Indholdsfortegnelse
- Hvad er SODIUM 2-HYDROXYLINOLEATE?
- Kliniske Forsøg – Oversigt
- Behandling af Børn med Neuroblastom
- Behandling af Voksne med Bugspytkirtlekræft
- Hvordan Virker Medicinen?
- Sikkerhed og Bivirkninger
- Krav til Deltagelse i Forsøgene
Hvad er SODIUM 2-HYDROXYLINOLEATE?
SODIUM 2-HYDROXYLINOLEATE er det aktive stof i det eksperimentelle lægemiddel ABTL0812[1][2][3]. Dette lægemiddel er også kendt under synonymet ABTL-0812 SODIUM[1][2][3].
Lægemidlet er udviklet af firmaet Ability Pharmaceuticals og kommer i form af kapsler, der tages gennem munden[1][2][3]. ABTL0812 er klassificeret som en PPAR alfa og gamma agonist med antineoplastiske egenskaber, hvilket betyder, at det påvirker specielle receptorer i cellerne og har kræftbekæmpende virkning[3].
Lægemidlet har fået orphan drug status (lægemiddel til sjældne sygdomme) fra EU med numrene EU/3/15/1485 for børneformuleringen og EU/3/17/1911 for voksenformuleringen[1][2][3].
Kliniske Forsøg – Oversigt
Der pågår i øjeblikket tre hovedforsøg med SODIUM 2-HYDROXYLINOLEATE:
- To børneforsøg (2023-504246-64-00 og 2023-504246-64-02) for behandling af neuroblastom og andre faste tumorer[1][2]
- Et voksenforsøg (2024-515379-36-00) for behandling af fremskreden bugspytkirtlekræft[3]
Alle forsøgene er phase I/II studier, hvilket betyder, at de er i de tidlige stadier af lægemiddeltestning og fokuserer på at finde den rigtige dosis og vurdere sikkerheden[1][2][3].
Behandling af Børn med Neuroblastom
Børneforsøgene undersøger ABTL0812 hos patienter mellem 1 og 21 år med tilbagevendende eller behandlingsresistent neuroblastom og andre faste tumorer[1][2]. Neuroblastom er en sjælden kræftform, der primært rammer børn og udvikler sig fra nerveceller.
Forsøgene omfatter tre forskellige behandlingsgrupper:
- Kohort A: ABTL0812 alene i 28-dages cyklusser for at finde den rigtige børnedosis[1][2]
- Kohort B: ABTL0812 i kombination med kemoterapien irinotecan-temozolomide i 21-dages cyklusser[1][2]
- Kohort C: ABTL0812 i kombination med målrettede terapier som immune checkpoint hæmmere eller anti-GD2 immunterapi[1][2]
Hovedmålet for børneforsøgene er at bestemme den anbefalede phase 2 dosis af ABTL0812 både som enkeltbehandling og i kombination med andre lægemidler[1][2].
Behandling af Voksne med Bugspytkirtlekræft
Voksenforsøget undersøger ABTL0812 i kombination med kemoterapien FOLFIRINOX som førstelinjebehandling for patienter over 18 år med metastatisk bugspytkirtlekræft[3]. Metastatisk betyder, at kræften har spredt sig til andre dele af kroppen.
Dette forsøg har to faser:
- Phase I: Fokuserer på sikkerheden af ABTL0812 plus FOLFIRINOX og finder den rigtige dosis[3]
- Phase II: Sammenligner effektiviteten af ABTL0812 plus FOLFIRINOX med FOLFIRINOX plus placebo[3]
Hovedmålet er at måle progressionsfri overlevelse, som er tiden fra behandlingsstart til kræften bliver værre[3].
Hvordan Virker Medicinen?
ABTL0812 virker som en peroxisom proliferator-aktiveret receptor (PPAR) alfa og gamma agonist[3]. Dette betyder, at lægemidlet binder sig til specielle receptorer inde i cellerne og påvirker, hvordan cellerne fungerer.
Lægemidlet har antineoplastiske egenskaber, hvilket betyder kræftbekæmpende virkning[3]. Det påvirker kræftcellernes evne til at vokse og overleve ved at regulere forskellige celleprocesser.
Sikkerhed og Bivirkninger
Et hovedformål med alle forsøgene er at vurdere sikkerheden af ABTL0812. Forskerne måler dosisbegrænsende toksiciteter i den første behandlingscyklus[1][2][3]. Dette er alvorlige bivirkninger, som kan forhindre, at patienterne får en højere dosis.
Alle bivirkninger registreres og kategoriseres efter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0[3]. Dette er et standardsystem til at klassificere bivirkninger ved kræftbehandling.
Forsøgene overvåger også patienternes livskvalitet gennem spørgeskemaer som QLQ-C30 og QLQ-PAN26 fra EORTC[3].
Krav til Deltagelse i Forsøgene
For at deltage i børneforsøgene skal patienterne:
- Være mellem 1 og 21 år gamle[1][2]
- Have en BSA (body surface area) på mindst 0,5 m²[1][2]
- Kunne synke hele kapsler[1][2]
- Have tilbagevendende eller behandlingsresistent kræft[1][2]
- Have adequate Lansky score >60% (for børn under 16 år) eller Karnofsky score >60% (for teenagere)[1][2]
For voksenforsøget skal patienterne:
- Være over 18 år gamle[3]
- Have bekræftet metastatisk bugspytkirtlekræft[3]
- Have målbar sygdom ifølge RECIST v1.1 kriterier[3]
- Have ECOG performance status 0-1[3]
- Have adequate blod-, lever- og nyrefunktion[3]
Alle deltagere skal give informeret samtykke og være i stand til at følge forsøgsprotokollen[1][2][3].
