Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvilke patienter bliver undersøgt?
- Hvad måler forsøgene?
- Hvordan er studierne bygget op?
- De vigtigste enkeltstudier
- Hvad betyder resultaterne for patienter?
Oversigt over forsøgene
De viste kliniske forsøg med Macitentan undersøger behandling af pulmonal arteriel hypertension og kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension.[1][2][3][4]
Studierne omfatter både børn og voksne, og de er lavet som fase 2- og fase 3-forsøg.[1][2][3][4]
Hvilke patienter bliver undersøgt?
Et af forsøgene er lavet til børn med pulmonal arteriel hypertension og sammenligner Macitentan med standardbehandling.[1]
Andre studier er rettet mod voksne med pulmonal arteriel hypertension, hvor man ser på langtidsvirkning, sikkerhed og om en højere dosis kan give bedre resultater end 10 mg.[2][3]
Et andet studie omfatter personer med inoperabel kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension, altså en form for lungekarsygdom, som ikke kan behandles med operation.[4]
Hvad måler forsøgene?
Forsøgene måler både effekt og sikkerhed.[1][2][3][4]
I børnestudiet blev der blandt andet målt trough-koncentrationer, som er den laveste mængde af lægemidlet i blodet lige før næste dosis, og dette blev vurderet ved steady-state, hvor niveauet er blevet stabilt.[1]
I de voksne studier blev der blandt andet set på tid til første CEC-vurderede morbidity or mortality-hændelse, som betyder tid til første alvorlige sygdomsforværring eller død, samt på bivirkninger, der fører til stop af behandlingen.[2][3]
I studiet ved kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension blev pulmonal vaskulær modstand målt efter 16 uger. Det er et mål for, hvor svært blodet har ved at løbe gennem lungekarrene.[4]
Hvordan er studierne bygget op?
Et af studierne var randomiseret og åbent, hvilket betyder, at deltagerne blev fordelt tilfældigt, og at behandlingen ikke var skjult.[1]
Et andet studie var en stor fase 3-undersøgelse, hvor Macitentan 75 mg blev sammenlignet med 10 mg for at se, om den højere dosis kunne forlænge tiden til første sygdomshændelse.[2]
Der er også et langtidsstudie, som følger deltagere fra andre pulmonary hypertension-studier for at se på sikkerhed over tid.[3]
Studiet ved inoperabel kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension sammenlignede initial dobbelt oral behandling med standardbehandling før BPA, som er en procedure brugt ved denne sygdom.[4]
De vigtigste enkeltstudier
NCT02932410 var et fase 3-studie hos børn med pulmonal arteriel hypertension. Formålet var at vurdere farmakokinetik, sikkerhed og effekt af Macitentan sammenlignet med standardbehandling, og studiet omfattede 162 deltagere.[1]
2024-515669-32-00 er et fase 3-studie hos personer med pulmonal arteriel hypertension. Her undersøges langtidsvirkning og sikkerhed af Macitentan 75 mg sammenlignet med 10 mg, og studiet har 900 planlagte deltagere.[2]
2023-506791-27-00 er et fase 3-langtidsstudie, som følger deltagere, der allerede har fået forsøgsbehandling i tidligere studier. Det primære mål er at registrere bivirkninger, alvorlige bivirkninger og dødsfald fra start til slutningen af studiet.[3]
NCT04780932, også kaldet IMPACT-CTEPH, er et fase 2-studie hos personer med inoperabel kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension. Studiet sammenlignede Macitentan med placebo som en del af en initial oral behandling og målte pulmonal vaskulær modstand efter 16 uger.[4]
Hvad betyder resultaterne for patienter?
Disse studier viser, at forskere undersøger Macitentan i flere forskellige patientgrupper og sygdomssituationer.[1][2][3][4]
Nogle forsøg fokuserer på børn, andre på voksne, og nogle ser på kortsigtede mål, mens andre ser på langtidsopfølgning.[1][2][3][4]
De vigtigste mål i forsøgene er, om behandlingen kan forbedre sygdomsforløbet, om den er sikker, og om den kan give bedre resultater end standardbehandling eller placebo.[1][2][3][4]
