Afprøvning af lægemidlet cenobamat til børn med fokale epileptiske anfald – en sikkerhedsundersøgelse

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelse handler om partielle anfald (fokale anfald), som er en type epilepsianfald der starter i et bestemt område af hjernen. Partielle anfald kan udvikle sig til generaliserede anfald, hvor hele hjernen bliver påvirket. I undersøgelsen testes et lægemiddel kaldet cenobamat (YKP3089), som er en type medicin kaldet et antiepileptisk lægemiddel, der bruges til at kontrollere anfald. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og virkningen af cenobamat hos børn og unge mellem 2 og 18 år, der har partielle anfald.

Deltagerne i undersøgelsen skal have en diagnose af epilepsi med partielle anfald, som er blevet bekræftet gennem deres sygehistorie og en elektroencefalogram (EEG), som er en test der måler hjernens elektriske aktivitet. De skal også have haft en hjernescanning som magnetisk resonans imaging (MRI) eller computertomografi inden for de sidste 10 år for at udelukke andre årsager til epilepsi. Deltagerne skal allerede være i behandling med 1 til maksimalt 3 godkendte antiepileptiske lægemidler i stabile doser.

Under undersøgelsen vil deltagerne modtage cenobamat som tilføjelse til deres nuværende epilepsibehandling. Dette er en åben undersøgelse, hvilket betyder at både deltagerne og lægerne ved, hvilket lægemiddel der gives. Undersøgelsen følger deltagerne gennem forskellige faser, hvor medicindosis gradvist øges, og derefter holdes på et stabilt niveau. Læger vil nøje overvåge deltagernes sikkerhed og tælle antallet af anfald for at vurdere, hvor godt medicinen virker. Deltagerne vil også gennemgå forskellige tests for at vurdere medicinens påvirkning af deres tænkeevne og adfærd.

1 Screening og baseline periode

Du vil gennemgå en screeningsperiode hvor lægen kontrollerer, om du opfylder kravene til at deltage i studiet. Dette inkluderer kontrol af din epilepsidiagnose og dine anfald.

Herefter følger en baseline periode på 28 dage, hvor lægen vil overvåge dine anfald og registrere, hvor mange du har. Du fortsætter med at tage dine sædvanlige epilepsimediciner i denne periode.

Du skal have haft mindst 1 partiielt anfald (anfald der starter i en del af hjernen) i løbet af disse 28 dage for at kunne fortsætte i studiet.

2 Start på cenobamat behandling – optrapningsperiode

Du vil begynde at tage cenobamat sammen med dine nuværende epilepsimediciner. Cenobamat er det nye lægemiddel, der undersøges i dette studie.

Lægen vil starte med en lav dosis og gradvist øge den over tid. Dette kaldes en optrapningsperiode og hjælper med at reducere risikoen for bivirkninger.

Du kan få cenobamat som tabletter (12,5 mg, 25 mg, 50 mg eller 100 mg) eller som væske (10 mg pr. ml), afhængigt af hvad der passer bedst til dig.

Den nøjagtige dosering og hvor hurtigt den øges vil blive bestemt af lægen baseret på din alder, vægt og hvordan du reagerer på medicinen.

3 Vedligeholdelsesperiode

Når lægen har fundet den rigtige dosis til dig, vil du fortsætte med at tage denne vedligeholdelsesdosis af cenobamat.

Du skal fortsætte med at tage dine andre epilepsimediciner, medmindre lægen beslutter at ændre dem.

Lægen vil overvåge dine anfald og registrere eventuelle ændringer i hyppigheden.

4 Regelmæssige kontrolbesøg

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken, hvor lægen vil:

Kontrollere hvor mange anfald du har haft og registrere eventuelle ændringer

Undersøge dig for eventuelle bivirkninger eller problemer

Tage blodprøver for at kontrollere din sundhed

Måle din højde og vægt for at følge din vækst

5 Neuropsykologiske test og adfærdsvurderinger

Du vil gennemgå forskellige test for at vurdere, hvordan medicinen påvirker din hjernefunktion og adfærd.

Disse inkluderer ABNAS-test (A-B neuropsykologisk vurderingsplan), som måler forskellige aspekter af din hjernefunktion.

Du vil også få en Child Behavior Checklist, som vurderer din adfærd og følelsesmæssige tilstand.

Der vil være en Lafayette Grooved Pegboard Test, som måler din hånd-øje koordination og finmotorik.

Disse test vil blive gentaget på forskellige tidspunkter i studiet for at se eventuelle ændringer.

6 Vurdering af selvmordstanker

Lægen vil regelmæssigt spørge dig om eventuelle selvmordstanker eller ønsker om at skade dig selv.

Dette gøres ved hjælp af en standardiseret samtale kaldet Columbia-Suicide Severity Rating Scale.

Der bruges forskellige versioner afhængigt af din alder – en voksenversion hvis du er 12-18 år og en børneversion hvis du er 6-11 år.

7 Vurdering af medicinens smag og acceptabilitet

Hvis du tager cenobamat som væske eller tabletter, vil lægen spørge dig om, hvordan medicinen smager.

Du vil blive bedt om at vurdere smagen på en 5-punkts skala fra meget dårlig til meget god.

Dette hjælper med at forstå, hvor let det er for børn at tage denne medicin.

8 Første års behandling

Studiet fokuserer især på det første år af behandlingen med cenobamat.

I løbet af dette år vil lægen nøje overvåge alle bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Din anfaldshyppighed vil blive registreret kontinuerligt for at se, om medicinen hjælper.

Målet er at se, hvor mange procent af patienterne der får 50%, 75% eller 90% færre anfald end før behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Være mellem 2 og 18 år gammel på tidspunktet for samtykke til deltagelse i studiet
  • Veje mindst 10 kilogram
  • Have en diagnose af epilepsi med partielle anfald (anfald der starter i en bestemt del af hjernen) med eller uden sekundært generaliserede anfald (anfald der spreder sig til hele hjernen). For børn mellem 6-18 år skal diagnosen være stillet mindst 12 måneder før screening. For børn mellem 2-6 år skal diagnosen være stillet mindst 1 måned før screening
  • Have dokumentation for diagnosen gennem sygehistorie og en EEG (hjernescan der måler elektrisk aktivitet i hjernen), som understøtter diagnosen
  • Have haft mindst 1 partialt anfald i løbet af de sidste 28 dage før studiestart (gælder kun for nye deltagere)
  • I øjeblikket blive behandlet med stabile doser af 1-3 godkendte antiepileptiske lægemidler (medicin mod epilepsi). Doserne skal have været uændrede i mindst 4 uger før screening
  • Have fået taget en hjernescanning (MR- eller CT-scanning) inden for de sidste 10 år, som har udelukket en fremadskridende årsag til epilepsien
  • Hvis man følger en ketogen diæt (særlig fedtrig diæt), skal denne have været stabil i mindst 30 dage før screening og forblive stabil under hele studiet
  • Hvis man har en vagusnervestimulator (VNS – en enhed der stimulerer en nerve for at kontrollere anfald), skal indstillingerne have været stabile i mindst 4 uger før screening
  • Hvis man tager medicinen felbamat, skal man have taget den i 12 måneder og have haft fast dosering i mindst 60 dage før screening, samt ikke have haft lever- eller blodrelaterede problemer fra denne medicin
  • Lægen skal vurdere, at man kan have gavn af at få eller fortsætte med at få studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 2 år eller 18 år eller ældre
  • Du har generaliserede anfald (anfald der påvirker hele hjernen) i stedet for partielle anfald (anfald der kun starter i en del af hjernen)
  • Du har ikke fokale anfald, som er anfald der begynder i et bestemt område af hjernen
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har alvorlige problemer med dit hjerte, lever eller nyrer
  • Du tager medicin som kan påvirke studiet eller som ikke må blandes med studiemedicinen
  • Du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for epilepsimedicin før
  • Du har andre alvorlige sygdomme som kan gøre det usikkert for dig at deltage
  • Du eller dine forældre ikke kan følge studieplanen eller komme til alle besøgene
  • Du har deltaget i andre medicinstudier for nylig
  • Du har problemer med misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du har alvorlige psykiske problemer som kan påvirke studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Nyiro Gyula Orszagos Pszichiatriai Es Addiktologiai Intezet Budapest Ungarn
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska Loewenhoff Michal Zolnowski sp.k. Krakow Polen
Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy Im Sw Ludwika W Krakowie Krakow Polen
Eszak-Budai Szent Janos Centrumkorhaz Budapest Ungarn
University Of Debrecen Debrecen Ungarn
Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaza Budapest Ungarn
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Semmelweis University Budapest Ungarn
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Khihximi ddq Ufeoexmiggpu Mmzmtxhc Avz München Tyskland
Nkzgexaahrms Zfycwy Okkjta Zekkxjtwuo &rglkzz Cbjrofr Naesupoosm Dohdhjruff i Lgpewmln Pymbrgho Kielce Polen
Hgzikcnd Vaqw dzxobaid Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer ikke
03.05.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
03.05.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
03.05.2021
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
03.05.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Cenobamate (YKP3089) er et epilepsimedicin, der bruges til at behandle anfald. Dette lægemiddel virker ved at påvirke hjernen på en måde, der hjælper med at forhindre eller reducere antallet af anfald. Cenobamate er specielt designet til at behandle en type anfald, der kaldes partielle anfald eller fokale anfald, som starter i en bestemt del af hjernen. I dette studie undersøges det, hvor sikkert og effektivt medicinen er hos børn og unge mellem 2 og 18 år, der lider af denne type anfald.

Undersøgte sygdomme:

Focal epilepsi – Focal epilepsi er en neurologisk lidelse, hvor der opstår unormale elektriske udladninger i specifikke områder af hjernen. Disse anfald starter i en bestemt del af hjernen og kan enten forblive lokaliseret eller sprede sig til andre områder. Under et fokalt anfald kan personen opleve forskellige symptomer afhængigt af, hvilken del af hjernen der er påvirket, såsom ufrivillige bevægelser, sensoriske forandringer eller ændringer i bevidsthedsniveauet. Anfaldene kan være simple, hvor bevidstheden bevares, eller komplekse, hvor bevidstheden er påvirket. Tilstanden kan udvikle sig forskelligt fra person til person, og anfaldshyppigheden kan variere betydeligt. Nogle personer oplever daglige anfald, mens andre kan have længere perioder mellem anfaldene.

Forsøgs-ID:
2023-506841-52-00
Protokolkode:
YKP3089C040
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Afprøvning af lægemidlet BHV-7000 til voksne med svær epilepsi, der ikke reagerer på nuværende behandling

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Finland Tyskland Grækenland Ungarn Italien +5
  • Et åbent klinisk forsøg med vormatrigine til voksne patienter med fokale anfald eller primære generaliserede tonisk-kloniske anfald

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Polen Spanien