Sammenligning af tidlig versus forsinket behandling med azathioprin eller rituximab hos børn med anti-MOG antistoffer og akut demyeliniserende syndrom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af børn med myelin oligodendrocyt glykoprotein antistof-associeret sygdom (MOGAD), som er en sjælden neurologisk tilstand, der påvirker nervesystemet. Sygdommen kan medføre forskellige symptomer som synsproblemer og muskelsvaghed på grund af betændelse i nervesystemet.

I undersøgelsen sammenlignes to forskellige behandlingsstrategier med lægemidlerne azathioprin og rituximab. Den ene strategi er at starte behandlingen med det samme efter det første sygdomsangreb, mens den anden strategi er at vente med behandlingen til efter det andet sygdomsangreb. Begge lægemidler gives sammen med methylprednisolon, prednisolon eller prednison, som er forskellige typer binyrebarkhormon der bruges til at dæmpe betændelse.

Formålet med studiet er at undersøge, om det er bedre at starte behandlingen tidligt eller at vente, ved at sammenligne hvor mange sygdomsangreb patienterne får over en periode på 24 måneder. Azathioprin gives som tabletter gennem munden, mens rituximab gives direkte i blodet gennem et drop. Behandlingen varer op til 24 måneder, og patienterne vil blive fulgt nøje gennem hele forløbet.

1 Indledende behandling

Ved første besøg vil der blive givet methylprednisolon gennem et drop i en blodåre

Derefter følger behandling med prednisolon i tabletform i en nedtrapningsperiode

2 Tildeling af behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt placeret i én af tre behandlingsgrupper:

Gruppe 1: Øjeblikkelig behandling med azathioprin tabletter

Gruppe 2: Øjeblikkelig behandling med rituximab gennem drop

Gruppe 3: Udskudt behandling (starter først ved andet anfald)

3 Opfølgningsperiode

Behandlingen vil blive fulgt i 24 måneder

Der vil være regelmæssige kontroller for at overvåge sygdomsaktivitet

Der vil blive foretaget MR-scanning og blodprøver under forløbet

Din fysiske tilstand vil blive vurderet ved hjælp af EDSS-skalaen (skala der måler neurologisk funktion)

4 Afsluttende vurdering

Efter 24 måneder vil der blive lavet en endelig vurdering af behandlingens effekt

Der vil blive set på antallet af anfald per år

Resultater fra scanninger og blodprøver vil blive evalueret

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Børn skal være mellem 6 og 18 år gamle ved studiets start
  • Børn skal veje mindst 20 kg
  • Patienten skal have bekræftede anti-MOG-antistoffer ved sygdomsstart og have neurologiske symptomer der har varet mere end 24 timer, såsom:
    • Synsnervebetændelse
    • Rygmarvsbetændelse
    • Hjernestammebetændelse
    • ADEM (akut dissemineret encephalomyelitis)
    • NMOSD (neuromyelitis optica spektrum sygdom)
  • Må ikke have modtaget anden behandling end binyrebarkhormon
  • Skal have en EDSS-score under 5,5 (skala der måler fysisk funktionsnedsættelse)
  • Både forældre og barn skal have underskrevet informeret samtykke
  • Skal være tilmeldt det franske sociale sikringssystem

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter, der er ældre end 18 år eller yngre end 2 år
  • Personer med kendt allergi over for azathioprin eller rituximab (medicin der bruges i studiet)
  • Patienter med aktive infektioner, særligt hepatitis B eller tuberkulose
  • Personer med svært nedsat leverfunktion eller nyrefunktion
  • Patienter der modtager anden immunundertrykkende behandling (medicin der påvirker immunforsvaret)
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Personer der har deltaget i andre kliniske forsøg inden for de sidste 30 dage
  • Patienter med alvorlige psykiske lidelser der kan påvirke deres evne til at følge studiets protokol
  • Personer der ikke kan give informeret samtykke
  • Patienter med andre autoimmune sygdomme (hvor immunsystemet angriber kroppens egne celler)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Bzhkfhqz Uxfsldhaef Harrjwrd Cpkypd Besançon Frankrig
Htpvebiv Uyzuybbvecxrsw Stfioxizat &cikorz Hkntmeh dh Hbganpmrdfg Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.10.2024

Forsøgssteder

Azathioprin er et immunundertrykkende lægemiddel, der bruges til at dæmpe immunsystemets aktivitet. I denne undersøgelse bruges det til at behandle børn med en særlig type nervelidelse, hvor immunsystemet angriber nervernes beskyttende lag. Medicinen hjælper med at forebygge nye anfald af sygdommen ved at reducere immunsystemets overaktivitet.

Rituximab er et biologisk lægemiddel, der virker ved at påvirke en bestemt type hvide blodlegemer kaldet B-celler. Det gives som et drop i en blodåre og bruges også til at dæmpe immunsystemets aktivitet hos børn med denne nervelidelse. Ligesom Azathioprin hjælper det med at forhindre nye sygdomsanfald ved at regulere immunsystemets respons.

Begge lægemidler testes i denne undersøgelse for at se, om det er bedst at starte behandlingen med det samme ved første sygdomsanfald, eller om det er bedre at vente til et eventuelt andet anfald opstår.

Myelin Oligodendrocyt Glykoprotein Antistof-Associeret Sygdom (MOGAD) – En autoimmun lidelse, hvor immunsystemet fejlagtigt angriber myelin oligodendrocyt glykoprotein, som er en vigtig komponent i nervecellernes beskyttende myelinskede i centralnervesystemet. Sygdommen kan påvirke forskellige dele af nervesystemet, særligt synsnerven, rygmarven og hjernen. Tilstanden kan forekomme i både enkeltepisoder og tilbagevendende anfald. Symptomerne kan omfatte synsproblemer, føleforstyrrelser, muskelsvaghed og balanceproblemer. MOGAD rammer oftere børn end voksne og betragtes som en sjælden sygdom. Sygdomsforløbet varierer betydeligt fra person til person.

Forsøgs-ID:
2024-516243-81-00
Protokolkode:
APHP211057
NCT ID:
NCT05545384
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland