Alport syndrom er en genetisk sygdom, der påvirker nyrerne og kan føre til gradvist tab af nyrefunktion over tid. Denne sygdom skyldes fejl i gener, der er ansvarlige for at producere proteiner, som er vigtige for nyrernes struktur. Personer med Alport syndrom kan også opleve høretab og øjenproblemer. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet vonafexor, som er et eksperimentelt lægemiddel, der endnu ikke er godkendt til behandling af Alport syndrom.
Formålet med dette studie er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af vonafexor hos patienter med Alport syndrom, der har risiko for forværring af deres tilstand. Studiet vil undersøge, hvordan patienter reagerer på forskellige doser af lægemidlet, og om der opstår bivirkninger under behandlingen. Deltagerne vil modtage stigende doser af vonafexor for at finde den mest passende og sikre dosis.
Under studiet vil deltagerne få vonafexor gennem en periode og derefter stoppe behandlingen for at se, hvordan kroppen reagerer både under og efter behandlingen. Læger vil regelmæssigt overvåge deltagernes helbred gennem blodprøver, urinprøver og fysiske undersøgelser. De vil måle nyrefunktionen ved hjælp af eGFR, som er et mål for, hvor godt nyrerne filtrerer affaldsstoffer fra blodet, samt albuminuri, som er mængden af protein i urinen – et tegn på nyreskade. Studiet vil også måle niveauet af vonafexor i blodet for at sikre, at deltagerne får den rigtige mængde medicin.
Frankrig 
Spanien 
Tyskland 
