Generaliseret myasthenia gravis er en sjælden autoimmun sygdom, hvor kroppens eget immunsystem angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Dette medfører muskelsvaghed, der typisk bliver værre ved aktivitet og forbedres ved hvile. Sygdommen kan påvirke forskellige muskelgrupper i kroppen, herunder ansigts-, tale-, synke- og vejrtræknings- samt arme- og benmuskler. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet ravulizumab, som gives som infusion direkte i blodårene. Ravulizumab virker ved at blokere en del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som spiller en rolle i sygdommens udvikling.
Formålet med studiet er at undersøge, hvordan ravulizumab virker hos børn og unge mellem 6 og 18 år med generaliseret myasthenia gravis. Forskerne vil se på, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen, hvor godt den virker til at forbedre muskelsymptomerne, og hvor sikker den er at bruge. De vil også undersøge, om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen over tid. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.
Under studiet vil deltagerne få ravulizumab som infusion på hospitalet med jævne mellemrum over en periode på 18 uger. Forskerne vil følge deltagernes tilstand ved hjælp af forskellige undersøgelser og spørgeskemaer, der måler muskelstyrke, daglige aktiviteter og livskvalitet. Der vil blive taget blodprøver for at måle medicinens koncentration i blodet og for at kontrollere sikkerheden. Alle deltagere skal være vaccineret mod visse bakterielle infektioner før studiestart, da medicinen kan øge risikoen for disse infektioner. Efter den første 18-ugers periode kan deltagerne fortsætte i en forlængelsesdel af studiet for at få mere langvarig behandling og opfølgning.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 