Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Fase 1-forsøget: sikkerhed efter nyretransplantation
- Fase 3-forsøget: forebyggelse af CMV hos lavrisiko-patienter
- Hvilke resultater måles?
- Hvem er forsøgene lavet til?
- Vigtige begreber i forsøgene
Oversigt over forsøgene
De tilgængelige data viser to kliniske forsøg med Valganciclovir Hydrochloride i forbindelse med nyretransplantation.[1][2] Begge forsøg er interventionsstudier, hvilket betyder, at forskerne afprøver en behandling eller en behandlingsstrategi og derefter måler bestemte resultater.[1][2]
Det ene forsøg er i fase 1 og undersøger især sikkerhed og tolerabilitet hos modtagere af nyre fra afdød donor.[1] Det andet forsøg er i fase 3 og sammenligner strategier til at forebygge CMV-infektion hos lavrisiko nyretransplanterede patienter.[2]
Fase 1-forsøget: sikkerhed efter nyretransplantation
Fase 1-forsøget undersøger, om administration af polyklonale, ex vivo-udvidede autologe T-regulatoriske celler til modtagere af nyre fra afdød donor er sikker.[1] Forsøget beskriver også målet om at se, om denne cellebehandling kan ændre immunresponsen, så transplantatet tåles bedre.[1]
Forsøget har status Authorised og omfatter 27 deltagere.[1] I forsøgsbeskrivelsen indgår Valganciclovir Hydrochloride som en af de samtidige behandlinger, der gives i forbindelse med transplantationsforløbet.[1]
De vigtigste sikkerhedsmål er akutte reaktioner, over-suppression af immunsystemet og kronisk toksicitet.[1] Forsøget vil blandt andet se efter lungekomplikationer, alvorlige immunologiske reaktioner, akut kredsløbspåvirkning og andre akutte organsvigt.[1]
Forskerne vil også vurdere, om der opstår infektioner, især CMV, EBV og polyomavirus, samt tidlig udvikling af kræft.[1] På længere sigt ser man efter maligniteter, autoimmune sygdomme, inflammatoriske tilstande, anæmi, cytopeni og andre biokemiske afvigelser, som ikke skyldes den transplanterede nyre.[1]
Det primære kliniske mål er biopsi-bekræftet akut afstødning inden for 60 uger efter organtransplantation.[1] Det betyder, at man med en vævsprøve undersøger, om kroppen afviser den nye nyre i den tidlige opfølgningsperiode.[1]
Fase 3-forsøget: forebyggelse af CMV hos lavrisiko-patienter
Fase 3-forsøget hedder INMUNOVIR og undersøger immune-guided prevention af CMV-infektion hos lavrisiko nyretransplanterede patienter.[2] Forsøget sammenligner en immunstyret forebyggelsesstrategi med præemptiv behandling, som er en strategi, hvor man behandler tidligt, hvis der kommer tegn på infektion.[2]
Studiet er også Authorised og har 170 deltagere.[2] Den aktive behandling i forsøget omfatter Valganciclovir Hydrochloride i oral form samt ganciclovir i infusionsform.[2]
Forsøget fokuserer på, om strategien kan mindske risikoen for CMV-sygdom efter transplantation.[2] Det er vigtigt, fordi CMV er en af de infektioner, man især holder øje med hos transplantationspatienter.[2]
De vigtigste resultater måles efter 6 og 12 måneder.[2] Forskerne ser på både, hvor mange der udvikler CMV-sygdom, og hvor mange der får forskellige grader af neutropeni.[2]
Hvilke resultater måles?
De to forsøg måler forskellige, men beslægtede mål, som er vigtige efter nyretransplantation.[1][2] Det ene forsøg fokuserer mest på sikkerhed omkring celleterapi og på akut afstødning, mens det andet fokuserer på forebyggelse af CMV-sygdom og sikkerhed i form af neutropeni.[1][2]
Akut toksicitet: forskerne ser efter tidlige skadelige reaktioner efter infusion, for eksempel lungeproblemer eller alvorlige immunreaktioner.[1]
Over-suppression af immunsystemet: dette betyder, at immunforsvaret bliver for svagt, så infektioner kan opstå lettere.[1]
Kronisk toksicitet: forskerne undersøger, om der kommer længerevarende problemer som kræft, autoimmune sygdomme eller blodforandringer.[1]
CMV-sygdom: dette er en vigtig effektmåling i fase 3-forsøget og vurderes efter 6 og 12 måneder.[2]
Neutropeni: forskerne måler, om deltagerne får lavt antal neutrofiler, som er en type hvide blodlegemer.[2]
Biopsi-bekræftet akut afstødning: dette er det primære kliniske mål i fase 1-forsøget og viser, om transplantatet bliver afvist.[1]
Hvem er forsøgene lavet til?
Forsøgene er lavet til personer, der har fået en nyretransplantation.[1][2] Det ene forsøg retter sig mod modtagere af nyre fra afdød donor, mens det andet retter sig mod patienter med lav risiko efter nyretransplantation.[1][2]
Der er altså ikke tale om forsøg i den brede befolkning, men om en meget specifik patientgruppe med behov for tæt opfølgning efter transplantation.[1][2]
Vigtige begreber i forsøgene
T-regulatoriske celler er en type immunceller, som i dette forsøg gives som en tillægsbehandling til standard immundæmpende behandling.[1] Forsøget undersøger, om denne tilgang kan hjælpe kroppen med bedre at acceptere den transplanterede nyre.[1]
Præemptiv behandling betyder, at man starter behandling tidligt, før en infektion bliver alvorlig, hvis prøver eller tegn viser, at risikoen er stigende.[2] I INMUNOVIR-studiet sammenlignes denne strategi med en anden forebyggelsesmetode.[2]
CMV, eller cytomegalovirus, er en virus, som er særlig relevant efter transplantation, fordi immunsystemet ofte er dæmpet.[2] Derfor er CMV-sygdom et vigtigt mål i forsøget.[2]
Neutropeni betyder lavt antal neutrofiler i blodet, og det kan gøre det sværere at bekæmpe infektioner.[2] Derfor er det et vigtigt sikkerhedsmål i fase 3-forsøget.[2]
