Behandling af endetarmsfistler ved Crohns sygdom med stamceller og fedtvæv fra egen krop

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af Crohns sygdom, som er en kronisk inflammatorisk tarmsygdom, der kan forårsage perianale fistler. Perianale fistler er unormale kanaler, der dannes mellem tarmkanalen og huden omkring endetarmen, hvilket kan medføre smerte og udflåd. Studiet fokuserer på komplekse, behandlingsresistente perianale fistler, som er fistler, der ikke har responderet godt på tidligere behandlinger.

Formålet med studiet er at vurdere effekten af lokal indsprøjtning af patientens egne fedtceller og stamceller sammenlignet med placebo til behandling af disse behandlingsresistente perianale fistler. Behandlingen kaldes ADSVF (autolog fedtafledt stromal vaskulær fraktion) og mikrofed, som begge udvindes fra patientens eget fedtvæv. Disse celler har potentiale til at fremme heling og reducere inflammation i fistlerne.

Under studiet vil deltagerne gennemgå en behandlingsprocedure, hvor enten det aktive behandlingspræparat eller placebo indsprøjtes lokalt i fistelområdet. Behandlingens effekt evalueres primært efter 24 uger ved at vurdere, om de ydre fistelåbninger er lukket, og om der ikke længere er større ansamlinger af væske synlige på MRI-scanninger. Studiet overvåger også andre aspekter som reduktion af udflåd, livskvalitet og sygdomsaktivitet gennem forskellige standardiserede måleskalaer, samt bivirkninger i forbindelse med behandlingen.

1 Indledende undersøgelse og behandlingsforberedelse

Du vil gennemgå en klinisk undersøgelse under bedøvelse for at vurdere dine perianale fistler. En fistel er en unormal forbindelse mellem tarmkanalen og huden omkring endetarmen.

Du vil få taget en MRI-scanning for at få detaljerede billeder af fistlerne og området omkring dem.

Der vil blive taget blodprøver og andre nødvendige tests for at sikre, at du er i god nok tilstand til at deltage i undersøgelsen.

2 Fedtvævsudtagning til behandling

Du vil få udtaget en lille mængde fedtvæv fra dit eget legeme. Dette fedtvæv indeholder specielle celler kaldet stromal vaskulære fraktionceller, som kan hjælpe med at hele fistlerne.

Fedtvævet vil blive behandlet i laboratoriet for at udvinde de nødvendige celler og fremstille behandlingspræparatet.

Proceduren udføres under lokalbedøvelse, og du vil opleve minimal ubehag.

3 Behandlingsindsprøjtning

Du vil få injiceret enten det aktive behandlingspræparat eller placebo direkte i fistlerne. Placebo er en inaktiv behandling, der ligner det rigtige præparat, men ikke indeholder de aktive celler.

Det aktive behandlingspræparat består af dine egne stromal vaskulære fraktionceller blandet med mikrofedtvæv.

Placebo-injektionen indeholder natriumchlorid (saltvandsopløsning) og humant serumalbumin 5% (et protein, der findes naturligt i blodet).

Indsprøjtningen foretages som en suspension til injektion, hvilket betyder, at cellerne er blandet i en væske, der kan injiceres.

4 Opfølgning uge 24

Efter 24 uger vil du komme til en omfattende kontrol for at vurdere, om behandlingen har virket.

Du vil gennemgå en klinisk undersøgelse, hvor lægen vil kontrollere, om alle de ydre åbninger af fistlerne er lukket. Dette gøres ved forsigtigt at trykke med fingeren på området.

Du vil få taget en ny MRI-scanning for at bekræfte, at der ikke er samlinger af væske større end 2 cm i de behandlede fistler.

Lægen vil vurdere, om der er fuldstændig ophør af suppuration (pusudflåd) og betydelig reduktion af udflåd fra fistlerne.

5 Yderligere vurderinger

Du vil blive evalueret ved hjælp af Perianal Disease Activity Index (PDAI), som måler sværhedsgraden af din perianale Crohns sygdom.

Din livskvalitet vil blive vurderet med Short Inflammatory Bowel Disease Questionnaire (SIBDQ).

Din generelle Crohns sygdom aktivitet vil blive målt med Crohns Disease Activity Index (CDAI).

Eventuel anal inkontinens (manglende kontrol over afføring) vil blive vurderet med Wexner score.

