Langtidsstudie af lægemidlet pegcetacoplan til behandling af nyresygdommene C3 glomerulopati og IC-MPGN

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sjældne nyresygdomme kaldet C3 glomerulopati og immunokompleks membranoproliferativ glomerulonefritis. Begge sygdomme påvirker nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer fra blodet og kan føre til nyresvigt over tid. C3 glomerulopati opstår, når kroppens immunsystem angriber nyrerne på grund af problemer med en del af immunforsvaret kaldet komplementsystemet. Immunokompleks membranoproliferativ glomerulonefritis sker, når immunsystemets forsvarsstoffer danner klumper i nyrerne og forårsager betændelse. Begge tilstande kan medføre protein i urinen, hævelser og nedsat nyrefunktion.

Behandlingen i dette studie er et lægemiddel kaldet pegcetacoplan, som gives som indsprøjtninger under huden. Pegcetacoplan virker ved at blokere en specifik del af immunsystemet, der bidrager til skaden på nyrerne. Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning af pegcetacoplan hos personer med disse nyresygdomme. Dette er et forlængelsesstude, hvilket betyder, at kun personer, der allerede har deltaget i et tidligere studie med samme medicin og har haft gavn af behandlingen, kan fortsætte.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få pegcetacoplan-indsprøjtninger regelmæssigt, mens lægerne følger deres nyrefunktion og generelle helbred over en længere periode. Deltagerne skal lære at give sig selv indsprøjtningerne eller have en pårørende, der kan hjælpe med dette. Læger vil regelmæssigt kontrollere forskellige værdier i blodet og urinen for at se, om medicinen hjælper med at beskytte nyrerne og forbedre symptomerne. Da pegcetacoplan påvirker immunsystemet, skal deltagerne være vaccinerede mod visse bakterier for at forebygge alvorlige infektioner.

1 Overgang fra tidligere undersøgelse

Du vil fortsætte direkte fra den tidligere undersøgelse APL2-C3G-310, efter at du har gennemført alle krav til uge 52-besøget.

Din læge vil have vurderet, at du har haft klinisk gavn af behandlingen med pegcetacoplan i den tidligere undersøgelse.

2 Fortsættelse af nuværende behandling

Du skal fortsætte med den samme stabile behandling for din C3-glomerulopati eller immune-kompleks membranoproliferativ glomerulonefritis, som du havde i den tidligere undersøgelse.

Du må ikke ændre denne behandling uden at tale med din læge først.

3 Vaccinationer

Du skal have modtaget vaccinationer mod Streptococcus pneumoniae (lungebetændelsebakterier), Neisseria meningitidis type A, C, W, Y og B (hjernehindebetændelsesbakterier), og Haemophilus influenzae type B som krævet i den tidligere undersøgelse.

Du kan blive anbefalet yderligere vaccinationer i løbet af undersøgelsen baseret på retningslinjer for personer med komplementmangel (nedsat immunforsvar).

Vaccinationerne gives med Pneumovax 23 (pneumokokvaccine), Nimenrix (meningokokvaccine type A, C, W-135 og Y) og Bexsero (meningokokvaccine type B).

4 Graviditetstest og prævention

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ uringraviditetstest ved det første besøg.

Du skal acceptere at bruge godkendte præventionsmetoder gennem hele undersøgelsen og mindst 90 dage efter din sidste dosis pegcetacoplan.

Hvis du er en mand, skal du også bruge godkendte præventionsmetoder og ikke donere sæd gennem hele undersøgelsen og mindst 90 dage efter din sidste dosis.

5 Informeret samtykke

Du skal underskrive et informeret samtykke for at deltage i denne forlængelsesundersøgelse.

Hvis du er under den lovlige samtykke-alder, skal din værge underskrive samtykket, og du kan blive bedt om at give dit samtykke også.

6 Læring af medicinindgivelse

Du skal lære at selv-administrere pegcetacoplan, eller have en identificeret omsorgsperson, der kan udføre indgivelsen.

Medicinen gives som en infusion i en vene (intravenøst).

Du vil modtage ASPAVELI 1.080 mg opløsning til infusion.

7 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at modtage pegcetacoplan regelmæssigt gennem hele undersøgelsen.

Din læge vil overvåge din nyrefunktion ved at måle protein i urinen og beregne din estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR), som viser, hvor godt dine nyrer fungerer.

Målene for behandlingen inkluderer at reducere proteinuri (protein i urinen) til under 1 gram om dagen og at bevare eller forbedre din nyrefunktion.

8 Regelmæssige undersøgelser og tests

Du vil have regelmæssige blodprøver for at måle dit serum albumin (protein i blodet) og serum C3 (en del af dit immunsystem).

Din læge vil overvåge dig for tegn på sygdomsforværring, herunder fordobling af serum kreatinin (et mål for nyrefunktion), progression til kronisk nyresygdom stadium 5, behov for nyretransplantation eller andre alvorlige komplikationer.

