Afprøvning af lægemidlet valbenazin til behandling af ufrivillige bevægelser hos personer med cerebral parese

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af dyskinesi på grund af cerebral parese. Dyskinesi er en tilstand, hvor personen har ufrivillige, ukontrollerede bevægelser, der kan påvirke forskellige dele af kroppen. Cerebral parese er en gruppe af lidelser, der påvirker bevægelse og kropsholdning, og som opstår på grund af skade på hjernen før, under eller kort efter fødslen. I dette studie fokuseres der specifikt på personer med dyskinesi, der viser sig som koreiforme bevægelser, hvilket betyder hurtige, rykvise og uregelmæssige bevægelser, der kan ligne dans.

Behandlingen, der undersøges, kaldes valbenazin, og den sammenlignes med placebo for at vurdere, hvor godt medicinen virker, samt hvor sikker og veltålt den er. Formålet med studiet er at vurdere, om valbenazin kan forbedre de ufrivillige bevægelser hos både børn og voksne med dyskinesi på grund af cerebral parese.

Studiet følger deltagerne over en periode på 14 uger, hvor læger vil vurdere ændringer i bevægelserne ved hjælp af forskellige måleskalaer. Disse målinger hjælper med at bestemme, om medicinen reducerer de ufrivillige bevægelser og forbedrer personens samlede tilstand. Under studiet vil både deltagere, deres pårørende og læger blive bedt om at vurdere forbedringer i symptomerne. Studiet er designet som et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet.

1 Opstart af behandling

Du vil modtage enten valbenazine eller en placebo (en inaktiv pille, der ligner den rigtige medicin) i form af hårde kapsler.

Du vil ikke vide, hvilken type medicin du får, da dette er et dobbelt-blindet studie, hvor hverken du eller lægerne ved, hvilken behandling du modtager.

Behandlingen starter efter, at du er blevet indskrevet i studiet.

2 Løbende behandling og overvågning

Du skal tage din medicin som anvist af studielægen gennem hele studieperioden.

Din tilstand vil blive overvåget regelmæssigt for at se, hvordan behandlingen påvirker dine dyskinetiske bevægelser (ufrivillige bevægelser, der opstår på grund af cerebral parese).

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at måle ændringer i dine bevægelser og generelle tilstand.

3 Uge 12 evaluering

I uge 12 vil du gennemgå en omfattende evaluering af din tilstand.

Lægerne vil bruge Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) til at måle dine korealiforme bevægelser (hurtige, pludselige og ufrivillige bevægelser).

Du vil også blive evalueret ved hjælp af Movement Disorders – Childhood Rating Scale (MD-CRS) for at vurdere dine bevægelsesforstyrrelser.

Der vil blive foretaget målinger af dystoni (vedvarende muskelsammentrækninger, der forårsager vridende bevægelser).

4 Uge 14 afsluttende evaluering

I uge 14 vil du gennemgå den afsluttende evaluering af studiet.

Du vil blive bedt om at vurdere din egen forbedring ved hjælp af Patient Global Impression of Improvement (PGI-I).

Din omsorgsperson vil også blive bedt om at vurdere din forbedring gennem Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I).

Lægerne vil bruge Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) og Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) til at vurdere din tilstand.

Du vil gennemgå en målsætningsvurdering ved hjælp af Goal Attainment Scale for at se, om specifikke mål er blevet opnået.

Din smerte vil blive vurderet ved hjælp af Faces Pain Scale-Revised (FPS-R), hvor du skal pege på ansigter, der viser forskellige grader af smerte.

5 Samlet vurdering af motoriske funktioner

Gennem hele studiet vil dine motoriske funktioner blive overvåget ved hjælp af den samlede motorscore fra UHDRS.

Denne vurdering hjælper med at måle den overordnede påvirkning af behandlingen på dine bevægelser.

