Indholdsfortegnelse
- Oversigt over de kliniske forsøg
- Type 1-diabetes og risiko for hjerte-kar-sygdom
- Post-bariatrisk hypoglykæmi
- Type 1-diabetes med kroniske nyrekomplikationer
- Hypertrofisk kardiomyopati
- Studiedesign, deltagere og mål
- Vigtige begreber i forsøgene
Oversigt over de kliniske forsøg
De beskrevne forsøg med Sotagliflozin undersøger forskellige sygdomme og mål hos udvalgte patientgrupper.[1][2][3][4]
Forsøgene er alle interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne resultaterne.[1][2][3][4]
Der er både fase 2– og fase 3-studier, og status for alle fire beskrevne forsøg er Authorised.[1][2][3][4]
Type 1-diabetes og risiko for hjerte-kar-sygdom
Ét stort fase 3-forsøg undersøger personer med type 1-diabetes og høj risiko for hjerte-kar-sygdom.[1]
Studiet vil teste, om en mere intensiv behandlingsstrategi er bedre end standardbehandling, og samtidig undersøge sikkerhed og effekt af 40 mg finerenone hos personer med risiko for hjerte-kar-død og indlæggelse for hjertesvigt.[1]
Det vigtigste mål er tid til første alvorlige hjerte-kar-hændelse, kaldet MACE, samt første indlæggelse for hjertesvigt.[1]
Det sammensatte primære endepunkt omfatter ikke-dødeligt hjerteanfald, ikke-dødeligt slagtilfælde, hjerte-kar-død eller første indlæggelse for hjertesvigt.[1]
Endepunkt betyder det vigtigste resultat, som forskerne følger i et forsøg.[1]
Post-bariatrisk hypoglykæmi
Et andet fase 2-forsøg undersøger post-bariatrisk hypoglykæmi, som er lavt blodsukker efter en bariatrisk operation.[2]
Forsøget kaldes ONSIDE-studiet og er et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret crossover-studie.[2]
Deltagerne er personer, som er opereret med RYGB og har bekræftet biokemisk post-bariatrisk hypoglykæmi.[2]
De får enten Sotagliflozin 400 mg eller placebo i fire uger ad gangen, men i tilfældig rækkefølge.[2]
Det primære mål er tid i niveau 2-hypoglykæmi, målt med CGM, altså kontinuerlig glukosemåling.[2]
Type 1-diabetes med kroniske nyrekomplikationer
PLUTO-studiet er et fase 2-forsøg hos personer med Type 1 Diabetes Mellitus with chronic kidney complications.[3]
Formålet er at vurdere, om tre måneders behandling med Sotagliflozin påvirker nyreiltning hos personer med type 1-diabetes og kronisk nyresygdom.[3]
Forsøget sammenligner Sotagliflozin 200 mg med placebo, som er en matchende tablet uden aktivt lægemiddel.[3]
Det primære resultat er ændring fra start til 12 uger i et BOLD-signal på MR-scanning, som bruges som et indirekte mål for nyreblodets iltning.[3]
Hypertrofisk kardiomyopati
Et fase 3-forsøg undersøger, om Sotagliflozin kan forbedre symptomer og være sikkert hos personer med hypertrofisk kardiomyopati.[4]
Studiet omfatter både obstruktiv og ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati.[4]
Deltagerne får enten Sotagliflozin 400 mg eller placebo.[4]
Det primære mål er ændring fra baseline til uge 26 i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score, også kaldet KCCQ CSS.[4]
KCCQ er et spørgeskema, der måler symptomer, funktionsniveau og hvordan hjertesygdom påvirker hverdagen.[4]
Studiedesign, deltagere og mål
De fire forsøg viser, at Sotagliflozin bliver undersøgt i meget forskellige sygdomme, men altid med fokus på målbare kliniske resultater.[1][2][3][4]
Der er store forskelle i antal deltagere, fra 24 i ONSIDE-studiet til 2050 i det store fase 3-studie hos personer med type 1-diabetes og høj risiko for hjerte-kar-sygdom.[1][2]
De vigtigste patientgrupper er personer med type 1-diabetes, personer med post-bariatrisk hypoglykæmi, personer med kroniske nyrekomplikationer og personer med hypertrofisk kardiomyopati.[1][2][3][4]
De vigtigste mål er alvorlige hjerte-kar-hændelser, indlæggelse for hjertesvigt, tid i lavt blodsukker, nyreiltning og symptomer samt funktionsbegrænsning.[1][2][3][4]
Vigtige begreber i forsøgene
Standardbehandling betyder den almindelige behandling, som deltagerne ellers ville få.[1]
Placebo-kontrolleret betyder, at en gruppe får en uvirksom sammenligningsbehandling, så man kan se den reelle effekt af studielægemidlet.[2][3][4]
Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlingerne.[2]
Dobbeltblind betyder, at hverken deltager eller forsker ved, hvem der får hvad, mens forsøget kører.[2]
Crossover betyder, at de samme deltagere får mere end én behandling i forskellige perioder.[2]
Biokemisk bekræftet betyder, at tilstanden er målt og dokumenteret med prøver eller test.[2]
MR er en scanning, som bruges til at se indre organer, her nyrenes iltning indirekte via BOLD-signal.[3]
Symptomer og funktion betyder, hvordan patienten har det i dagligdagen, for eksempel åndenød, træthed eller begrænset fysisk formåen.[4]
