstændig eller næsten fuldstændig forsvinden af kræftceller) eller komplet remission med ufuldstændig blodcelletælling.

5 Regelmæssige lægebesøg og overvågning

Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet gennem hele studiet.

Ved hvert besøg vil lægen tage blodprøver, måle dine vitale tegn og lave en elektrokardiogram (EKG) for at tjekke dit hjerte.

Lægen vil overvåge dig for bivirkninger og se, hvordan behandlingen påvirker din leukæmi.

6 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil regelmæssigt vurdere, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Dette inkluderer test for komplet remission (CR), hvor kræftcellerne ikke kan måles længere.

Andre former for respons inkluderer komplet remission med ufuldstændig blodcelletælling (CRi) og komplet remission med ufuldstændig trombocyttal (CRh).

Lægen vil også måle, hvor lang tid det tager at opnå disse resultater, og hvor længe de varer.

7 Løbende sikkerhedsvurdering

Through hele studiet vil lægen nøje overvåge din sikkerhed.

Dette inkluderer registrering af alle bivirkninger, ændringer i blodprøver og kontrol af dine organer.

Lægen vil også måle niveauet af tamibarotene i dit blod for at forstå, hvordan kroppen behandler medicinen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel, når du skriver under på samtykket til at deltage
  • Du skal have fået taget en blodprøve, der viser, at du har den specielle type kræft kaldet RARA-positiv akut myeloid leukæmi, som betyder en blodkræft, der udvikler sig hurtigt
  • Du skal have nydiagnosticeret blodkræft, der ikke er blevet behandlet før, og som ikke er en særlig type kaldet APL
  • Du skal have mindst 20% blaster i din knoglemarv eller dit blod – dette er unrene blodceller, der er tegn på kræft
  • Du skal være uegnet til at få intensiv kemoterapi på grund af alder, helbredstilstand eller andre sygdomme
  • Du skal opfylde mindst ét af følgende: være 75 år eller ældre, eller være under 75 år med problemer som hjerteproblemer, lungeproblemer, nyreproblemer, leverproblemer eller andre sygdomme, der gør intensiv behandling risikant
  • Du skal have en ECOG performance status på 0-3 (hvis du er under 75 år) eller 0-2 (hvis du er 75 år eller ældre) – dette måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
  • Du skal have et hvidt blodtal under 25.000 per mikroliter – dette tal måler antallet af hvide blodceller i dit blod
  • Dine organer skal fungere godt nok, hvilket betyder normale værdier for lever-, nyre- og andre organfunktioner
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest
  • Du skal være villig til at følge behandlingsplanen, møde til alle besøg og bruge to former for prævention, hvis du er i den fødedygtige alder
  • Du skal kunne forstå og skrive under på et informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke have fået behandling for akut myeloid leukæmi (en form for blodkræft) tidligere
  • Du må ikke være gravid eller amme
  • Du må ikke have alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du må ikke have aktive infektioner, som ikke er under kontrol
  • Du må ikke have andre former for kræft, som ikke er behandlet eller under kontrol
  • Du må ikke tage medicin, som kan påvirke hvordan studiemedicinen virker i kroppen
  • Du må ikke have alvorlige psykiske sygdomme, som kan påvirke din evne til at deltage i studiet
  • Du må ikke have haft store operationer inden for de sidste 4 uger
  • Du må ikke have blodprop (når blodet størkner og blokerer blodårer) som ikke er behandlet ordentligt
  • Du må ikke have problemer med at optage medicin gennem mave-tarm systemet
  • Du må ikke være allergisk over for nogen af de lægemidler, som bruges i studiet
  • Du må ikke have fået stamcelletransplantation (behandling hvor syge blodceller erstattes med sunde) tidligere
  • Du må ikke have en forventet levetid på mindre end 3 måneder
  • Du må ikke deltage i andre behandlingsstudier samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier De Versailles Le Chesnay Rocquencourt Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Hôpital Avicenne Bobigny Frankrig
Centre Hospitalier De La Cote Basque Bayonne Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Cwqcvk Hsqoljljwag Rjcqassy Dfnvcicjprgzgz Angers Frankrig
Cethuq Hxhdmbtfdwr En Uxwjvuzbhcfwh Dj Lebllrn Limoges Frankrig
Asiwuuhwly Pelmzjlt Hvvoikwe Dt Pygzr Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.08.2021

Forsøgssteder

Tamibarotene er et lægemiddel, der bruges til at behandle visse typer kræft, især leukæmi. Det virker ved at påvirke kræftcellerne så de stopper med at vokse og deler sig. I denne undersøgelse kombineres det med andre lægemidler for at teste, om kombinationen kan være mere effektiv end de sædvanlige behandlinger.

Venetoclax er et målrettet kræftlægemiddel, der hjælper med at dræbe kræftceller ved at blokere et protein, som normalt holder kræftcellerne i live. Det bruges ofte til at behandle forskellige typer blodkræft og kan hjælpe med at få kræftceller til at dø naturligt.

Azacitidin er et kemoterapimiddel, der virker ved at ændre måden, hvorpå gener fungerer i kræftceller. Det kan hjælpe med at genoprette normale cellfunktioner og får kræftceller til at stoppe med at vokse eller få dem til at dø. Det gives ofte til patienter, som ikke kan tåle mere intensive behandlinger.

Undersøgte sygdomme:

RARA-positiv akut myeloid leukæmi – En form for blodkræft hvor de hvide blodlegemer ikke udvikler sig normalt i knoglemarven. Sygdommen opstår når bestemte gener, herunder RARA-genet, bliver ændret og forårsager ukontrolleret vækst af umodne hvide blodlegemer. Disse unormale celler ophober sig i knoglemarven og fortrænger de sunde blodlegemer. Tilstanden udvikler sig hurtigt og påvirker kroppens evne til at producere normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Patienter oplever ofte symptomer som træthed, blødning, blå mærker og øget risiko for infektioner på grund af mangel på sunde blodlegemer. Sygdommen kræver hurtig behandling for at forhindre alvorlige komplikationer.

Forsøgs-ID:
2024-510939-21-00
Protokolkode:
SY-1425-202
NCT ID:
NCT04905407
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien