Dette studie undersøger en sygdom kaldet APOL1-medieret proteinurisk nyresygdom, som er en type nyresygdom der påvirker nyernes evne til at filtrere blodet korrekt. Personer med denne sygdom har for meget protein i urinen, hvilket er et tegn på, at nyrerne ikke fungerer normalt. Sygdommen er forårsaget af specielle genetiske ændringer i et gen kaldet APOL1. Behandlingen der testes hedder VX-147 og gives som tabletter. Formålet med studiet er at undersøge om VX-147 kan hjælpe med at forbedre nyrefunktionen og reducere mængden af protein i urinen hos personer med denne nyresygdom.
Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten VX-147 eller placebo, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives. Studiet er delt i to faser – fase 2 som primært inkluderer voksne, og fase 3 som kan inkludere både voksne og børn ned til 12 år. Deltagerne skal tage studiemedikationen regelmæssigt og komme til besøg på klinikken, hvor lægerne vil overvåge deres nyrefunktion ved at måle forskellige værdier i blod og urin. Den vigtigste måling er forholdet mellem protein og kreatinin i urinen, som viser hvor meget protein der lækker fra nyrerne.
Lægerne vil også holde øje med deltagernes generelle helbred ved at kontrollere bivirkninger, tage blodprøver og måle vitale tegn som blodtryk og puls. For børn og unge der deltager i studiet, vil lægerne også spørge om, hvor nemt det er at tage tabletterne. Studiet vil følge deltagerne i længere tid for at se, om behandlingen kan hjælpe med at forhindre forværring af nyresygdommen og reducere risikoen for at have behov for dialyse eller nyretransplantation.
Belgien 
Frankrig 
