Undersøgelse af cromoglicat-inhalation som supplerende behandling til patienter med let til moderat ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS), som er en alvorlig neurologisk sygdom, der påvirker nerveceller i hjernen og rygmarven, hvilket fører til tab af muskelkontrol. Studiet vil afprøve et lægemiddel kaldet PHENOGENE-1a, der indeholder det aktive stof natriumcromoglicat, som gives som et inhalationspulver i hårde kapsler. Formålet er at vurdere, hvordan dette lægemiddel påvirker sygdommens udvikling hos personer med mild til moderat ALS over en 24-ugers behandlingsperiode.

I dette studie vil nogle deltagere modtage PHENOGENE-1a som tillægsbehandling til deres almindelige ALS-medicin, mens andre vil modtage placebo. Lægemidlet gives ved inhalation, hvilket betyder, at det skal indåndes gennem en særlig inhalator. Den maksimale daglige dosis er 64,8 mg, og behandlingen fortsætter i 24 uger.

Alle deltagere i studiet vil fortsætte med at tage deres normale ALS-medicin (riluzol) under hele studieforløbet. Gennem hele studieperioden vil deltagerne blive nøje overvåget for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres sygdom, særligt med fokus på deres fysiske funktioner og åndedræt.

1 Opstart i studiet

Du vil blive screenet for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for at deltage i studiet, herunder at du har ALS (amyotrofisk lateral sklerose) med milde til moderate symptomer.

Din lungefunktion vil blive målt for at sikre, at den er over 70% af det forventede niveau.

Det er nødvendigt, at du allerede er i stabil behandling med Riluzole i mindst 4 uger.

2 Behandlingsperiode

Behandlingen varer i alt 24 uger.

Du vil modtage enten PHENOGENE-1a (indeholder cromoglicat) eller placebo til inhalation.

Medicinen skal inhaleres ved hjælp af en særlig inhalator (DPI).

Din vejrtrækningsfunktion og generelle ALS-tilstand vil blive målt regelmæssigt gennem hele perioden.

3 Målinger og vurderinger

Din ALS-tilstand vil blive vurderet ved hjælp af ALSFRS-R skalaen, som måler forskellige aspekter af din funktionsevne.

Der vil blive foretaget regelmæssige målinger af din lungefunktion (FVC) og indåndingskraft (PIFR).

Alle ændringer i din helbredstilstand vil blive registreret gennem hele studieperioden.

4 Afslutning af studiet

Efter de 24 ugers behandling vil der blive foretaget en sidste vurdering af din tilstand.

Der vil blive lavet en sammenligning af din tilstand ved start og slut af studiet.

Din deltagelse i studiet afsluttes efter den sidste vurdering.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være mellem 18 og 75 år gammel
  • Patienten skal have fået diagnosticeret ALS i henhold til El Escorial-kriterierne med tegn på både øvre og nedre motorisk neurodegeneration
  • Sygdomsvarigheden fra de første ALS-symptomer må ikke overstige 24 måneder
  • Patienten skal have en ALSFRS-R samlet score på mindst 38 ved screening (ALSFRS-R er et værktøj til at måle fysisk funktion hos ALS-patienter)
  • Patientens vejrtrækningsscore skal være mindst 9 på ALSFRS-R skalaen
  • Patientens bulbære score skal være mindst 9 på ALSFRS-R skalaen (bulbær henviser til funktioner som tale og synkning)
  • Patienten skal have en FVC over 70% af den forventede værdi (FVC måler lungekapacitet)
  • Patienten skal have taget Riluzole i stabil dosis i mindst 4 uger før deltagelse
  • Patienten skal have en PIFR på mindst 100 L/minut (PIFR måler indåndingskraft)
  • Kvinder i den fertile alder skal anvende sikker prævention under studiet og 3 måneder efter
  • Mænd med fertile kvindelige partnere skal anvende sikker prævention under studiet og 3 måneder efter
  • Patienten skal være i stand til at give skriftligt informeret samtykke
  • Patienten skal være i stand til at gennemføre alle studierelaterede procedurer og besøg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter under 18 år eller over 80 år kan ikke deltage i studiet
  • Personer med svær ALS (meget fremskreden sygdom) kan ikke deltage
  • Personer der ikke kan give informeret samtykke på grund af kognitive problemer kan ikke deltage
  • Personer der deltager i andre kliniske forsøg kan ikke være med
  • Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage i studiet
  • Personer med alvorlige hjerte-kar-sygdomme (sygdomme der påvirker hjerte og blodkar) kan ikke deltage
  • Personer med alvorlig lever- eller nyresygdom kan ikke deltage
  • Personer med kendt overfølsomhed over for cromolin (det aktive stof i forsøgsmedicinen) kan ikke deltage
  • Personer der ikke er i stand til at følge studiets procedurer kan ikke deltage
  • Personer der har brugt eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage kan ikke deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
City Clinic Research Sp. z o.o. Warszawa Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Novy Hradec Kralove Tjekkiet
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hospital General Universitario De Alicante Alicante Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Fakultni Thomayerova nemocnice Prag Tjekkiet
Neuroprotect Sp. z o.o. Warszawa Polen
Universitätsklinikum Schleswig Holstein Lübeck Tyskland
Dlvzojhcd Hyfoucazjcfemas Hannover Tyskland
Hehvzkrz Uxqibcysdbijv Rxfubkdw De Mtlbyo Malaga Spanien
Hxcstast Vren dhoibwcf Barcelona Spanien
Mgdkasxjg i Pusltxasi Lhxgwvc Stoerg Pgllkkcikwp Krakow Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer
01.11.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
01.11.2025
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
01.11.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.11.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Cromolyn (også kendt som PHENOGENE-1A) er et lægemiddel, der undersøges som en supplerende behandling til patienter med ALS (Amyotrofisk Lateral Sklerose). Det testes for at se, om det kan hjælpe med at forbedre eller stabilisere funktionsevnen hos personer med mild til moderat ALS. Lægemidlet har tidligere været brugt til behandling af andre sygdomme, men i dette studie undersøges dets potentielle fordele specifikt for ALS-patienter. Formålet er at se, om det kan påvirke sygdommens progression og forbedre patienternes daglige funktioner.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrofisk Lateral Sklerose (ALS) – En fremadskridende neurologisk sygdom, der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, som styrer de frivillige muskler. Sygdommen medfører gradvis svækkelse af musklerne i arme, ben, tale og vejrtrækning. ALS påvirker primært motoriske neuroner, hvilket resulterer i muskelsvind og nedsat bevægelighed. Det er en sjælden tilstand, der typisk udvikler sig over tid med varierende hastighed. Sygdommen kan påvirke forskellige muskelgrupper i forskellige stadier. Personer med ALS bevarer deres kognitive evner og følesans intakt.

Forsøgs-ID:
2025-520688-42-00
Protokolkode:
PHENOALS-001
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af pridopidin til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3
  • Undersøgelse af sikkerheden ved LTX-002 natrium givet i rygmarvskanalen hos voksne patienter med amyotrofisk lateral sklerose

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Holland Sverige