Dette studie undersøger behandling af refraktære primære knogletumorer, hvilket betyder knogletumorer, der ikke længere reagerer på standardbehandling. De specifikke typer knogletumorer, der studeres, er Ewings sarkom og osteosarkom, som er kræftformer, der opstår i knoglerne. Behandlingen, der testes, er medicinen regorafenib, som gives som tabletter, der skal synkes.
Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektiv og sikker regorafenib er hos patienter med disse former for knoglekræft, der ikke har responderet på tidligere behandling. Under studiet vil deltagerne få regorafenib tabletter regelmæssigt, og deres tilstand vil blive overvåget nøje gennem forskellige undersøgelser. Læger vil følge patienternes helbred ved hjælp af blodprøver, hjerteundersøgelser kaldet ekokardiografi, hjerterytmeundersøgelser kaldet EKG og billedundersøgelser for at se, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.
Forskerne vil måle, hvor længe patienterne kan leve uden forværring af deres sygdom, samt registrere eventuelle bivirkninger fra medicinen. De vil også undersøge, hvordan kroppen optager og bearbejder regorafenib ved at måle medicinens koncentration i blodet på forskellige tidspunkter. Dette hjælper med at bestemme den rigtige dosis for yngre patienter mellem 9 og 18 år, så de får samme gavnlige effekt som voksne patienter.
Polen 
