Undersøgelse af lægemidlet Selpercatinib til børn og unge med fremskredne tumorer eller hjernekræft med RET-genmutation

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger selpercatinib, også kaldet LOXO-292, som er et lægemiddel der tages gennem munden og virker ved at blokere et protein kaldet RET. Studiet fokuserer på børn og unge med fremskreden kræft i form af solide tumorer eller primære tumorer i det centrale nervesystem, som er kræftknuder der opstår i hjernen eller rygmarven. Disse kræftformer har en særlig genetisk forandring kaldet en RET-ændring, som betyder at RET-proteinet ikke fungerer normalt og kan bidrage til kræftens vækst. Formålet med studiet er at undersøge hvor sikker og effektiv selpercatinib er hos børn og unge med denne type kræft.

Studiet er opdelt i to dele. I den første del fokuseres der på at finde den rigtige dosis af medicinen og undersøge hvor sikker den er for børn og unge. Forskerne vil nøje overvåge alle bivirkninger og justere dosis efter behov. I den anden del af studiet vil forskerne undersøge hvor godt medicinen virker til at krympe tumorerne eller stoppe deres vækst. Deltagerne vil få selpercatinib i form af kapsler eller væske, og nogle vil måske få placebo i stedet for den rigtige medicin.

Under hele studiet vil deltagerne have regelmæssige besøg på hospitalet hvor læger vil tjekke deres helbred, tage blodprøver og lave scanninger for at se hvordan tumorerne reagerer på behandlingen. Studiet inkluderer børn og unge mellem 12 og 21 år hvis kræft er vendt tilbage, blevet værre eller ikke har reageret på andre behandlinger. Alle deltagere skal have bekræftet at deres tumorer har RET-ændringer gennem specialtest, og de skal være i tilstrækkelig god form til at deltage i studiet og følge behandlingsplanen.

1 start af behandling og indledende undersøgelser

Du starter behandlingen på cyklus 1, dag 1, hvor du begynder at tage selpercatinib medicinen.

Medicinen kaldes også LOXO-292 og er det lægemiddel, der undersøges i denne kliniske undersøgelse.

Du får medicinen som enten tabletter eller oral opløsning (flydende medicin), som du tager gennem munden.

Hvis du ikke kan sluge, kan medicinen gives gennem en næse- eller mavesonde.

2 daglig medicinering

Du skal tage selpercatinib hver dag som ordineret af dit lægehold.

Den nøjagtige dosis vil blive bestemt baseret på din alder, vægt og kroppens reaktion på medicinen.

I fase 1 af undersøgelsen vil lægegruppen finde den rigtige og sikre dosis til børn og unge.

Du skal tage medicinen på samme tidspunkt hver dag for at opretholde et stabilt niveau i kroppen.

3 regelmæssige besøg på hospitalet

Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet for at blive undersøgt og få taget blodprøver.

Under disse besøg vil lægegruppen overvåge, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Du vil få foretaget fysiske undersøgelser og besvare spørgsmål om, hvordan du har det.

Lægegruppen vil kontrollere for eventuelle bivirkninger og justere behandlingen efter behov.

4 blodprøver og laboratorieundersøgelser

Der bliver taget blodprøver regelmæssigt for at kontrollere din krops funktioner.

Prøverne undersøger dine blodtal, herunder hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader.

Lægegruppen kontrollerer også din lever- og nyrefunktion gennem blodprøver.

Disse tests sikrer, at din krop håndterer medicinen godt og opdager eventuelle problemer tidligt.

5 billeddannende undersøgelser

Du vil få foretaget scannninger regelmæssigt for at se, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.

Den første scanning skal være taget inden for 28 dage før du starter medicinen.

Scanningerne bruges til at måle tumorens størrelse og se, om den bliver mindre, forbliver stabil eller vokser.

Disse undersøgelser følger standarder kaldet RECIST v 1.1 eller RANO-kriterier, afhængigt af din tumortype.

6 overvågning af centralnervesystemet

Hvis du har en tumor i hjernen eller centralnervesystemet, vil du få ekstra overvågning.

