Undersøgelse af lægemidlet iptacopan til behandling af sjælden nyresygdom (IC-MPGN)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse omhandler en sjælden nyresygdom kaldet idiopatisk immunekompleks-medieret membranoproliferativ glomerulonefritis, som er en sygdom hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber nyrerne og forårsager betændelse. Dette medfører, at protein lækker ud i urinen, hvilket normalt ikke sker hos raske personer. Sygdommen kan føre til nedsat nyrefunktion over tid og kan påvirke både børn og voksne.

Undersøgelsen tester et nyt lægemiddel kaldet iptacopan med kodenavnet LNP023, som skal sammenlignes med placebo for at se, om medicinen kan reducere mængden af protein i urinen efter 6 måneders behandling. Formålet med studiet er at vise, at iptacopan er bedre end placebo til at mindske proteinudskillelsen i urinen. Deltagerne vil blive inddelt i grupper ved hjælp af tilfældighed, og hverken deltagere eller læger vil vide, hvem der får det rigtige lægemiddel og hvem der får placebo.

Under forløbet vil deltagerne skulle tage medicin dagligt og komme til regelmæssige undersøgelser, hvor der bliver taget blod- og urinprøver for at måle, hvor godt nyrerne fungerer og hvor meget protein der udskilles. Deltagerne skal også være vaccineret mod visse bakterieinfektioner før behandlingen starter, da medicinen påvirker immunsystemet. Studiet vil følge deltagerne i 12 måneder for at se på både virkning og sikkerhed af behandlingen, herunder eventuelle bivirkninger og påvirkning af hjertefunktionen, særligt hos yngre deltagere.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver, urinprøver og andre tests.

Du skal være på en stabil dosis af RAS-hæmmere (medicin der hjælper med at beskytte dine nyrer) i mindst 90 dage før studiet starter. Hvis du tager andre lægemidler mod din nyresygdom, skal doserne også være stabile i mindst 90 dage.

Du skal være vaccineret mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae mindst 2 uger før behandlingen starter. Hvis du ikke tidligere er vaccineret, eller hvis du har brug for en opfriskningsvaccination, vil dette blive arrangeret.

Hvis det er tilgængeligt, skal du også vaccineres mod Haemophilus influenzae infektioner mindst 2 uger før behandlingen.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at få den aktive medicin iptacopan eller et placebo (inaktiv medicin). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken medicin du får.

Du vil begynde at tage studiens medicin i form af hårde gelatinekapsler.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige medicin som anvist af din læge.

3 Daglig behandling og overvågning

Du vil tage studiens medicin hver dag som anvist. Det præcise antal kapsler og tidspunkt for indtagelse vil blive forklaret for dig.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige medicin mod nyresygdommen på samme doser som før studiet.

Du vil regelmæssigt blive bedt om at indsamle urinprøver, herunder 24-timers urinsamlinger for at måle proteinuri (mængden af protein i urinen).

4 Første 6 måneder af behandling

I løbet af de første 6 måneder vil du regelmæssigt møde op til kontrol på klinikken.

Du vil få taget blodprøver for at måle din nyrefunktion og for at overvåge for eventuelle bivirkninger.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din træthed og livskvalitet.

Dit blodtryk, hjerterytme og andre vitale tegn vil blive målt ved hvert besøg.

5 6-måneders evaluering

Efter 6 måneder vil der blive foretaget en grundig evaluering af, hvordan behandlingen virker.

Du vil få taget en 24-timers urinsamling for at måle ændringen i proteinuri (protein i urinen) sammenlignet med starten af studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at vurdere din nyrefunktion.

6 Fortsættelse til 12 måneder

Du vil fortsætte med at tage studiens medicin i yderligere 6 måneder.

Regelmæssige kontrolbesøg vil fortsætte med blodprøver, urinprøver og overvågning af bivirkninger.

