Børn, der er født lille for svangerskabsalderen (SGA) og ikke har oplevet inhentende vækst, kan have udfordringer med deres vækst. Der foregår i øjeblikket kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for at hjælpe disse børn med at vokse bedre.

Kliniske forsøg for børn født lille for svangerskabsalderen

Børn, der fødes lille for svangerskabsalderen (SGA), er mindre end forventet i forhold til antallet af graviditetsuger. Nogle af disse børn oplever ikke den forventede inhentende vækst i de første leveår, hvilket kan føre til vedvarende småvækst. Der findes i øjeblikket 2 kliniske forsøg, der undersøger behandlingsmuligheder for at hjælpe børn med denne tilstand.

Oversigt over igangværende kliniske forsøg

De kliniske forsøg fokuserer på at teste nye væksthormonbehandlinger, der kan hjælpe børn født lille for svangerskabsalderen med at vokse bedre. Behandlingerne gives som injektioner under huden og overvåges nøje for at vurdere både sikkerhed og effektivitet.

Studie om effekterne af Somapacitan og Somatropin hos børn med småvækst født lille for svangerskabsalderen uden inhentende vækst ved 2 års alderen

Placeringer: Østrig, Frankrig, Ungarn, Italien, Letland

Dette kliniske forsøg fokuserer på børn, der blev født lille for svangerskabsalderen (SGA) og ikke har oplevet inhentende vækst ved 2 års alderen eller ældre. Studiet evaluerer effekterne og sikkerheden af en ny behandling kaldet somapacitan, som gives én gang om ugen, sammenlignet med en daglig behandling med Norditropin®. Begge behandlinger er designet til at hjælpe med at forbedre væksten hos børn med småvækst på grund af at være født SGA.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt somapacitan virker til at fremme vækst sammenlignet med Norditropin®. Deltagerne i studiet vil modtage enten somapacitan eller Norditropin® gennem en pen-injektor, som er en anordning brugt til at injicere medicinen under huden. Studiet vil vare i 52 uger, hvor børnenes vækst vil blive overvåget og sammenlignet mellem de to behandlingsgrupper.

Inklusionskriterier:

• Barnet skal være præpubertalt (ikke påbegyndt pubertet)
• For drenge: mindst 2 år og 26 uger gamle, men yngre end 11 år ved screening, med testisvolumen mindre end 4 milliliter
• For piger: mindst 2 år og 26 uger gamle, men yngre end 10 år ved screening, Tanner stadie 1 for brystudvikling
• Født lille for svangerskabsalderen (fødselslængde og/eller vægt mindre end 2 standardafvigelser under gennemsnittet)
• Nedsat højde (mindst 2,5 standardafvigelser under gennemsnitshøjden for alder og køn)
• Nedsat vækstrate (under 50. percentil for alder og køn)
• Ingen tidligere behandling med væksthormonterapi eller IGF-I behandling

Eksklusionskriterier:

• Børn, der ikke anses for at være små for svangerskabsalderen
• Børn, der har oplevet inhentende vækst ved 2 års alderen eller ældre
• Børn, der ikke er mellem 2 år og ældre
• Børn med andre sundhedstilstande, der gør dem uegnede til studiet

Undersøgelsesmedicin: Somapacitan er et væksthormon, der gives én gang ugentligt og efterligner virkningen af naturligt væksthormon. Norditropin® er et etableret væksthormon, der gives dagligt.

Studie om sikkerhed og effektivitet af Somapacitan til børn med småvækst på grund af Noonan syndrom, Turner syndrom, lille for svangerskabsalderen eller idiopatisk småvækst

Placeringer: Holland, Polen, Spanien

Dette kliniske forsøg undersøger sikkerheden og effektiviteten af medicinen somapacitan hos børn, der har vanskeligheder med at vokse. Studiet omfatter børn med tilstande såsom Turner syndrom, Noonan syndrom, født lille for svangerskabsalderen eller idiopatisk småvækst, hvilket betyder småvækst uden en kendt årsag. Somapacitan gives som en opløsning til injektion under huden ved hjælp af en speciel pen-injektor designet til enkeltpatienter.

Formålet med studiet er at evaluere, hvor sikker somapacitan er, og hvor godt den virker til at hjælpe børn med at vokse. Deltagerne i studiet vil modtage medicinen én gang om ugen. Studiet vil overvåge antallet af eventuelle bivirkninger over en periode på op til 156 uger. Studiet vil også se på, hvordan børnenes højde ændrer sig i løbet af studiet.

Inklusionskriterier:

• Børn født lille for svangerskabsalderen ifølge nationale standarder
• Børn med Turner syndrom (kun piger) med åbne vækstskiver
• Børn med Noonan syndrom diagnosticeret ifølge lokal klinisk praksis med åbne vækstskiver
• Børn med idiopatisk småvækst med åbne vækstskiver
• Alle deltagere skal være inden for specifikke aldersintervaller ved screening

Eksklusionskriterier:

• Patienter med andre betydelige medicinske tilstande, der kan forstyrre studiet
• Patienter, der har fået anden væksthormonbehandling inden for de seneste 6 måneder
• Kendte allergier over for studiemedicinen eller dens ingredienser
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg
• Historie med kræft eller anden alvorlig sygdom
• Manglende evne til at overholde studieprocedurerne

Undersøgelsesmedicin: Somapacitan gives én gang ugentligt som en injektion under huden. Det efterligner det naturlige væksthormon i kroppen og hjælper med at stimulere vækst hos børn, der har en mangel eller behov for yderligere vækststøtte.

Opsummering

Der er i øjeblikket 2 kliniske forsøg tilgængelige for børn født lille for svangerskabsalderen. Begge studier fokuserer på at teste somapacitan, et nyere væksthormon, der gives én gang om ugen i stedet for dagligt. Dette kan potentielt gøre behandlingen lettere for både børn og familier.

Det første studie sammenligner specifikt somapacitan med den etablerede behandling Norditropin® hos børn født SGA uden inhentende vækst. Det andet studie undersøger somapacitan hos en bredere gruppe af børn med forskellige årsager til småvækst, herunder SGA, Turner syndrom, Noonan syndrom og idiopatisk småvækst.

Forsøgene gennemføres i flere europæiske lande, hvilket giver familier forskellige geografiske muligheder for deltagelse. Studierne overvåger nøje både vækstfremgang og sikkerhed gennem regelmæssige opfølgningsbesøg og målinger af højde og andre vækstrelaterede faktorer.

Disse forsøg kan potentielt føre til nye behandlingsmuligheder for børn, der har brug for hjælp til deres vækstudvikling, med målet om at forbedre deres livskvalitet og langtidssundhed.