Du eller din juridisk udpegede repræsentant skal underskrive og datere en informeret samtykkeformular. Hvis det er relevant, skal der også underskrives en samtykkeerklæring.

Du skal være villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplanen, studiebegrænsninger, laboratorietest, retningslinjer for prævention og andre studieprocedurer.

Du vil starte Del A af studiet, som er en åben undersøgelse. Dette betyder, at både du og lægen ved, hvilken medicin du får.

Du skal opfylde mindst ét af følgende kriterier: Du har gennemført behandling med studiemedicin i et tidligere studie, eller du havde afbrydelser i medicinindtagelsen i et tidligere studie, men stoppede ikke permanent, og gennemførte studiebesøg indtil det sidste planlagte besøg.

Du vil modtage en kombinationsbehandling bestående af VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (også kaldet VX-121/TEZ/D-IVA). Denne medicin kommer som filmovertrukne tabletter.

Du skal forblive på et stabilt behandlingsregime for cystisk fibrose gennem hele din deltagelse i studiet. Dette betyder, at du ikke må ændre dine andre mediciner uden at tale med studielægen.

Under Del A vil lægen overvåge sikkerheden og tolerabiliteten af den langvarige behandling. Dette sker gennem observation af bivirkninger, kliniske laboratorieværdier, EKG’er (hjertets elektriske aktivitet), vitale tegn (som blodtryk og puls) og pulsoximetri (måling af ilt i blodet).

Lægen vil måle ændringer i din ppFEV1. Dette er en lungefunktionstest, der måler, hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund sammenlignet med, hvad der forventes for personer på din alder og størrelse.

Der vil blive taget prøver for at måle ændringer i svedklorid (SwCl). Dette er en test, der måler mængden af salt i din sved.

Lægen vil tælle antallet af lungeforværringer (PEx), som er perioder, hvor dine lungesymptomer bliver værre.

Efter at have gennemført Del A kan du fortsætte til Del B af studiet, hvis du opfylder kriterierne.

For at deltage i Del B skal du opfylde mindst ét af følgende: Du har gennemført behandling med studiemedicin i Del A, eller du havde afbrydelser i medicinindtagelsen i Del A, men stoppede ikke permanent, og gennemførte studiebesøg indtil det sidste planlagte besøg.

I Del B vil du fortsætte med at tage den samme kombinationsmedicin VX-121/tezacaftor/deutivacaftor som filmovertrukne tabletter.

De samme vurderinger og målinger, som blev udført i Del A, vil fortsætte i Del B for at overvåge medicinens langsigtede sikkerhed og effekt.

Du skal fortsætte med at overholde alle studiekrav, herunder planlagte besøg og laboratorietest.