Lægegruppen vil kontrollere din neurologiske tilstand regelmæssigt gennem undersøgelser af dine nervefunktioner.

Du skal være neurologisk stabil i mindst 7 dage, før du kan starte behandlingen.

Hvis du tager steroider til at kontrollere hjernesymptomer, skal dosis være stabil i mindst 7 dage.

7 fase 1 – dosisfinding og sikkerhedsevaluering

I fase 1 fokuserer undersøgelsen på at finde den rigtige dosis og vurdere sikkerheden.

Lægegruppen vil overvåge dig nøje for doisbegrænsende toksiciteter, som er alvorlige bivirkninger.

Din behandling kan blive justeret baseret på, hvordan du reagerer på medicinen.

Målet er at finde den højeste sikre dosis, der kan bruges i fase 2.

8 fase 2 – effektvurdering

I fase 2 fokuserer undersøgelsen på at måle, hvor godt medicinen virker mod din tumor.

Et uafhængigt udvalg vil vurdere scanningsresultaterne for at se, om tumoren reagerer på behandlingen.

Målet er at måle objektiv responsrate, som betyder hvor mange patienter får deres tumorer formindsket.

Responserne kategoriseres som komplet respons (tumor forsvinder) eller partielt respons (tumor bliver mindre).

9 løbende sikkerhedsovervågning

Under hele behandlingsforløbet vil lægegruppen overvåge dig for behandlingsrelaterede bivirkninger.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet efter deres alvorlighed.

Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i din tilstand til lægegruppen.

Behandlingen kan blive pauset eller stoppet, hvis der opstår alvorlige bivirkninger.

10 vævsprøver og genetiske tests

Du skal have en vævsprøve fra din tumor tilgængelig til undersøgelse.

Prøven kan være fra tidligere operationer (arkiveret væv) eller en ny prøve.

Vævsprøven skal vise, at din tumor har en RET-genændring, som betyder at medicinen kan virke.

Denne genetiske test bekræfter, at din tumor er den type, som selpercatinib er designet til at behandle.

11 afslutning eller fortsættelse af behandling

Din deltagelse i undersøgelsen fortsætter, så længe medicinen virker og er sikker for dig.

Behandlingen kan stoppes, hvis tumoren vokser, eller hvis du oplever alvorlige bivirkninger.

Lægegruppen vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig, hvis undersøgelsesmedicinen stoppes.

Du vil fortsætte med at blive fulgt op selv efter, at behandlingen er stoppet, for at overvåge din tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 12 og 21 år gammel på behandlingsstart
Du skal have en fremskreden eller metastatisk kræfttumor (kræft der har spredt sig) i kroppen eller hjernen, som enten er kommet tilbage, er blevet værre, eller som ikke har responderet på tidligere behandlinger
Der skal ikke findes nogen standardbehandling, der kan helbrede din sygdom, eller du skal have prøvet alle tilgængelige behandlinger
Du skal have en særlig genetisk forandring kaldet RET-genændring i din tumor eller i dit blod
Dine blodtal skal være tilstrækkelig gode: Du skal have nok hvide blodlegemer (neutrofiler) til at bekæmpe infektioner, nok blodplader til at størkne blodet, og dit hæmoglobin (jernindhold i blodet) skal være højt nok
Din lever skal fungere godt nok, hvilket måles ved særlige leverenzymer (ALT og AST) og et stof kaldet bilirubin i blodet
Dine nyrer skal fungere godt nok, hvilket måles ved din kreatinin-værdi i blodet eller din glomerulære filtrationshastighed (hvor godt nyrerne filtrerer affaldsstoffer)
Du skal være i stand til at komme til hospitalet til behandling og kontroller som ambulant patient
Du skal kunne synke kapsler, væske eller få medicin gennem en sonde til maven
Hvis du kan få børn, skal du bruge sikker prævention under studiet
Du og dine forældre/værger skal kunne forstå og underskrive informeret samtykke til at deltage i studiet
Hvis du har kræft i hjernen eller kræft der har spredt sig til hjernen, skal dit nervesystem være stabilt i mindst 7 dage før studiestart
Du må ikke have behov for at øge din dosis af steroider (betændelseshæmmende medicin) i de 7 dage før studiestart
Du skal have taget en røntgen- eller scanningsundersøgelse inden for de sidste 28 dage
Din kræftdiagnose skal være bekræftet ved vævsprøve (biopsi), medmindre du har bestemte typer hjernetumorer
Din tumor skal kunne måles eller vurderes på scanninger
Du skal have en funktionsscore på mindst 50, som viser hvor godt du klarer dig i hverdagen
Du skal være helt kommet dig efter eventuelle bivirkninger fra tidligere kræftbehandling
Der skal være tumorvæv tilgængeligt til undersøgelse fra tidligere operationer eller biopsier

