Undersøgelse af medicinen donidalorsen til forebyggelse af hævelser hos patienter med arvelig angioødem (HAE)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hereditær angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige hævelser i ansigt, hals, hænder, fødder og andre kropsdele. Disse hævelser kan være smertefulde og i nogle tilfælde livstruende, især hvis de påvirker luftvejene. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet donidalorsen, som gives som forebyggende behandling for at reducere antallet og sværhedsgraden af disse hævelsesanfald.

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden ved langtidsbrug af donidalorsen hos patienter med hereditær angioødem. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilket lægemiddel der gives. Studiet vil også undersøge, hvor godt medicinen virker til at forebygge anfald over en længere periode.

Under studiet vil deltagere få donidalorsen gennem regelmæssige injektioner og vil blive overvåget i cirka et år. Læger vil holde øje med eventuelle bivirkninger og registrere, hvor mange anfald af hævelser patienterne oplever. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet for at hjælpe forskerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv. Alle deltagere skal have adgang til akut medicin til behandling af pludselige anfald, hvis de skulle opstå under studiet.

1 indtræden i undersøgelsen

Du vil blive informeret om undersøgelsen og skal underskrive et informeret samtykke for at deltage.

Du skal have adgang til mindst ét akut lægemiddel til behandling af angioødem-anfald. Dette kan være plasmaderiveret eller rekombinant C1-INH-koncentrat eller en bradykinin-receptor-antagonist.

Hvis du tidligere har deltaget i ISIS 721744-CS5-undersøgelsen, skal du have gennemført denne tilfredsstillende gennem uge 25 med en acceptabel sikkerheds- og tolerabilitetsprofil.

Hvis du er ny deltager (ikke tidligere på donidalorsen), skal du være mindst 12 år gammel og have en dokumenteret diagnose af HAE-1 eller HAE-2 (hereditært angioødem type 1 eller 2).

Du skal have været på en stabil dosis (mindst 12 uger) af forebyggende behandling med lanadelumab, berotralstat eller C1-esterase-inhibitor før screening-perioden.

2 behandlingsperiode uge 1-53

Du vil modtage behandling med donidalorsen som injektion i en periode på 53 uger.

Lægemidlet gives som en åben undersøgelse, hvilket betyder, at både du og lægen ved, hvilket lægemiddel du får.

Den specifikke dosering, hyppighed og administrationsmåde vil blive bestemt af lægen baseret på undersøgelsesprotokollen.

Under hele behandlingsperioden vil din sundhedstilstand blive overvåget nøje for at evaluere sikkerheden ved langvarig dosering med donidalorsen.

3 overvågning af anfald og bivirkninger

Fra uge 1 til uge 53 vil lægen registrere og bekræfte alle HAE-anfald du oplever.

Fra uge 5 til uge 53 vil der blive foretaget en særlig vurdering af antallet af anfald, herunder hvor mange der er moderate eller svære.

Der vil blive registreret, hvor mange anfald der kræver akut behandling.

Du vil blive spurgt om at udfylde et livskvalitetsspørgeskema (AE-QoL) for at måle, hvordan angioødem påvirker din daglige tilværelse.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet med hensyn til alvorlighed og sammenhæng med behandlingen.

4 vurdering af behandlingseffekt

Der vil blive målt, hvor mange HAE-anfald du har per måned fra uge 5 til uge 53.

Det vil blive registreret, om du bliver anfaldsfri i perioden fra uge 5 til uge 53.

Din livskvalitet vil blive vurderet gennem hele de 53 ugers behandling ved hjælp af spørgeskemaer.

