Test af ny behandling med imlifidase til forbedring af nyrefunktion hos patienter med Goodpastures sygdom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af anti-GBM antistof sygdom, som også kaldes Goodpasture sygdom. Denne sjældne autoimmune sygdom opstår, når kroppens immunsystem ved en fejl angriber de små blodkar i nyrerne og nogle gange lungerne. Sygdommen kan føre til alvorlig nyreskade og i nogle tilfælde også lungeskade. Standard behandling består normalt af immunhæmmende medicin og plasmaudskiftning (PLEX), som er en procedure hvor blodet renses for de skadelige antistoffer.

I dette studie vil deltagerne få enten standardbehandling alene eller en kombination af standardbehandling sammen med et nyt lægemiddel kaldet imlifidase. Formålet med studiet er at undersøge om tilføjelse af imlifidase til standardbehandlingen kan forbedre nyrefunktionen bedre end standardbehandling alene. Imlifidase er et enzym, der kan nedbryde de skadelige antistoffer i blodet hurtigere end den naturlige proces.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget i 6 måneder med regelmæssige blodprøver og andre undersøgelser for at måle nyrefunktionen og mængden af skadelige antistoffer i blodet. Læger vil også holde øje med, om deltagerne har brug for dialyse (kunstig nyrerensning) og vil registrere antallet af plasmaudskiftninger og hospitalsindlæggelser. Studiet vil også undersøge deltagernes livskvalitet og eventuelle bivirkninger ved den nye behandling.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. En gruppe modtager imlifidase sammen med standardbehandling, mens den anden gruppe kun modtager standardbehandling.

Hvis du tildeles imlifidase-gruppen, vil du modtage Idefirix 11 mg som en infusion direkte i blodbanen. Dette lægemiddel gives som en koncentreret opløsning, der blandes med væske før indgivelse.

Alle patienter vil modtage standardbehandling, som inkluderer forskellige lægemidler til at behandle din tilstand.

2 Lægemiddelbehandling – antihistamin og forebyggende medicin

Du vil modtage loratadin, som er et antihistamin der hjælper med at forhindre allergiske reaktioner.

Derudover vil du få sulfamethoxazol og trimethoprim, som er antibiotika der hjælper med at forebygge infektioner, mens dit immunsystem er svækket af behandlingen.

3 Immunsuppressiv behandling

Du vil modtage prednisolon og methylprednisolon, som er kortisol-lignende lægemidler. Disse hjælper med at dæmpe dit immunsystem og reducere betændelse i nyrerne.

Du vil også få cyclophosphamid, som er en type medicin der undertrykker immunsystemet. Dette hjælper med at stoppe de skadelige antistoffer, der angriber dine nyrer.

4 Plasmaudveksling (PLEX) behandling

Du vil gennemgå plasmaudveksling (PLEX) behandlinger. Dette er en procedure, hvor dit blod renses for de skadelige antistoffer ved at fjerne blodplasma og erstatte det med en erstatningsvæske.

Antallet af PLEX-behandlinger vil blive målt og registreret i løbet af de første 3 måneder af undersøgelsen.

5 Nyrefunktionsovervågning – første 15 dage

I de første 15 dage efter behandlingsstart vil din nyrefunktion blive overvåget tæt.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor godt dine nyrer fungerer ved hjælp af eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed).

Hvis du modtog imlifidase, vil der også blive målt på lægemidlets koncentration i dit blod og dets virkning på dine antistoffer.

6 3-måneders opfølgning

Efter 3 måneder vil der blive foretaget en grundig vurdering af din tilstand.

Din nyrefunktion vil blive målt igen ved hjælp af blodprøver og urinprøver.

Det vil blive registreret, om du har haft behov for dialyse (kunstig nyreudrensning) inden for de sidste 4 uger før denne vurdering.

Der vil blive målt på mængden af protein i din urin over 24 timer samt forholdet mellem albumin og kreatinin i din morgenurin.

Antallet af dage på dialyse og eventuelle dage med kunstig åndedræt på grund af din sygdom vil blive registreret.

7 Antistofmålinger gennem undersøgelsen

Gennem hele undersøgelsesperioden vil der blive målt på de skadelige antistoffer i dit blod, specifikt anti-GBM antistoffer.

Målet er at se, hvor lang tid det tager for disse antistoffer at falde til et ikke-skadeligt niveau.

Der vil også blive målt på andre typer antistoffer kaldet ANCA, som kan være relateret til din sygdom.

Hvis du modtog imlifidase, vil der blive testet for antistoffer mod dette lægemiddel gennem hele 6-måneders perioden.

8 Livskvalitetsvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og helbredsstatus.

Disse spørgeskemaer hedder PROMIS-29 og EQ-5D-5L og måler, hvordan din sygdom påvirker dit daglige liv.

Disse vurderinger vil blive foretaget fra starten af undersøgelsen og frem til 6-måneders opfølgningen.

9 6-måneders afsluttende vurdering

Efter 6 måneder vil der blive foretaget den endelige hovedvurdering af behandlingens effekt.

Din nyrefunktion vil blive målt igen, og det vil blive vurderet, om dine nyrer fungerer uden behov for dialyse.

Der vil blive kontrolleret for, om du har udviklet permanent nyresvigt eller er død som følge af din sygdom.

Alle de målinger, der blev foretaget ved 3 måneder, vil blive gentaget for at se den fulde effekt af behandlingen.