Du vil udfylde spørgeskemaer om dit energiniveau og træthed ved hjælp af FACIT-Fatigue skalaen.

9 Langtidsopfølgning

Denne undersøgelse er designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af pegcetacoplan.

Du vil fortsætte med at modtage behandling og blive overvåget, så længe din læge vurderer, at du har gavn af medicinen og ikke oplever uacceptable bivirkninger.

Undersøgelsen startede i maj 2023 og er planlagt til at fortsætte indtil juli 2027.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have C3 glomerulopati (C3G) eller immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis (IC-MPGN) – det er sjældne nyresygdomme, der påvirker nyrernes filtreringssystem
  • Du skal have gennemført deltagelse i det tidligere undersøgelse APL2-C3G-310 helt frem til uge 52-besøget
  • Din læge skal vurdere, at du havde klinisk gavn af medicinen pegcetacoplan i det tidligere forsøg – det betyder, at medicinen hjalp dig
  • Du skal fortsætte med den samme stabile behandling for din nyresygdom, som du havde i det tidligere forsøg
  • Du skal have fået vaccinationer mod visse bakterier (pneumokokker, meningokokker og Haemophilus influenzae) som krævet i det tidligere forsøg, og du skal være villig til at få yderligere vaccinationer efter anbefalingerne
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i mindst 90 dage efter din sidste dosis medicin
  • Hvis du er en mand, skal du acceptere at bruge sikker prævention og ikke donere sæd under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter din sidste dosis medicin
  • Du skal være over den lovlige samtykkealder og kunne give dit informerede samtykke, eller hvis du er under samtykkealderen, skal dine forældre/værge kunne give samtykke, og du skal også give dit samtykke hvis det er relevant
  • Du skal være villig og i stand til selv at give dig medicinen som indsprøjtning, eller have en omsorgsperson der kan hjælpe med at give medicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med meningitis (hjernehindebetændelse) forårsaget af bakterier, der kaldes kapselbakterier
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en organtransplantation
  • Du kan ikke deltage, hvis du får dialyse (kunstig rensning af blodet) eller har behov for det
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær leversygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en kræftsygdom, der er aktiv eller er blevet behandlet inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem på høje doser
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået visse vacciner inden for 30 dage før undersøgelsen starter
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser samtidig
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har allergi over for undersøgelsesmedicinen eller lignende stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at følge undersøgelsesplanen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Østrig
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spanien
Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Ranica Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Sxjlsyomt Rgitqwe Ulrluikivz Mdspcvf Cgixdy Nijmegen Holland
Bcvqdyy Ctwglebuyqhthwgp Hxlrlrci Groningen Holland
Afsceckvd Udt Amsterdam Holland
Iofgedmbv Fzz Cwvgtckn Arl Ezocrduobpgl Madhtfuq Prag Tjekkiet
Alacphx Ukygk Stxyxpyko Lhrngv Dw Bcywrvu Bologna Italien
Hfatsclq Vkpf drzapobd Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
29.05.2023
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
29.05.2023
Holland Holland
rekrutterer ikke
29.05.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
29.05.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
29.05.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
29.05.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
29.05.2023
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
29.05.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Pegcetacoplan er et lægemiddel, der hjælper med at regulere immunsystemet. Det virker ved at blokere en bestemt del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som kan forårsage skade på nyrerne. Dette lægemiddel gives til patienter, der har særlige nyresygdomme, hvor immunsystemet angriber nyrerne. Pegcetacoplan kan hjælpe med at beskytte nyrerne mod yderligere skade ved at forhindre immunsystemet i at blive for aktivt.

Undersøgte sygdomme:

C3 glomerulopati – En sjælden nyresygdom, hvor kroppens immunsystem angriber de små filterenheder i nyrerne kaldet glomeruli. Sygdommen opstår på grund af problemer med komplementsystemet, som er en del af immunforsvaret. Dette fører til inflammation og beskadigelse af nyrevævet. Over tid kan sygdommen medføre nedsat nyrefunktion og protein i urinen. Patienter kan opleve træthed og hævelser på grund af væskeophobning.

Immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis – En nyresygdom karakteriseret ved inflammation i glomeruli, som er nyrernes filtreringsenheder. Sygdommen opstår, når immunkomplekser aflejres i nyrevævet og udløser en inflammatorisk reaktion. Dette fører til fortykkelse af glomerulernes vægge og reduktion af filtreringskapaciteten. Patienter udvikler ofte protein og blod i urinen samt højt blodtryk. Sygdommen kan gradvist forringe nyrefunktionen og føre til kronisk nyresygdom.

Forsøgs-ID:
2023-504625-39-00
Protokolkode:
APL2-C3G-314
NCT ID:
NCT05809531
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsbehandling med iptacopan mod sjældne nyresygdomme (C3G og IC-MPGN): Undersøgelse af virkning og sikkerhed

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland Italien Holland +1
  • Undersøgelse af lægemidlet iptacopan til behandling af sjælden nyresygdom (IC-MPGN)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Grækenland Italien +4