Angelman Syndrome er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker nervesystemet og forårsager udviklingsforsinkelse, intellektuelle funktionsnedsættelser, alvorlige taleforstyrrelser og problemer med bevægelse og balance. Dette studie undersøger et eksperimentelt lægemiddel kaldet RO7248824, som gives til deltagere med Angelman Syndrome. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af RO7248824.
Studiet er et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilket lægemiddel der gives. Deltagerne vil modtage RO7248824 og blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger eller problemer. Under studiet vil deltagerne få taget blodprøver og gennemgå forskellige undersøgelser for at se, hvordan kroppen reagerer på lægemidlet. Lægemidlets koncentration i blodet vil blive målt for at forstå, hvordan det optages og behandles af kroppen.
Studiet kræver, at deltagerne har en omsorgsperson såsom en forælder eller værge, der kan ledsage dem til klinikbesøg og være tilgængelig for kontakt med studiepersonalet. Deltagerne skal have en stabil medicinsk tilstand i mindst fire uger før studiestart og skal være i stand til at tåle blodprøvetagning. Læger vil løbende overvåge deltagernes sikkerhed ved at følge med i eventuelle bivirkninger, ændringer i laboratorieresultater og vitale tegn som blodtryk og puls.
Holland 
Italien 
Spanien 