Det samlede antal dage på hospitalisation og eventuelle ophold på intensivafdeling vil blive registreret fra behandlingens start.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have anti-GBM antistof sygdom (også kaldet Goodpastures sygdom), som er en sjælden sygdom hvor kroppens immunsystem angriber nyrerne
Dine anti-GBM antistoffer (skadelige stoffer i blodet) skal være på et niveau, der er så højt, at det er skadeligt for kroppen
Dit niveau af anti-GBM antistoffer skal være så højt, at du har brug for intensiv PLEX behandling (en særlig behandling hvor blodet renses)
Du skal have blod i urinen, som kan ses ved en urinprøve eller under mikroskop
Din nyrefunktion skal være dårlig – specifikt skal din eGFR (et mål for hvor godt nyrerne arbejder) være under 20. Dette betyder, at dine nyrer kun arbejder med mindre end 20% af normal kapacitet
Du skal være villig og i stand til at give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal være villig og i stand til at følge alle krav i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som betyder at din krop kæmper mod bakterier, virus eller svampe
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en vaccination med levende vacciner inden for de sidste 4 uger – dette er vacciner der indeholder svækkede, men levende mikroorganismer
Du kan ikke deltage, hvis du har en malign sygdom, som betyder kræft, der ikke er blevet behandlet eller er kommet tilbage
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer, der gør det farligt for dig at deltage
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lægemidler, der ligner det studielægemiddel, der skal testes
Du kan ikke deltage, hvis du har fået plasmaudskiftning inden for de sidste 7 dage – dette er en behandling hvor dit blodplasma udskiftes
Du kan ikke deltage, hvis du har andre autoimmune sygdomme, som betyder sygdomme hvor din krop angriber sig selv
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke dit immunsystem på en måde, der kan være farlig sammen med studielægemidlet
Du kan ikke deltage, hvis du har abnorme blodprøveresultater, der viser, at dine organer ikke fungerer godt nok
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at din helbredstilstand er for dårlig til at deltage sikkert i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medical University Of Graz	Graz	Østrig
Region Oestergoetland	Linköping	Sverige
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego W Lodzi	Łódź	Polen
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Academisch Ziekenhuis Leiden	Leiden	Holland
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego	Warszawa	Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
Fundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer	Barcelona	Spanien
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse	Toulouse	Frankrig
Hopital Tenon	Paris	Frankrig
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg	Strasbourg	Frankrig
Rigshospitalet	København	Danmark
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino	Genova	Italien
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Charite Research Organisation GmbH	Berlin	Tyskland
Odense University Hospital	Odense	Danmark
Svneitsin Rcyezlt Uiqfjhrnas Mdzqgmz Cvjtzx	Nijmegen	Holland
Aimqsytuvf Pppxxfhu Hpouebvh Dt Mgliintdl	Marseille	Frankrig
Uxhyotmzzxkh Mhvibvl Cxtwolm Ggdqoxdtb	Groningen	Holland
Coxy Ukxgjkuhed Hhmhldku	Cork	Irland
Uoecyys Uuulbswilx Hlnlxktn	Uppsala	Sverige
Kdqdblqe dfj Ulvqrgwojeeb Mmrqihrq Abx	München	Tyskland
Chr Di Rjrlm	Bois-Guillaume	Frankrig
Arkqwz Uiibrvmilg Haryvohs	Aarhus	Danmark
Aocmwuj Uxegv Stzywsypx Lppdvn Db Bwqozmg	Bologna	Italien
Uhuaxthrui Oi Arlgpes	Edegem	Belgien
Ubfnncegxs Hlrwlcab Cosasur	Köln	Tyskland
Uzvgeiwbqw Mulwrtz Csqemk Hqtafucoclvytvsim	Hamborg	Tyskland
Hveqfsrb Vnpk derslmeo	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.01.2023
Danmark	rekrutterer ikke	01.01.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	01.01.2023
Holland	rekrutterer ikke	01.01.2023
Irland	rekrutterer ikke	01.01.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.01.2023
Polen	rekrutterer ikke	01.01.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.01.2023
Sverige	rekrutterer ikke	01.01.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	01.01.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.01.2023
Østrig	rekrutterer ikke	01.01.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Imlifidase er et særligt enzym, der kan bryde antistoffer ned i kroppen. Dette lægemiddel bruges til at fjerne de skadelige antistoffer, der angriber nyrerne hos patienter med Goodpastures sygdom. Ved at fjerne disse antistoffer kan imlifidase hjælpe med at stoppe den skade, som sygdommen forårsager på nyrerne.

Standard behandling omfatter de almindelige lægemidler og behandlinger, som læger normalt bruger til at behandle Goodpastures sygdom. Dette kan inkludere lægemidler, der dæmper immunsystemet, så det holder op med at angribe nyrerne, samt andre støttende behandlinger for at beskytte nyrefunktionen.

Anti-GBM antistof sygdom (Goodpastures sygdom) – Dette er en autoimmun sygdom hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber de små blodkar i nyrerne og lungerne. Sygdommen opstår når immunsystemet producerer antistoffer kaldet anti-GBM antistoffer, som binder sig til og beskadiger de tynde membraner i nyrefiltrene og lungeblærer. Tilstanden udvikler sig typisk hurtigt over dage til uger. Patienterne oplever ofte blod i urinen, hævelser og nedsat nyrefunktion. Lungerne kan også blive påvirket, hvilket kan føre til hoste med blod og åndedrætsbesvær. Sygdommen rammer oftest unge mænd eller ældre kvinder og kan påvirke begge organer samtidigt eller kun det ene.

Forsøgs-ID:

2022-500121-33-01

Protokolkode:

21-HMedIdeS-24

NCT ID:

NCT05679401

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny behandling med imlifidase til forbedring af nyrefunktion hos patienter med Goodpastures sygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?