Alle data vil blive brugt til at evaluere, om donidalorsen er sikkert og effektivt til langvarig forebyggende behandling af hereditært angioødem.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du og eventuelt dine forældre eller værge skal skrive under på et informeret samtykke, som betyder, at I forstår undersøgelsen og gerne vil deltage
  • Du skal have adgang til og kunne bruge mindst ét akut medicin til behandling af angioødem anfald (hævelser). Dette kan være C1-INH koncentrat (et protein der hjælper immunsystemet) eller en bradykinin receptor antagonist (medicin der blokerer stoffer, som forårsager hævelser)
  • Hvis du allerede har deltaget i en tidligere undersøgelse, skal du have gennemført den succesfuldt gennem uge 25, eller være blevet tilladt at forlade den tidligere undersøgelse med en acceptabel sikkerhedsprofil
  • Du skal være mindst 12 år gammel, når du giver dit samtykke til at deltage
  • Du skal have en dokumenteret diagnose af HAE-1 eller HAE-2 (arvelig angioødem type 1 eller 2), som er en sjælden genetisk sygdom der forårsager tilbagevendende hævelser
  • Du skal have været på en stabil dosis (i mindst 12 uger) af forebyggende behandling med lanadelumab, berotralstat eller C1-esterase inhibitor (alle typer medicin der hjælper med at forhindre anfald) før undersøgelsen starter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har hereditært angioødem (HAE), som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige hævelser i ansigt, hals og andre kropsdele
  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige medicinske tilstande, som kan påvirke din sikkerhed i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke blodets størkning
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft problemer med blodpropper, som er når blodet klumper sig sammen og blokerer blodkarrene
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets instruktioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinske studier inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Aix Marseille University Marseille Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Saint Antoine Paris Frankrig
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgarien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione Pavia Italien
Convex Ltd. Sofia Bulgarien
Uqfdvclrygvv Muhocuw Cyhybnb Grcdeqyyo Groningen Holland
Uvdppgufxi Oz Ahzqgsv Edegem Belgien
Ajavaof Otulvclzcuc Oxyesecc Rdcarrz Vapxe Stqcx Cqkzcwhf Palermo Italien
Afashnnmy Uwc Amsterdam Holland
Gxpwdu Uobdcejhwj Fdecpkccr Frankfurt am Main Tyskland
Fjhseshmx Pfxa Lh Ivxhkjcenlegt Bgliyxhcx Dzi Hujcebis Urxlccbmbnzef Lf Pnz Madrid Spanien
Hugiuafu Vebt dtltumpf Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
15.11.2022
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
15.11.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
15.11.2022
Holland Holland
rekrutterer ikke
15.11.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
15.11.2022
Polen Polen
rekrutterer ikke
15.11.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
15.11.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
15.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Donidalorsen er et nyt lægemiddel, der bliver testet til forebyggelse af anfald af hereditær angioødem (HAE). HAE er en sjælden genetisk sygdom, der forårsager alvorlige hævelser i ansigt, hals og andre kropsdele. Donidalorsen virker ved at blokere et specifikt protein i kroppen, som er ansvarligt for at udløse disse hævelser. Lægemidlet gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af HAE-anfald, når det tages regelmæssigt over længere tid. I dette studie undersøger forskerne, hvor sikkert det er at bruge donidalorsen over en længere periode, og hvor godt det virker til at forhindre HAE-anfald hos patienter med denne tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Hereditært angioødem – En sjælden genetisk sygdom, der påvirker kroppens immunsystem og forårsager tilbagevendende episoder af hævelser i huden og slimhinderne. Sygdommen opstår på grund af manglende eller defekt funktion af et protein kaldet C1-esterasehæmmer, som normalt kontrollerer betændelse og væskebalance i vævet. Hævelserne udvikler sig typisk langsomt over flere timer og kan ramme ansigt, læber, tunge, hals, hænder, fødder og kønsorganer. Episoderne kan også påvirke mave-tarm-systemet og forårsage mavesmerter, kvalme og opkastning. Anfaldene opstår ofte uden advarselstegn og kan vare fra nogle få timer til flere dage. Sygdommen er kronisk og livslang, med varierende hyppighed og alvorlighed af episoder mellem forskellige patienter.

Forsøgs-ID:
2023-509201-77-00
Protokolkode:
ISIS 721744-CS7
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +5