Dette studie undersøger behandling af børn og unge med solide tumorer, som er kræftsvulster der afhænger af specifikke proteiner kaldet KIT eller PDGFRA for deres vækst. Studiet inkluderer også en særlig type hjernetumor kaldet DMG-H3K27a. Det medicinske lægemiddel, der bruges i studiet, hedder avapritinib, som er designet til at blokere disse proteiner og dermed forhindre tumorernes vækst. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af avapritinib hos børn og unge patienter med disse typer tumorer.
Studiet er opdelt i to dele. I den første del vil forskerne finde den rigtige dosis af avapritinib til børn og unge ved gradvist at øge dosen hos små grupper af patienter, mens de nøje overvåger eventuelle bivirkninger. Samtidig vil de undersøge, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen gennem blodprøver. I den anden del af studiet vil et større antal patienter modtage den anbefalede dosis, der blev fundet i første del, for at se, hvor godt medicinen virker mod tumorerne.
Under hele studiet vil patienterne få regelmæssige undersøgelser, herunder scanninger for at måle tumorernes størrelse og se, om de bliver mindre. Læger vil også overvåge patienterne nøje for eventuelle bivirkninger og tage blodprøver for at se, hvordan medicinen påvirker kroppen. Patienter vil tage avapritinib som tabletter eller flydende medicin en gang dagligt, og behandlingen fortsætter, så længe medicinen virker, og patienten ikke oplever alvorlige bivirkninger.
Frankrig 
Italien 
Tyskland 
Østrig 
