Dette studie undersøger en sygdom kaldet transthyretin-medieret amyloid kardiomyopati, som forkortes ATTR-CM. Denne sygdom opstår, når et protein kaldet transthyretin danner unormale aflejringer i hjertet, hvilket kan påvirke hjertets funktion. Studiet bruger et lægemiddel kaldet eplontersen med kodenavnet ION-682884, som gives som indsprøjtninger under huden. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af længerevarende behandling med eplontersen hos personer med ATTR-CM.
Studiet er et åbent forlængelsesstudium, hvilket betyder, at alle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, og både deltageren og lægen vil vide, hvilken behandling der gives. Deltagerne vil modtage regelmæssige indsprøjtninger med eplontersen og skal samtidig tage vitamin A-tilskud som en del af behandlingen. Under studiet vil lægen overvåge deltagernes sundhed gennem forskellige undersøgelser, herunder blodprøver, hjerteundersøgelser som ekokardiografi og elektrokardiogram, samt tests af gangfunktion og livskvalitet.
I løbet af studiet vil lægen måle niveauet af transthyretin-protein i blodet og andre hjerte-relaterede markører som NT-proBNP og troponin T, der kan vise, hvordan hjertet fungerer. Deltagerne vil også gennemføre spørgeskemaer om deres livskvalitet og symptomer samt fysiske tests som gangtest. For deltagere med den arvelige form af ATTR-CM vil der blive foretaget yderligere undersøgelser af nervefunktionen. Studiet følger deltagerne over længere tid for at sikre, at behandlingen er sikker og veltålelig.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig