Indholdsfortegnelse

• Oversigt over studiet
• Hvem kan deltage
• Hvad man undersøger
• Mål og endepunkter
• Studiedesign og fase
• Hvad resultaterne kan betyde

Oversigt over studiet

Dette kliniske forsøg er et roll-over studie, som betyder, at patienter kan fortsætte i et nyt studie efter at have afsluttet et tidligere Novartis-støttet Sabatolimab-studie, hvis forsøgslederen vurderer, at de kan have gavn af fortsat behandling.^[1]

Studiet er rettet mod voksne med intermediate, high eller very high risk MDS, CMML-2 og AML, når patienten ikke er egnet til kemoterapi.^[1]

Status er angivet som Authorised, og det planlagte antal deltagere er 45.^[1]

Hvem kan deltage

Forsøget omfatter voksne patienter med bestemte blodkræftsygdomme, som enten har en højere risiko eller er svære at behandle med standard kemoterapi.^[1]

En vigtig del af målgruppen er patienter, der allerede har afsluttet et tidligere Sabatolimab-studie og stadig vurderes at kunne have gavn af behandlingen.^[1]

Udtrykket ikke egnet til kemoterapi betyder, at standard kemobehandling ikke er et godt valg for patienten af medicinske grunde.^[1]

Hvad man undersøger

Forsøget undersøger først og fremmest sikkerhed, altså hvor godt behandlingen tåles i denne patientgruppe.^[1]

Den primære måling er hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger og alvorlige bivirkninger.^[1]

Det betyder, at forskerne ser på, hvor ofte uønskede hændelser opstår, og hvor alvorlige de er, når patienter får Sabatolimab i dette fortsættelsesstudie.^[1]

Mål og endepunkter

Det vigtigste endepunkt i studiet er sikkerhedsmålingerne for bivirkninger og alvorlige bivirkninger.^[1]

Et endepunkt er det resultat, forskerne bruger til at vurdere, om behandlingen opfylder sit formål i studiet.^[1]

I dette studie er fokus ikke på en detaljeret effektmåling i den information, der er givet, men på om fortsat behandling kan gives på en sikker måde til patienter med disse blodsygdomme.^[1]

Studiedesign og fase

Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at patienterne får en aktiv behandling, og forskerne følger deres respons.^[1]

Det er et fase 2-studie, som normalt bruges til at undersøge sikkerhed og tidlige tegn på nytte i en mindre gruppe patienter.^[1]

Den givne behandling i forsøgsdata omfatter Sabatolimab, som også er nævnt som MBG453, samt andre lægemidler i de registrerede behandlingslinjer, herunder venetoclax og azacitidin.^[1]

Hvad resultaterne kan betyde

Dette studie kan hjælpe med at vise, om patienter, der allerede har været i et tidligere Sabatolimab-studie, kan fortsætte behandlingen på en måde, der er acceptabel med hensyn til sikkerhed.^[1]

Det kan også give mere viden om brugen af Sabatolimab hos voksne med MDS, CMML-2 og AML, især når standard kemoterapi ikke er en mulighed.^[1]

Da studiet er rettet mod en lille og udvalgt gruppe, handler det især om at lære mere om behandlingens tolerabilitet i den virkelige forsøgspraksis.^[1]