Dette studie undersøger neuroendokrine cellers hyperplasi i spædbarnsalderen, som er en sjælden lungesygdom, der påvirker meget små børn. Sygdommen medfører abnorm vækst af særlige celler i lungerne, hvilket kan gøre det svært for barnet at trække vejret normalt og kan kræve iltbehandling. Behandlingen, der vil blive undersøgt, er methylprednisolon, som er et steroid-lægemiddel, der gives i korte intensive perioder kaldet pulser over en periode på 6 måneder.
Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt methylprednisolon-pulser er til at reducere behovet for iltbehandling hos børn med denne lungesygdom. Under studiet vil børnene modtage medicinen i bestemte intervaller og blive fulgt tæt af læger i 18 måneder efter behandlingens start. Lægerne vil overvåge børnenes vejrtrækning, iltbehov og generelle helbred gennem forskellige undersøgelser og tests.
Studiet vil også undersøge sikkerheden ved behandlingen ved at holde øje med eventuelle bivirkninger som højt blodtryk eller forhøjet blodsukker. Derudover vil forskerne måle, hvordan behandlingen påvirker både børnenes og familiernes livskvalitet gennem spørgeskemaer. CT-scanninger af lungerne vil blive brugt til at følge ændringer i lungevævet over tid og vurdere, om behandlingen hjælper med at forbedre de områder af lungerne, der er påvirket af sygdommen.



Frankrig