Hvis du er under 18 år, vil der blive foretaget ekstra hjerte-kar overvågning, herunder måling af blodtryk og hjertefunktion.

7 12-måneders evaluering

Efter 12 måneder vil der blive foretaget en omfattende evaluering af behandlingens langsigtede effekter.

Du vil få taget en 24-timers urinsamling for at måle ændringen i proteinuri.

Der vil blive foretaget detaljerede målinger af din nyrefunktion for at se, hvordan den har udviklet sig over tid.

Du vil igen udfylde spørgeskemaer om træthed og livskvalitet.

8 Afslutning af behandlingsperioden

Efter 12 måneder vil den dobbelt-blindede behandlingsperiode være afsluttet.

Du vil få en afsluttende evaluering, hvor alle dine resultater bliver gennemgået.

Der kan være mulighed for at fortsætte i en åben behandlingsperiode, hvor alle deltagere får den aktive medicin.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 60 år gammel (voksne) eller mellem 12-17 år (unge i ikke-EU lande) eller 16-17 år (unge i EU-lande)
  • Du skal have fået diagnosen idiopatisk IC-MPGN (en bestemt type nyresygdom) bekræftet gennem en nyrebiopsi (en lille prøve taget fra nyren) inden for de sidste 12 måneder for voksne eller inden for de sidste 3 år for unge
  • Du skal have taget RAS-hæmmer medicin (medicin der hjælper nyrerne og blodtrykket) i den højeste anbefalede dosis i mindst 90 dage før du starter i studiet
  • Hvis du tager anden medicin mod din nyresygdom (såsom mykofenolsyre, kortikosteroider, SGLT2-hæmmere eller mineralokortikoid receptor antagonister), skal dosis være uændret i mindst 90 dage
  • Dit protein-til-kreatinin forhold i urinen (en måling der viser hvor meget protein der lækker fra nyrerne) skal være over 1,0 g/g ved to forskellige målinger
  • Din nyrefunktion (hvor godt dine nyrer renser blodet) skal være over 30 ml/min/1,73m² ved screening og en opfølgende måling
  • Du skal være vaccineret mod meningokokker og pneumokokker (to typer bakterier) mindst 2 uger før behandlingen starter, eller få antibiotika hvis vaccinen gives senere
  • Du skal også vaccineres mod Haemophilus influenzae bakterier hvis tilgængeligt og mindst 2 uger før behandling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har sekundær membranoproliferativ glomerulonefritis, som betyder at din nyresygdom skyldes en anden kendt sygdom eller tilstand i stedet for at være af ukendt årsag
  • Du har systemisk lupus erythematosus, som er en autoimmun sygdom der påvirker flere organer i kroppen
  • Du har hepatitis B eller C, som er virusinfektioner der påvirker leveren
  • Du har kryoglobulinæmi, som er en tilstand hvor bestemte proteiner i blodet klumper sammen ved lave temperaturer
  • Du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft der ikke spreder sig til andre dele af kroppen
  • Du har en alvorlig infektion der kræver behandling på hospitalet
  • Du har en alvorlig hjertesygdom eller har haft et hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
  • Du har ukontrolleret højt blodtryk, som betyder at dit blodtryk er for højt på trods af medicin
  • Du har alvorlige leverproblemer
  • Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du bruger eller har brugt immunsupprimerende medicin inden for de sidste 3 måneder, som er medicin der dæmper immunsystemet
  • Du har brugt plasmaudveksling eller dialyse inden for de sidste 3 måneder, som er behandlinger til at rense blodet
  • Du har fået en nyretransplantation, som betyder at du har fået en ny nyre
  • Du har en eGFR under 30, som er et mål for hvor godt dine nyrer fungerer – et lavt tal betyder dårlig nyrefunktion
  • Du har en kendt allergi over for studiemedicinen eller lignende medicin
  • Du deltager i andre kliniske studier med eksperimentel medicin

