Choreoatetoase er en tilstand præget af ufrivillige bevægelser, der kan påvirke mennesker med cerebral parese. Der er i øjeblikket 1 klinisk forsøg i gang, som undersøger nye behandlingsmuligheder for denne tilstand. Dette forsøg fokuserer på at evaluere effektiviteten og sikkerheden af et lægemiddel kaldet Valbenazin til behandling af dyskinesi hos både børn og voksne med cerebral parese.

Kliniske forsøg for Choreoatetoase

Choreoatetoase er en bevægelsesforstyrrelse, der er karakteriseret ved ufrivillige, uregelmæssige bevægelser. Når denne tilstand opstår som følge af cerebral parese, kaldes den dyskinesi som følge af cerebral parese (DCP). Disse bevægelser kan være rykvise og danselignende, kendt som koreiforme bevægelser, og de kan påvirke forskellige dele af kroppen. Tilstanden kan gøre det vanskeligt at udføre daglige aktiviteter og varierer betydeligt i sværhedsgrad fra person til person.

Der er i øjeblikket 1 aktivt klinisk forsøg registreret i systemet for choreoatetoase. Dette forsøg undersøger en ny behandlingsmulighed, der kan hjælpe med at reducere de ufrivillige bevægelser og forbedre livskvaliteten for personer med denne tilstand.

Igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af Valbenazin til behandling af dyskinesi hos børn og voksne med cerebral parese

Lokationer: Belgien, Italien, Polen, Portugal, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge behandlingen af dyskinesi hos personer med cerebral parese ved hjælp af et lægemiddel kaldet Valbenazin. Dyskinesi henviser til de ufrivillige bevægelser, der kan forekomme hos mennesker med cerebral parese, en gruppe af lidelser, der påvirker bevægelse og muskeltonus.

Valbenazin administreres oralt i form af hårde kapsler og virker ved selektivt at hæmme den vesikulære monoamintransporter 2 (VMAT2), hvilket reducerer frigivelsen af dopamin i hjernen og dermed hjælper med at kontrollere ufrivillige bevægelser.

Inklusionskriterier:

• Patienten skal have en medicinsk bekræftet diagnose af dyskinesi som følge af cerebral parese (DCP), med koreiforme bevægelser (rykvise eller danselignende bevægelser)
• Patientens medicinske tilstand skal være stabil og forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsen
• Patienten kan være af ethvert køn (både mænd og kvinder kan deltage)
• Patienten skal være mellem 4 og 17 år gammel

Eksklusionskriterier:

• Patienter uden dyskinesi som følge af cerebral parese
• Patienter uden koreiforme bevægelser
• Patienter, der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe
• Patienter, der ikke opfylder de specifikke kriterier for forsøgsgrupperne

Forsøgsdesign: Deltagerne i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten Valbenazin eller et matchende placebo (som ligner medicinen, men ikke indeholder det aktive stof). Undersøgelsen vil blive gennemført på en dobbeltblind måde, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvem der modtager den faktiske medicin eller placebot, for at sikre upartiske resultater.

Vurderinger:

• Det primære mål er at evaluere ændringen i Total Maximal Chorea (TMC) score fra baseline til gennemsnittet af uge 12 og uge 14 vurderingerne
• Sekundære vurderinger inkluderer ændringer i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score og Movement Disorders – Childhood Rating Scale (MD-CRS) Del I score
• Andre evalueringer omfatter Total Maximal Dystonia (TMD) score, Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) score, og Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) score
• Smerteniveauer vurderes ved hjælp af Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
• UHDRS Total Motor Score (TMS) evalueres også

Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne tage medicinen eller placebot i en fastsat periode, og deres fremskridt vil blive overvåget af sundhedsprofessionelle. Forsøget har til formål at observere ændringer i sværhedsgraden af ufrivillige bevægelser og overordnet forbedring af tilstanden. Undersøgelsen vil også evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af Valbenazin.

Rekruttering til undersøgelsen begyndte den 2. oktober 2023, og undersøgelsen forventes at blive afsluttet den 16. januar 2026.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket begrænset antal kliniske forsøg tilgængelige for choreoatetoase, med kun 1 aktivt forsøg registreret i systemet. Dette afspejler behovet for yderligere forskning inden for dette område.

Det igangværende forsøg med Valbenazin repræsenterer en lovende tilgang til behandling af dyskinesi hos personer med cerebral parese. Lægemidlet virker ved at modulere dopaminfrigivelsen i hjernen, hvilket kan hjælpe med at reducere de ufrivillige bevægelser, der karakteriserer denne tilstand.

Det er værd at bemærke, at forsøget inkluderer både børn og unge (4-17 år), hvilket er særligt vigtigt, da cerebral parese typisk diagnosticeres i barndommen. Undersøgelsen anvender en omfattende tilgang til at vurdere behandlingens effektivitet, ikke kun ved at måle de fysiske bevægelser, men også ved at evaluere det overordnede indtryk af forbedring fra både patientens og plejepersonens perspektiv.

For patienter og familier, der overvejer deltagelse i kliniske forsøg, er det vigtigt at diskutere muligheder med deres behandlende læge for at afgøre, om de opfylder kriterierne og om deltagelse ville være passende for deres specifikke situation.