Alle målinger fra uge 12 og 14 vil blive sammenlignet med dine startværdier for at se, om der er sket forbedringer.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en lægebekræftet diagnose af dyskinesi på grund af cerebral parese med koreiforme bevægelser. Dyskinesi betyder ukontrollerede bevægelser, og koreiforme bevægelser er pludselige, uregelmæssige bevægelser der kan påvirke forskellige dele af kroppen.
Dine medicinske tilstande skal være stabile og forventes at forblive stabile gennem hele undersøgelsen. Dette betyder, at din helbredstilstand ikke må ændre sig væsentligt under studiet.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har dyskinesi på grund af cerebral parese – dette betyder ukontrollerede bevægelser forårsaget af hjerneskade ved fødslen
Du kan ikke deltage, hvis dine bevægelser ikke er af typen koreatiske bevægelser – dette er specifikke rykvise, dansende bevægelser
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke hvordan studiemedicinen virker i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for valbenazin – det aktive stof i studiemedicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige psykiske problemer som depression med selvmordstanker
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med hjertearytmier – dette betyder uregelmæssig hjerterytme
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde op til alle besøg
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier på samme tid
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige reaktioner på lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret epilepsi eller anfald

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lissabon	Portugal

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E.	Lissabon	Portugal
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda	Milan	Italien
Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.	Krakow	Polen
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS	Firenze	Italien
Policlinica Gipuzkoa S.A.	Donostia	Spanien
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E.	Porto	Portugal
Stowarzyszenie Na Rzecz Osob Niepelnosprawnych Krok Po Kroku	Gdańsk	Polen
IRCCS Fondazione Stella Maris	Pisa	Italien
Fwfrjhrj Ajidff Cuupbjwjw	Barcelona	Spanien
Hkgnxpgz Uqnyupyfqdrjw Dc Ls Pnghqwhd	Madrid	Spanien
Cbrgvwldf Undddnyudiabdl Sfikfbwqv	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Iyeipsue Zgnahxe Dt Bcoryligibvartruc	Auschwitz	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	02.10.2023
Italien	rekrutterer ikke	02.10.2023
Polen	rekrutterer ikke	02.10.2023
Portugal	rekrutterer ikke	02.10.2023
Spanien	rekrutterer ikke	02.10.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Valbenazine Ditosylate

Valbenazine er et lægemiddel, der bruges til at behandle ufrivillige bevægelser. Det virker ved at regulere bestemte kemiske stoffer i hjernen, som kontrollerer muskelbevægelser. I dette studie undersøges det, om valbenazine kan hjælpe med at reducere ukontrollerede, rykvise bevægelser hos personer med dyskinesi på grund af cerebral parese. Valbenazine kan hjælpe patienterne med at få bedre kontrol over deres kropsbevægelser og dermed forbedre deres daglige funktioner.

Placebo er ikke et rigtigt lægemiddel, men en neutral tablet eller kapsel, der ikke indeholder noget aktivt stof. Det ser ud som det rigtige lægemiddel og gives til nogle deltagere i studiet som sammenligning. Deltagere, der får placebo, vil ikke opleve nogen medicinsk effekt på deres symptomer. Brugen af placebo hjælper forskerne med at afgøre, om valbenazine virkelig virker bedre end ingen behandling.

Undersøgte sygdomme:

Dyskinesi på grund af cerebral parese – Dette er en bevægelsesforstyrrelse, der opstår hos personer med cerebral parese og karakteriseres ved ufrivillige, uregelmæssige bevægelser. Tilstanden viser sig som choreiforme bevægelser, som er pludseligt opstående, hurtige og uforudsigelige bevægelser, der kan påvirke forskellige dele af kroppen. Disse bevægelser kan ikke kontrolleres bevidst og opstår som følge af skader i hjernens områder, der kontrollerer bevægelse. Sygdommen kan påvirke både børn og voksne, der har cerebral parese som grundlidelse. Bevægelserne kan variere i intensitet og kan påvirke personens evne til at udføre daglige aktiviteter. Tilstanden er en komplikation til den underliggende cerebrale parese og repræsenterer en specifik type af bevægelsesforstyrrelse inden for dette sygdomskompleks.

Forsøgs-ID:

2022-502713-29-00

Protokolkode:

NBI-98854-DCP3018

NCT ID:

NCT05206513

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet valbenazin til behandling af ufrivillige bevægelser hos personer med cerebral parese

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?