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Dit barn er over 18 år gammel – dette studie er kun for børn og unge under 18 år
Dit barn har ikke en RET-forandret tumor – det betyder, at kræften ikke har den specifikke genetiske forandring, som medicinen er designet til at behandle
Dit barn har ikke en fremskreden solid tumor eller en primær tumor i centralnervesystemet – det betyder, at kræften enten ikke er af den rigtige type eller ikke er spredt nok til at være med i studiet
Dit barn har fået andre lignende behandlinger med RET-hæmmere før – disse er mediciner, der virker på samme måde som den medicin, der testes i studiet
Dit barn kan ikke sluge tabletter eller kapsler sikkert
Dit barn har alvorlige problemer med hjertet, leveren eller nyrerne
Dit barn har en aktiv infektion, som ikke er under kontrol
Dit barn har fået strålebehandling inden for de sidste 2 uger
Dit barn har fået kemoterapi eller andre kræftbehandlinger inden for de sidste 3 uger
Dit barn tager medicin, som kan påvirke, hvordan den nye medicin virker i kroppen
Dit barn er gravid eller ammer – dette gælder for teenagere, der kan blive gravide
Dit barn har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Familien kan ikke komme til de planlagte besøg på hospitalet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Rigshospitalet	København	Danmark
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Hyaslmoy Vcez dungrpxm	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	28.02.2019
Frankrig	rekrutterer ikke	28.02.2019
Italien	rekrutterer ikke	28.02.2019
Spanien	rekrutterer ikke	28.02.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	28.02.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Selpercatinib

Selpercatinib er et mundtligt lægemiddel, der også kaldes LOXO-292. Det er designet til at blokere et specifikt protein kaldet RET, som kan forårsage, at kræftceller vokser og spreder sig. Når dette protein er unormalt aktivt i kræftceller, kan Selpercatinib hjælpe med at stoppe eller bremse tumorens vækst. Lægemidlet tages som tabletter gennem munden og er specielt udviklet til at behandle tumorer, der har ændringer i RET-proteinet. I denne undersøgelse testes det på børn og unge med fremskreden kræft, herunder solide tumorer og tumorer i hjernen og rygmarven.

Undersøgte sygdomme:

RET-Altered Solid Tumors – These are malignant growths that develop when the RET gene undergoes abnormal changes or mutations. The RET gene normally helps control cell growth and division, but when altered, it can cause cells to multiply uncontrollably. These tumors can occur in various parts of the body and are characterized by the presence of specific genetic changes in the RET gene. The disease progresses as the abnormal cells continue to divide and spread, forming masses of tissue that can interfere with normal organ function.

Primary Central Nervous System Tumors – These are abnormal growths that originate within the brain or spinal cord. Unlike tumors that spread to the brain from other parts of the body, these tumors start directly in the central nervous system tissues. They can develop from different types of brain cells, including nerve cells, support cells, or the protective coverings around the brain and spinal cord. As these tumors grow, they can put pressure on surrounding brain tissue and interfere with normal brain functions such as movement, speech, or thinking.

Forsøgs-ID:

2023-507703-63-00

Protokolkode:

LOXO-RET-18036

NCT ID:

NCT03899792

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet Selpercatinib til børn og unge med fremskredne tumorer eller hjernekræft med RET-genmutation

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?