6 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele undersøgelsen vil alle bivirkninger blive registreret og vurderet med hensyn til sværhedsgrad og sammenhæng med behandlingen.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle regulatoriske lymfocyt-undergrupper og opløselige inflammatoriske molekyler. Dette hjælper med at forstå, hvordan dit immunsystem reagerer på behandlingen.

Cellernes sammensætning, sekretoriske aktivitet og transkriptionelle profil vil blive analyseret for at forstå, hvordan behandlingen virker på celleniveau.

7 Billeddiagnostisk opfølgning

MRI-karakteristika af dine fistler vil blive analyseret gennem hele undersøgelsen for at spore ændringer i fistelstrukturen.

Disse billeder vil hjælpe lægen med at forstå, hvordan fistlerne ændrer sig som reaktion på behandlingen over tid.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have underskrevet et informeret samtykkeformular
Du skal have Crohns sygdom (en kronisk tarmbetændelse), som blev diagnosticeret mindst 6 måneder før studiet startede. Diagnosen skal være stillet ved hjælp af anerkenddte undersøgelser som kikkertundersøgelse, vævsprøver og/eller røntgenbilleder
Du skal have en eller flere perianale fistler (unormale forbindelser mellem tarmen og huden omkring endetarmen), som er svære at behandle. Dette skal være bekræftet ved undersøgelse under bedøvelse og MR-scanning
Din Crohns sygdom i tarmen skal være inaktiv eller kun let aktiv. Dette måles med en skala kaldet CDAI, hvor din score skal være 220 eller lavere
Du skal være mindst 18 år gammel, uanset køn
Du skal have en god generel helbredstilstand baseret på din sygdomshistorie og en fysisk undersøgelse
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest i blod eller urin. Både mænd og kvinder skal bruge passende svangerskabsforebyggelse som bestemt af lægen
Du skal være tilknyttet det sociale sikringssystem

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 80 år
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes (sukkersyge)
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske lidelser
Du kan ikke deltage, hvis du bruger blodfortyndende medicin, som ikke kan stoppes midlertidigt
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har haft operation i endetarmsområdet inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har mere end 3 åbninger fra fistlen (en unormal gang mellem tarmen og huden)
Du kan ikke deltage, hvis din fistel er mere end 12 cm lang
Du kan ikke deltage, hvis du har abces (ansamling af pus) i området, som ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du har fået stamceller (særlige celler der kan udvikle sig til andre celletyper) som behandling før
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske forsøg
Du kan ikke deltage, hvis du har allergi over for bedøvelsesmidler (medicin der gør dig følelsesløs under behandling)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes	Nîmes	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Rouen	Rouen	Frankrig
Asoqewaemt Pbuqhcay Hhssbuqb Da Mtxpnhhaq	Marseille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	17.02.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Autolog adipose-afledt stromal vaskulær fraktion (ADSVF)
Dette er en behandling, der bruger patientens egne fedtceller. Lægerne tager fedt fra patientens krop og behandler det for at udvinde specielle celler kaldet stromal vaskulær fraktion. Disse celler har evnen til at hjælpe med at hele væv og reducere betændelse. Cellerne injiceres direkte i området omkring fistulaen for at hjælpe med at lukke den og fremme helingen.

Mikrofet
Dette er meget små stykker fedt, der også tages fra patientens egen krop. Mikrofettet bruges sammen med de stromal vaskulære celler og injiceres i det samme område. Fedtet kan hjælpe med at udfylde hulrum og give strukturel støtte, mens det også kan bidrage til helingen af fistulaen ved at give næring til det omkringliggende væv.

Undersøgte sygdomme:

Crohns sygdom

Crohns sygdom – Crohns sygdom er en kronisk inflammatorisk tarmsygdom, der kan påvirke hele fordøjelseskanalen fra mund til anus. Sygdommen er karakteriseret ved inflammation, der går gennem alle lag af tarmvæggen og ofte forekommer i afgrænsede områder med sunde tarmafsnit imellem. Patienter oplever typisk symptomer som mavesmerter, diarré, vægttab og træthed. Sygdommen kan også påvirke området omkring endetarmen og føre til udvikling af fistler, som er unormale forbindelser mellem tarmen og huden eller andre organer. Inflammationen kan variere i intensitet over tid med perioder med forværring og forbedring. Crohns sygdom kan også påvirke andre dele af kroppen udover tarmsystemet.

Forsøgs-ID:

2024-517794-24-00

Protokolkode:

ADICROHN II

NCT ID:

NCT04010526

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Behandling af endetarmsfistler ved Crohns sygdom med stamceller og fedtvæv fra egen krop

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?