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Hospital Clinico San Carlos Madrid Spanien
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Mainz Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
F D Roosevelt University General Hospital Of Banska Bystrica Banská Bystrica Slovakiet
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Thessaloniki Grækenland
Univerzitna Nemocnica Martin Martin Slovakiet
University General Hospital Of Heraklion Iraklio Grækenland
Hospital Universitario Torrecardenas Almería Spanien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Fundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer Barcelona Spanien
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice Košice Slovakiet
Charite Research Organisation GmbH Berlin Tyskland
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny W Olsztynie Olsztyn Polen
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Ranica Italien
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Rigshospitalet København Danmark
Region Midtjylland Aarhus Danmark
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Hippokration Hospital Athen Grækenland
University General Hospital Of Ioannina Ioannina Grækenland
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulm Tyskland
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku Białystok Polen
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznań Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
University General Hospital Attikon General Hospital Of West Attica H Agia Varvara Chaidari Grækenland
University Hospital Consorziale Policlinico Bari Italien
Uhrhjdpzqa Mujafpu Cgthjm Hbfdsvquuljenkjkv Hamborg Tyskland
Ucmqkqlmnplf Mxmexsn Cqzngbv Gxutbaaze Groningen Holland
Cptyhbh Uxtkrfdwmbm Dw Nbkfcnw Madrid Spanien
Uplcgfhquhnfnrrjvibfc Edlgq Amz Essen Tyskland
Aaggghyayu Psxdhyrz Hhkxwstv Dr Mimgfxihh Marseille Frankrig
Kvvxcggt dnc Uiyppjghupqi Matpjnjr Ajg München Tyskland
Uypvgfqcbvawmfgcvcphi Wmorrihfv Atf Würzburg Tyskland
Auopfcb Ozxonwxttok Ukbazjufayaer Ctmrxgleyqpa Dffso Spsons E Dwuob Stxgnwk Di Tsgbpq Turin Italien
Hvisbvvg Vtin dzoqadfw Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
01.08.2023
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.08.2023
Grækenland Grækenland
rekrutterer
01.08.2023
Holland Holland
rekrutterer
01.08.2023
Italien Italien
rekrutterer
01.08.2023
Polen Polen
rekrutterer
01.08.2023
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer endnu ikke
01.08.2023
Spanien Spanien
rekrutterer
01.08.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
01.08.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.08.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Iptacopan (LNP023) er et lægemiddel, der blokerer en bestemt del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet. Dette system kan nogle gange være overaktivt og beskadige nyrerne hos patienter med denne nyresygdom. Iptacopan hjælper med at kontrollere denne skadelige aktivitet og kan reducere mængden af protein, der lækker fra nyrerne ud i urinen. Medicinen gives som tabletter, der tages gennem munden, og den er designet til at beskytte nyrerne mod yderligere skade.

Idiopatisk immunkompleks-medieret membranoproliferativ glomerulonefritis – Dette er en sjælden nyresygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber de små filtrerende enheder i nyrerne, kaldet glomeruli. Sygdommen opstår, når immunkomplekser aflejres i nyrefiltrene og forårsager betændelse og skade. Dette fører til, at nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer og overskydende væske fra blodet gradvist forringes. Patienter oplever ofte symptomer som hævelse, især omkring øjne og ankler, samt skummende urin på grund af øget proteinudskillelse. Over tid kan sygdommen føre til progressiv forringelse af nyrefunktionen, hvor nyrerne bliver mindre effektive til at udføre deres normale rensefunktion. Tilstanden betegnes som idiopatisk, fordi den præcise årsag ofte ikke kan identificeres.

Forsøgs-ID:
2022-502160-20-00
Protokolkode:
CLNP023B12302
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet pegcetacoplan til behandling af sjældne nyresygdomme (C3 glomerulopati og IC-MPGN)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tyskland Italien Holland
  • Undersøgelse af lægemidlet pegcetacoplan til behandling af nyresygdommene C3G og IC-MPGN hos nyretransplanterede patienter

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Italien Holland