Ewings sarkom er en sjælden kræftform, der primært rammer børn og unge. Når sygdommen vender tilbage efter behandling eller ikke reagerer på standardbehandling, er der behov for nye behandlingsmetoder. I øjeblikket pågår der 2 kliniske forsøg, der undersøger forskellige behandlingsmuligheder for patienter med recidiverende Ewings sarkom.

Kliniske forsøg for recidiverende Ewings sarkom

Ewings sarkom er en aggressiv kræftform, der opstår i knogler eller blødt væv. Når sygdommen vender tilbage efter indledende behandling eller ikke reagerer på standardterapi, kaldes det recidiverende eller refraktært Ewings sarkom. For disse patienter er der stort behov for nye behandlingsstrategier, og kliniske forsøg spiller en afgørende rolle i udviklingen af bedre behandlingsmuligheder.

Tilgængelige kliniske forsøg

Undersøgelse af kombineret lægemiddelbehandling for patienter med recidiverende og primært refraktært Ewings sarkom

Placeringer: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Danmark, Finland, Frankrig, Italien, Nederlandene, Norge, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af patienter med Ewings sarkom, der enten er vendt tilbage efter behandling eller ikke har reageret på den indledende behandling. Undersøgelsen tester flere kemoterapi-lægemidler, herunder gemcitabin, docetaxel, irinotecan, temozolomid, topotecan, carboplatin, cyclophosphamid, ifosfamid, etoposid og lenvatinib. Formålet er at fastslå, hvilken behandlingskombination der fungerer bedst med hensyn til effektivitet og bivirkninger.

Behandlingen involverer forskellige kombinationer af disse lægemidler, der gives enten gennem intravenøs infusion i en vene eller som orale kapsler, der indtages gennem munden. Nogle lægemidler gives dagligt, mens andre administreres på specifikke dage i behandlingscyklusser, der typisk varer flere uger. Den samlede behandlingsvarighed kan fortsætte i op til 104 uger afhængigt af, hvor godt behandlingen virker.

Inklusionskriterier omfatter:

• Patienten skal have Ewings sarkom eller Ewing-lignende sarkom bekræftet ved vævsundersøgelse
• Patienten skal være mindst 2 år gammel
• Patienten skal have tegn på sygdomsprogression under eller efter afsluttet behandling
• Patienten skal have tilstrækkelig nyrefunktion (med GFR på 60 ml/min/1,73m² eller højere)
• Billeddannelsestest skal udføres inden for 4 uger før start af forsøget
• Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest
• Patienten skal acceptere at bruge effektiv prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste behandling

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter yngre end 6 år eller ældre end 65 år
• Patienter, der ikke har oplevet tilbagefald af kræft eller har vist resistens over for indledende behandling
• Patienter med alvorlige medicinske tilstande, der ville gøre deltagelse usikker
• Patienter, der er gravide eller ammer
• Patienter med kendte allergier eller følsomhed over for forsøgets lægemidler

Under hele undersøgelsen vil lægerne overvåge tumorernes størrelse ved hjælp af billeddiagnostiske scanninger for at kontrollere, om behandlingen virker. De vil også følge eventuelle bivirkninger og hvor længe patienter opholder sig på hospitalet. Undersøgelsen måler, hvor længe patienter lever uden at deres sygdom forværres, samt deres samlede overlevelsestid. Derudover vil patienternes livskvalitet blive evalueret i løbet af behandlingsperioden.

Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af regorafenib for patienter med resistente primære knogletumorer

Placering: Polen

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af et lægemiddel kaldet regorafenib på patienter med en type kræft kendt som refraktære primære knogletumorer. Disse tumorer er en form for kræft, der opstår i knoglerne og ikke har reageret på tidligere behandlinger. Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor effektivt og sikkert regorafenib er for disse patienter.

Deltagerne i undersøgelsen vil tage regorafenib i form af en filmdækket tablet, som indtages oralt. Undersøgelsen vil overvåge patienterne over en periode for at se, hvordan lægemidlet påvirker deres tilstand. Dette inkluderer observation af eventuelle ændringer i tumoren samt eventuelle bivirkninger, der kan opstå.

Regorafenib virker ved at blokere visse proteiner, der hjælper kræftceller med at vokse og sprede sig, hvilket potentielt kan bremse eller stoppe tumorens progression. Lægemidlet er en multi-kinase-hæmmer, der hæmmer flere protein-kinaser, som er involveret i tumorvækst og udviklingen af blodkar, der forsyner tumoren.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder skal være mere end 9 år og op til 21 år på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen
• Skal have Ewings sarkom eller osteosarkom bekræftet ved vævsundersøgelse
• Skal have oplevet behandlingssvigt, hvilket betyder, at kræften ikke reagerede på tidligere behandlinger eller vendte tilbage
• Skal have en forventet levetid på mindst 12 uger fra tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
• Skal være i stand til at sluge en tablet
• Hvis i puberteten, skal acceptere at bruge effektiv prævention under behandlingen og i mindst 2 år efter ophør af behandlingen

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter, der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe for undersøgelsen
• Patienter, der ikke er i stand til at følge undersøgelsesprocedurerne eller tage undersøgelsesmedicinen som påkrævet
• Patienter med andre medicinske tilstande, der kan forstyrre undersøgelsen eller gøre det usikkert for dem at deltage
• Patienter, der er gravide eller ammer
• Patienter med allergier eller reaktioner over for undersøgelsesmedicinen eller lignende lægemidler

I løbet af undersøgelsen vil der blive udført forskellige sundhedstjek, såsom laboratorietest og hjerteovervågning, for at sikre deltagernes sikkerhed. Undersøgelsen vil også se på, hvordan kroppen behandler lægemidlet, herunder hvor lang tid det tager at nå et stabilt niveau i blodbanen.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket 2 aktive kliniske forsøg tilgængelige for patienter med recidiverende Ewings sarkom. Det første forsøg er et omfattende multicenterstudie, der foregår i flere europæiske lande, herunder Danmark, og undersøger forskellige kombinationer af kemoterapi-lægemidler. Dette forsøg er tilgængeligt for patienter fra 2 år og opefter og tilbyder mulighed for at teste op til 10 forskellige lægemidler i forskellige kombinationer.

Det andet forsøg fokuserer specifikt på regorafenib og er tilgængeligt i Polen for yngre patienter mellem 9 og 21 år. Dette forsøg undersøger en målrettet terapi, der virker ved at blokere proteiner involveret i tumorvækst.

Begge forsøg kræver, at patienter har dokumenteret sygdomsprogression eller manglende respons på tidligere behandling. Det er vigtigt at bemærke, at deltagelse i kliniske forsøg skal diskuteres grundigt med behandlende læge for at afgøre, om det er den rette mulighed for den enkelte patient.

Patienter og pårørende, der overvejer deltagelse i disse forsøg, opfordres til at kontakte de ansvarlige forskningscentre for mere detaljerede oplysninger om inklusionskriterier, behandlingsforløb og forventede resultater.