Indholdsfortegnelse

• Oversigt over de kliniske forsøg
• NCT06015750: immunogenicitetsstudie
• 2023-505674-15-00: fase 3-studie hos børn
• Hvilke endepunkter måles?
• Hvem kan deltage?
• Vigtige begreber i studierne

Oversigt over de kliniske forsøg

De viste kliniske forsøg undersøger Asfotase Alfa hos personer med hypofosfatasi.^[1][2] Begge studier er fase 3-forsøg, og begge er interventionale studier, hvilket betyder, at forskerne aktivt giver en behandling og følger resultaterne.^[1][2]

Det ene studie er afsluttet og har fokus på immunrelateret tab af effekt hos deltagere, der er behandlet med Asfotase Alfa.^[1] Det andet studie er i gang og sammenligner sikkerhed og tolerabilitet hos børn med hypofosfatasi, som tidligere har fået Asfotase Alfa.^[2]

NCT06015750: immunogenicitetsstudie

Studiet STRENSIQ® Immunogenicity Study er et fase 3-studie, som er afsluttet, og det omfattede 8 deltagere.^[1] Formålet var at undersøge effekten af immundæmpende behandling hos deltagere, der fik Asfotase Alfa og havde immunmedieret tab af effekt.^[1]

Det vigtigste mål var andelen af deltagere, som opnåede en IST complete response ved uge 100.^[1] Det blev defineret som, at antistofniveauer mod behandlingen eller neutraliserende antistoffer faldt med mindst to trin eller blev negative, og at der samtidig var røntgenmæssig forbedring på RSS med mindst 1 point fra startniveauet.^[1]

Studiet brugte flere immundæmpende lægemidler sammen med Asfotase Alfa, herunder immunglobuliner, rituximab, bortezomib og methotrexat.^[1] Disse oplysninger viser, at forsøget ikke kun vurderede selve behandlingen, men også hvordan man kan håndtere et problem, hvor kroppen reagerer mod behandlingen.^[1]

2023-505674-15-00: fase 3-studie hos børn

Dette fase 3-studie er stadig i gang og har planlagt 40 deltagere.^[2] Det undersøger sikkerhed og tolerabilitet af ALXN1850 sammenlignet med Asfotase Alfa hos pædiatriske deltagere, altså børn, med hypofosfatasi, som tidligere er blevet behandlet med Asfotase Alfa.^[2]

Det vigtigste endepunkt er forekomsten af TEAEs, TESAEs, AESIs og hændelser, der fører til, at studiebehandlingen stoppes eller afbrydes.^[2] Det betyder, at forskerne især følger bivirkninger og andre sikkerhedssignaler nøje.^[2]

Studiet er relevant for børn, som allerede har fået Asfotase Alfa, fordi det sammenligner den nuværende behandling med en anden undersøgelsesbehandling i samme patientgruppe.^[2]

Hvilke endepunkter måles?

Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at vurdere, om et studie viser et vigtigt resultat.^[1][2] I det afsluttede studie blev der målt på immunrespons og røntgenforandringer ved uge 100.^[1] I det igangværende studie måles der på sikkerhed, tolerabilitet og om behandlingen må afbrydes på grund af bivirkninger.^[2]

• Antistofniveauer: forskerne ser på, om antistoffer mod behandlingen falder eller bliver negative.^[1]
• RSS: et mål for røntgenmæssig forbedring, som bruges til at se ændringer i sygdommen.^[1]
• TEAEs: behandlingsemergente bivirkninger, altså hændelser som opstår under behandling.^[2]
• TESAEs: alvorlige behandlingsemergente bivirkninger.^[2]
• AESIs: bivirkninger af særlig interesse, som forskerne følger ekstra nøje.^[2]

Hvem kan deltage?

De beskrevne studier omfatter personer med hypofosfatasi.^[1][2] Ét studie fokuserer på deltagere med immunmedieret tab af effekt, mens det andet specifikt omfatter børn, der tidligere er behandlet med Asfotase Alfa.^[1][2]

Der er ikke oplyst flere detaljer i forsøgsdataene om alder ud over, at det ene studie er for pædiatriske deltagere.^[2] Derfor kan man kun sige med sikkerhed, at målgruppen er patienter med hypofosfatasi og i det ene tilfælde børn.^[1][2]

Vigtige begreber i studierne

Immunogenitet betyder, at kroppen danner en immunreaktion mod en behandling.^[1] I det afsluttede studie var det vigtigt, fordi forskerne undersøgte, om immundæmpende behandling kunne hjælpe, når effekten af Asfotase Alfa blev mindre.^[1]

Tolerabilitet betyder, hvor godt en behandling tåles af deltagerne.^[2] Sikkerhed handler om, hvor mange og hvilke bivirkninger der opstår under forsøget.^[2]

Interventionalt studie betyder, at forskerne giver en behandling og følger resultatet, i stedet for kun at observere patienterne.^[1][2] Det gør det muligt at sammenligne behandlinger og måle effekten mere direkte.^[2]