Amyloidose er en sjælden sygdom, hvor unormale proteiner ophobes i organer og væv. Der er i øjeblikket 3 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med forskellige former for amyloidose, herunder transthyretin amyloid kardiomyopati og AL amyloidose.

Igangværende kliniske forsøg for amyloidose

Amyloidose er en alvorlig tilstand, hvor abnorme proteiner, kaldet amyloider, ophobes i forskellige organer og væv i kroppen. Dette kan påvirke organernes normale funktion og føre til alvorlige helbredsproblemer. Der forskes aktivt i nye behandlingsmetoder gennem kliniske forsøg verden over. Denne artikel giver et overblik over de aktuelt igangværende kliniske forsøg for amyloidose.

Tilgængelige kliniske forsøg

Undersøgelse af hvordan tafamidis absorberes i blodet hos raske voksne med transthyretin amyloid kardiomyopati

Lokation: Belgien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge, hvordan forskellige former af lægemidlet tafamidis optages i blodet hos raske voksne. Tafamidis er et lægemiddel, der bruges til at behandle transthyretin amyloid kardiomyopati, en hjertetilstand der påvirker hjertets evne til at fungere korrekt. Undersøgelsen sammenligner optagelsen af to forskellige tabletformer af tafamidis (61 mg og 70 mg) med en kapselform (61 mg), når de indtages af raske deltagere på tom mave.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt kroppen absorberer disse forskellige former af tafamidis. Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af hver form af medicinen i tilfældig rækkefølge. Undersøgelsen finder sted over tre perioder, hvor hver deltager modtager alle tre former af medicinen på forskellige tidspunkter.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mindst 18 år gamle, raske kvinder der ikke kan få børn eller raske mænd, have et kropsmasseindeks (BMI) mellem 16 og 32 kg/m², og veje mere end 45 kg.

Eksklusionskriterier: Personer med medicinske tilstande der kan påvirke undersøgelsesresultaterne, personer der ikke er raske, eller dem der tilhører sårbare befolkningsgrupper.

Undersøgte lægemidler: Tafamidis i tablet- og kapselform, som virker ved at stabilisere transthyretin-proteinet i kroppen og dermed forhindre dannelsen af skadelige proteinaflejringer.

Undersøgelse af effektiviteten af isatuximab, pomalidomid og dexamethason hos patienter med AL amyloidose, der ikke reagerer godt på tidligere behandlinger

Lokation: Frankrig

Dette kliniske forsøg evaluerer en kombinationsbehandling bestående af tre lægemidler: isatuximab, pomalidomid og dexamethason. AL amyloidose er en sjælden sygdom, hvor unormale proteiner, kaldet amyloider, ophobes i organer og væv og påvirker deres normale funktion. Isatuximab er et monoklonalt antistof, der målretter specifikke celler i kroppen. Pomalidomid hjælper immunsystemet med at bekæmpe sygdommen, og dexamethason er et steroid, der reducerer inflammation og øger effekten af de andre lægemidler.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, hvor godt denne kombination af lægemidler virker hos patienter med AL amyloidose, som ikke har opnået et meget godt respons på tidligere behandlinger. Deltagerne vil modtage medicinen over en periode på op til 12 måneder. Pomalidomid og dexamethason indtages oralt, mens isatuximab gives gennem intravenøs infusion direkte i en vene.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mindst 18 år gamle, have en bekræftet diagnose af AL amyloidose, have modtaget mindst én tidligere behandling, have målbar sygdom, have symptomer der påvirker organer som hjerte, nyrer, lever eller nervesystem, og have en ECOG-status på 2 eller derunder.

Eksklusionskriterier: Patienter med andre alvorlige helbredstilstande, gravide eller ammende kvinder, personer med ukontrollerede infektioner, eller dem med alvorlige nyre- eller leverproblemer.

Undersøgte lægemidler: Isatuximab (monoklonalt antistof), pomalidomid (immunmodulerende middel) og dexamethason (kortikosteroid), der arbejder sammen om at forbedre det hæmatologiske respons hos patienter med AL amyloidose.

Undersøgelse af belantamab mafodotin til patienter med tilbagefaldende eller refraktær AL amyloidose

Lokation: Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien, Nederlandene

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en tilstand kendt som AL amyloidose, en sjælden sygdom hvor et protein kaldet amyloid ophobes i organer og væv og påvirker deres normale funktion. Undersøgelsen kigger specifikt på patienter, hvis sygdom er vendt tilbage efter behandling, eller som ikke har reageret på tidligere behandlinger (tilbagefaldende eller refraktære tilfælde). Den behandling, der testes i dette forsøg, er et lægemiddel kaldet belantamab mafodotin, som gives som pulver blandet til en opløsning til injektion.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor effektiv belantamab mafodotin er til behandling af patienter med tilbagefaldende eller refraktær AL amyloidose. Deltagere i undersøgelsen vil modtage medicinen gennem en intravenøs injektion direkte i en vene. Undersøgelsen vil overvåge deltagerne over en periode for at se, hvordan deres tilstand reagerer på behandlingen.

Inklusionskriterier: Skal have en bekræftet diagnose af AL amyloidose, have modtaget mindst to behandlingscyklusser, være 18 år eller ældre, have en ECOG-performance status på 0, 1 eller 2, være i Mayo stadie 1, 2 eller 3A1-3, have målbar sygdom, og have symptomer der påvirker organer som hjerte, nyrer, lever eller nervesystem.

Eksklusionskriterier: Patienter uden tilbagefaldende eller refraktær AL amyloidose, dem der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe, eller dem der tilhører sårbare befolkningsgrupper, som ikke er udvalgt til denne undersøgelse.

Undersøgt lægemiddel: Belantamab mafodotin, et antistof-lægemiddelkonjugat, der målretter og ødelægger specifikke celler, som bidrager til sygdommen, og dermed potentielt reducerer symptomer og forbedrer patienternes tilstand.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket 3 igangværende kliniske forsøg for amyloidose, der tilbyder nye håb for patienter med denne udfordrende sygdom. Det første forsøg fokuserer på at optimere formuleringen af tafamidis til behandling af transthyretin amyloid kardiomyopati hos raske frivillige i Belgien. De to andre forsøg er rettet mod patienter med AL amyloidose, der ikke har reageret tilstrækkeligt på tidligere behandlinger.

Det franske forsøg undersøger en tredobbelt kombinationsbehandling med isatuximab, pomalidomid og dexamethason, mens det internationale multicenterforsøg (Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien og Nederlandene) evaluerer belantamab mafodotin. Begge disse forsøg sigter mod at forbedre behandlingsmulighederne for patienter med refraktær eller tilbagefaldende AL amyloidose.

Disse kliniske forsøg repræsenterer vigtige skridt fremad i udviklingen af mere effektive behandlinger for amyloidose. Patienter, der opfylder inklusionskriterierne, opfordres til at diskutere deltagelsesmuligheder med deres behandlende læge.