Indholdsfortegnelse

• Oversigt over studierne
• Studie ved mistænkt MASH og nedsat nyrefunktion
• Studie ved Alport syndrom
• Hvad forskerne måler
• Hvem studierne er lavet til
• Vigtige begreber i forsøgene

Oversigt over studierne

Der findes to registrerede kliniske forsøg med Vonafexor i det materiale, der er gennemgået. Begge er fase 2-studier, og begge er interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling, som forskerne følger tæt.^[1][1]

Det ene studie er lavet til personer med nedsat nyrefunktion og mistænkt MASH, og det andet er lavet til patienter med Alport syndrom, som er i risiko for sygdomsudvikling.^[1][1]

Studie ved mistænkt MASH og nedsat nyrefunktion

Det første studie har titlen “Vonafexor in Impaired Renal Function and Suspected MASH” og var afsluttet ved den seneste status i dataene.^[1] Studiet omfattede 50 deltagere og undersøgte, om Vonafexor påvirker nyrefunktionen hos personer med mistænkt MASH og let til moderat nedsat GFR, som er et mål for, hvor godt nyrerne filtrerer blodet.^[1]

I dette studie blev Vonafexor givet som tabletter i doser på 25 mg og 100 mg, og der indgik også sammenlignende behandlinger og en undersøgelse med iohexol, som bruges til at måle nyrefunktion mere præcist.^[1] Det vigtigste mål var ændring fra start i mGFRiohexol og eGFRcreat efter 16 uger, altså to forskellige måder at vurdere nyrefunktion på.^[1]

Studie ved Alport syndrom

Det andet studie havde titlen “Vonafexor fixed dose-escalation safety and proof-of-concept study in patients with at risk of progression Alport syndrome” og var også afsluttet.^[1] Her deltog 24 patienter med Alport syndrom, som var i risiko for at få sygdommen til at udvikle sig yderligere.^[1]

Dette studie brugte Vonafexor i en fast dosis på 100 mg og var designet som et sikkerheds- og proof-of-concept-studie, hvilket betyder, at forskerne både ville se, om behandlingen er sikker, og om der er tidlige tegn på, at den kan have en ønsket effekt.^[1]

Det vigtigste formål var at vurdere sikkerhed og tolerabilitet, både mens deltagerne fik behandling og efter behandlingen var stoppet.^[1]

Hvad forskerne måler

Et primært endepunkt er det vigtigste resultat, som forskerne på forhånd har valgt at måle i et studie.^[1][1] I det første studie var det primære endepunkt ændring i nyrefunktion efter 16 uger, målt med mGFRiohexol og eGFRcreat.^[1]

I Alport-studiet var det primære endepunkt antallet af TEAE, som betyder bivirkninger eller andre uønskede hændelser, der opstår efter behandlingsstart, samt ændringer i fysiske undersøgelser, vitale tegn, laboratorieværdier og lipidprofil sammenlignet med udgangspunktet.^[1]

Lipidprofil betyder måling af fedtstoffer i blodet, som for eksempel kolesterol og triglycerider.^[1] Disse målinger hjælper forskerne med at se, hvordan kroppen reagerer på behandlingen over tid.^[1]

Hvem studierne er lavet til

Studierne er målrettet to forskellige patientgrupper. Den ene gruppe er personer med mistænkt MASH og nedsat nyrefunktion, og den anden gruppe er patienter med Alport syndrom, som har risiko for sygdomsudvikling.^[1][1]

Det betyder, at Vonafexor i disse forsøg ikke bliver undersøgt som en generel behandling til alle, men i udvalgte grupper, hvor forskerne vil forstå både sikkerhed og mulige tidlige virkninger bedre.^[1][1]

Vigtige begreber i forsøgene

GFR er en måde at beskrive, hvor godt nyrerne filtrerer blodet.^[1] Når GFR er lavere end normalt, betyder det, at nyrefunktionen er nedsat.^[1]

Iohexol er et stof, som kan bruges til at måle nyrefunktion mere præcist i et studie.^[1] Klinisk tolerabilitet betyder, hvor godt en behandling tåles af deltagerne i praksis.^[1]

Fysiske undersøgelser, vitale tegn og laboratorieværdier er almindelige måder at følge helbredet på under et forsøg.^[1] De kan hjælpe forskerne med at opdage ændringer, som kan være vigtige for sikkerheden.^[1]