Test af medicinen methylphenidat til børn og unge med KBG syndrom og koncentrationsbesvær

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger KBG syndrom, som er en sjælden genetisk tilstand, der påvirker udviklingen og kan medføre opmærksomhedsproblemer. Børn og unge med KBG syndrom har ofte vanskeligheder med at koncentrere sig og kan vise symptomer, der ligner dem, man ser ved ADHD (opmærksomhedsforstyrrelse med hyperaktivitet). Formålet med studiet er at undersøge, om medicinen methylphenidat kan hjælpe med at forbedre opmærksomhedsproblemer og ADHD-lignende symptomer hos børn og unge med KBG syndrom.

Methylphenidat er en medicin, der almindeligvis bruges til at behandle ADHD hos børn og voksne. Den hjælper med at forbedre koncentrationen og reducere hyperaktiv adfærd. I dette studie vil deltagerne få methylphenidat for at se, om det kan hjælpe med deres specifikke symptomer relateret til KBG syndrom. Studiet bruger en særlig tilgang kaldet N-of-1 serier, hvilket betyder, at hver deltager får både den aktive medicin og placebo i forskellige perioder, så forskerne kan sammenligne effekten.

Under studiet vil deltagernes opmærksomhed, adfærd og generelle trivsel blive overvåget gennem forskellige spørgeskemaer og vurderinger. Forældre eller omsorgspersoner vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deltagerens adfærd og følelsesmæssige problemer. Derudover vil der blive holdt øje med eventuelle bivirkninger fra medicinen. Studiet vil hjælpe med at afgøre, om methylphenidat er en effektiv behandling for opmærksomhedsproblemer hos børn og unge med KBG syndrom.

1 Indledende baseline periode

Du vil gennemgå en periode på to uger, hvor du ikke tager nogen studiemedikation.

I denne periode vil dine symptomer blive observeret og dokumenteret for at etablere et udgangspunkt for sammenligningen.

Din omsorgsperson vil udfylde forskellige spørgeskemaer om dit adfærdsmønster og dine symptomer.

2 Første medicinperiode

Du vil begynde at tage methylphenidat hydrochlorid tabletter dagligt.

Medicinen findes i to styrker: 5 mg tabletter og 10 mg tabletter.

Den nøjagtige dosis og hyppighed vil blive bestemt individuelt baseret på din alder, vægt og respons på behandlingen.

Denne periode varer i to uger.

Din omsorgsperson vil fortsætte med at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og eventuelle bivirkninger.

3 Anden baseline periode

Du vil stoppe med at tage methylphenidat i yderligere to uger.

Dette er en pause fra medicinen for at observere, hvordan dine symptomer udvikler sig uden behandling.

Din omsorgsperson vil fortsat overvåge og rapportere om dine symptomer og adfærd.

4 Anden medicinperiode

Du vil genoptage behandlingen med methylphenidat hydrochlorid tabletter.

Dosis og hyppighed kan justeres baseret på din tidligere respons og eventuelle bivirkninger.

Denne anden behandlingsperiode varer også i to uger.

Overvågning af symptomer og bivirkninger fortsætter gennem hele perioden.

5 Afsluttende evaluering

Efter de fire perioder vil der blive foretaget en samlet vurdering af din respons på behandlingen.

Din omsorgsperson vil udfylde afsluttende spørgeskemaer, herunder Strengths and Difficulties Questionnaire (et spørgeskema om styrker og vanskeligheder), målinger af følelsesmæssige problemer og opmærksomhedsvanskeligheder.

Der vil blive anvendt Goal Attainment Scoring, som måler, hvor godt specifikke mål for din behandling er blevet opfyldt.

Eventuelle bivirkninger vil blive dokumenteret gennem en systematisk gennemgang.

6 Opfølgning og beslutning

Baseret på resultaterne fra undersøgelsen vil der blive truffet en beslutning om, hvorvidt methylphenidat er effektivt for dig.

Hvis medicinen viser sig at være gavnlig, kan der blive diskuteret muligheder for fortsat behandling uden for studiet.

Alle indsamlede data vil blive analyseret for at bidrage til den videnskabelige forståelse af behandling af KBG syndrom, en sjælden genetisk tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 6 og 20 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af KBG syndrom gennem genetisk test, som viser enten en skadelig ANKRD11-variant eller en deletion af kromosom 16q24, der inkluderer ANKRD11-genet
  • Du skal have opmærksomhedsproblemer eller symptomer relateret til ADHD (attention deficit hyperactivity disorder – opmærksomhedsforstyrrelse med hyperaktivitet), eller du skal have en formel ADHD-diagnose
  • Dine opmærksomhedsproblemer eller ADHD-symptomer skal have en betydelig påvirkning på dit daglige liv
  • Du skal have en omsorgsperson eller vejleder til stede, som kan give oplysninger om dine symptomer og adfærd på dine vegne

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået stillet diagnosen KBG syndrom af en læge
  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 6 år eller over 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede tager medicin mod ADHD eller opmærksomhedsproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjertesygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har meget højt blodtryk, som ikke kan kontrolleres med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har glaukom, som er en øjensygdom med for højt tryk i øjet
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin kaldet MAO-hæmmere, som er en særlig type antidepressiv medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hyperthyroidisme, som betyder, at skjoldbruskkirtlen producerer for meget hormon
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige spiseforstyrrelser som anoreksi eller bulimi
  • Du kan ikke deltage, hvis du har Tourettes syndrom eller andre alvorlige tics, som er ufrivillige bevægelser eller lyde
  • Du kan ikke deltage, hvis du har psykose, som betyder tab af kontakt med virkeligheden
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan tage piller eller har allergi over for methylphenidat
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige medicinske tilstande, som lægen vurderer kan gøre deltagelse farlig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Sjjzbiwzj Rifhqab Ubbuxkgjzy Mvotarh Ctgspg Nijmegen Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer
01.06.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Methylphenidat er et lægemiddel, der bruges til at behandle opmærksomhedsforstyrrelse og hyperaktivitet (ADHD). Det virker ved at påvirke bestemte kemikalier i hjernen, der hjælper med at forbedre koncentration og fokus. Methylphenidat kan hjælpe patienter med at blive mere opmærksomme, mindre hyperaktive og bedre til at kontrollere impulsiv adfærd. I dette studie undersøges det, om methylphenidat kan hjælpe børn og unge med KBG syndrom, som ofte har vanskeligheder med opmærksomhed og ADHD-lignende symptomer. Lægemidlet tages normalt som tabletter og hjælper patienterne med at klare sig bedre i skolen og i daglige aktiviteter ved at forbedre deres evne til at koncentrere sig.

Undersøgte sygdomme:

KBG syndrom – KBG syndrom er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker flere organsystemer i kroppen. Syndromet opstår på grund af mutationer i ANKRD11-genet og arves typisk i et dominant mønster. Børn med KBG syndrom udvikler karakteristiske ansigtstræk, herunder en bred pande, tykke øjenbryn og en kort næse. Mange personer med denne tilstand oplever intellektuelle udfordringer og udviklingsforstyrrelse i varierende grad. Vækstforstyrrelser er almindelige, hvor børn ofte er mindre end deres jævnaldrende. Derudover kan der forekomme adfærdsmæssige problemer, herunder opmærksomhedsvanskeligheder og hyperaktivitet, som kan ligne symptomer på ADHD.

Forsøgs-ID:
2023-506202-40-01
Protokolkode:
113883
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland