Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Pulmonal arteriel hypertension: TripleTRE
- Idiopatisk lungefibrose: TETON-2
- Fibrotisk lungesygdom og langtidsopfølgning
- Progressiv pulmonal fibrose: TETON-PPF
- Pulmonal hypertension ved interstitiel lungesygdom
Oversigt over forsøgene
De tilgængelige data viser fem kliniske forsøg, som undersøger Treprostinil i forskellige lungesygdomme.[1][2][3][4][5]
Studierne omfatter både pulmonal arteriel hypertension, idiopatisk lungefibrose, progressiv pulmonal fibrose, fibrotisk lungesygdom og pulmonal hypertension forbundet med interstitiel lungesygdom.[1][2][3][4][5]
De fleste studier er fase 3-forsøg, som betyder, at behandlingen undersøges i større grupper for at se, om den virker og er sikker nok til videre brug.[2][3][4][5]
Pulmonal arteriel hypertension: TripleTRE
Studiet TripleTRE undersøger, om en tidlig tredobbelt behandling med oral ERA, oral PDE-5-hæmmer og parenteral Treprostinil er bedre end en tidlig dobbelt oral behandling hos patienter med pulmonal arteriel hypertension gruppe I.[1]
Forsøget er interventionelt og har status Authorised.[1] Det omfatter 133 deltagere.[1]
Det vigtigste mål er at se, om patienterne opnår en lavrisikostatus mellem uge 24 og uge 48, eller om de ikke svarer godt nok på behandlingen.[1]
Forskerne ser også på, om sygdommen forværres til høj risiko, om der bliver behov for ekstra medicin eller skift af behandling, og om patienten når lav risiko inden uge 48.[1]
Lavrisikostatus vurderes med en forenklet fire-delt risikomodel, som bruges til at bedømme, hvor alvorlig sygdommen er.[1]
Dette studie er vigtigt, fordi det sammenligner en mere intensiv behandlingsstrategi med en mindre intensiv strategi tidligt i sygdomsforløbet.[1]
Idiopatisk lungefibrose: TETON-2
TETON-2 er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, multinationalt fase 3-studie hos personer med idiopatisk lungefibrose.[2]
Studiet er afsluttet og omfattede 815 deltagere.[2]
Deltagerne fik enten inhaleret Treprostinil eller placebo, som er en sammenligningsbehandling uden aktivt lægemiddel.[2]
Det primære endepunkt var ændring i absolut FVC fra start til uge 52.[2]
FVC er et mål for, hvor meget luft en person kan puste ud efter en dyb indånding, og bruges til at vurdere lungefunktion.[2]
Studiets hovedmål var at undersøge, om inhaleret Treprostinil var bedre end placebo til at forbedre denne lungefunktion over 52 uger.[2]
Fibrotisk lungesygdom og langtidsopfølgning
Studiet NCT04905693 undersøger langtidsbehandling med inhaleret Treprostinil hos personer med fibrotisk lungesygdom.[3]
Forsøget er et fase 3-studie, er autoriseret og omfatter 1843 deltagere.[3]
Formålet er at vurdere langtidssikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kan tåles over tid.[3]
Forskerne måler flere effektmål, blandt andet ændring i absolut FVC, tid til klinisk forværring, tid til akut forværring af IPF eller ILD, samlet overlevelse og ændring i % forudsagt FVC.[3]
De ser også på livskvalitet med K-BILD-score, som er et spørgeskema om symptomer og hverdagsliv ved lungesygdom.[3]
Andre mål er ændring i NT-proBNP, DLCO, behov for ilt i hvile samt sikkerhedsmål som bivirkninger, alvorlige bivirkninger, laboratorieprøver, vitale tegn, iltmætning og EKG.[3]
Dette studie giver et bredt billede af både effekt og sikkerhed ved længere tids behandling.[3]
Progressiv pulmonal fibrose: TETON-PPF
TETON-PPF er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, multinationalt fase 3-studie hos personer med progressiv pulmonal fibrose.[4]
Studiet er autoriseret og omfatter 725 deltagere.[4]
Deltagerne får enten inhaleret Treprostinil eller placebo.[4]
Det primære endepunkt er ændring i absolut FVC fra start til uge 52.[4]
Det betyder, at forskerne vil se, om behandlingen kan bremse tab af lungefunktion over et år.[4]
Pulmonal hypertension ved interstitiel lungesygdom
Studiet NCT2024-517943-29-00 undersøger en ny inhaleret behandling kaldet L606 hos personer med pulmonal hypertension forbundet med interstitiel lungesygdom, også kaldet WHO gruppe 3.[5]
Forsøget er et fase 3-studie, er autoriseret og omfatter 343 deltagere.[5]
Interventionsdata viser Treprostinil Liposome i inhaleret form samt placebo som sammenligning.[5]
Det primære endepunkt er ændring fra start til uge 16 i 6-minutters gangdistance.[5]
6-minutters gangdistance er en simpel test, der viser, hvor langt en person kan gå på seks minutter, og den bruges til at vurdere fysisk funktion og belastningsevne.[5]
Studiets mål er at se, om behandlingen kan forbedre gangdistance hos personer med denne type lungekarsygdom.[5]
Hvilke resultater forskerne måler
På tværs af forsøgene er de vigtigste mål ændring i lungefunktion, gangdistance, tid til forværring og sikkerhed.[2][3][4][5]
I fibrose-studierne bruges især FVC, mens PAH-studiet fokuserer på risikostatus og sygdomsforværring.[1][2][3][4]
Sikkerhed vurderes blandt andet med bivirkninger, alvorlige bivirkninger, laboratorieprøver, vitale tegn og EKG i langtidsstudiet.[3]
Samlet set viser forsøgene, at Treprostinil bliver undersøgt i flere forskellige patientgrupper, hvor forskerne både vil forstå virkning og langtidsresultater.[1][2][3][4][5]
